Registro francés a largo plazo con seguimiento longitudinal de pacientes con PDGFRA D842V-GIST tratados con avapritinib (AVIATOR2020)

Los GIST son tumores mesenquimales raros del tracto gastrointestinal caracterizados por mutaciones somáticas en el gen que codifica la proteína KIT (85%) o PDGFRα (8%). El tratamiento de las formas localizadas se basa en una cirugía adecuada sin derrame tumoral y, a veces, en un tratamiento sistémico con imatinib según el riesgo de recaída definido por la localización, el tamaño del tumor y el recuento mitótico, así como el estado mutacional. Más del 40% de los casos pueden recidivar y hacer metástasis. Las formas avanzadas y recidivantes se tratan actualmente con inhibidores orales de la tirosina cinasa (TKI) de KIT y PDGFR, como imatinib (tratamiento estándar), sunitinib (2.ª línea) y regorafenib (3.ª línea). Sin embargo, imatinib tiene poca o ninguna actividad en pacientes que albergan la mutación D842V en el exón 18 de PDGFRα (20% de GIST gástrico, 6% de todos los pacientes con GIST). En consecuencia, se necesitan otras alternativas terapéuticas.

Los resultados del estudio de fase I NAVIGATOR de un solo brazo muestran que avapritinib tiene una eficacia significativa en pacientes con GIST con mutación PDGFRα D842V (ORR = 86 %). En Francia, la Agencia Nacional para la Seguridad de Medicamentos y Productos Sanitarios (ANSM) ha concedido una autorización de uso temporal (ATUc) a partir del 21 de septiembre de 2020. Permite la disponibilidad temprana de avapritinib en Francia mientras espera la Aprobación de Autorización de Mercado (AMM). Este ATUc irá acompañado de un protocolo de uso terapéutico y recogida de información (PUT) que describa la frecuencia de visitas de los pacientes.

El objetivo de este registro de la vida real es realizar un seguimiento longitudinal a largo plazo de pacientes con GIST mutados en PDGFRA D842V tratados con avapritinib y recopilar datos de eficacia y seguridad. Se implementará en paralelo al ATUc hasta junio de 2023.

Se recopilarán datos de la historia clínica electrónica (HCE). Además, según los requisitos de la ANSM, la calidad de vida y la función cognitiva se investigarán mediante los cuestionarios FACT-G, FACT-Cog y MoCA.

También se recogerán los efectos no deseados. El seguimiento está previsto durante un mínimo de 2 años.