Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Французский долгосрочный регистр с длительным наблюдением пациентов с PDGFRA D842V-GIST, получавших авапритиниб (AVIATOR2020)

20 декабря 2023 г. обновлено: Centre Leon Berard

Французский долгосрочный регистр с длительным наблюдением пациентов с PDGFRA D842V-GIST, получавших авапритиниб: AVapritinib Real-life observatTORy

GIST — редкие мезенхимальные опухоли желудочно-кишечного тракта, характеризующиеся соматическими мутациями в гене, кодирующем белок KIT (85%) или PDGFRα (8%). Лечение локализованных форм зависит от адекватной хирургии без распространения опухоли, а иногда и системного лечения иматинибом в зависимости от риска рецидива, определяемого локализацией, размером опухоли и числом митозов, а также мутационным статусом. Более 40% случаев могут рецидивировать и метастазировать. Запущенные и рецидивирующие формы в настоящее время лечат пероральными ингибиторами тирозинкиназы (ИТК) KIT и PDGFR, такими как иматиниб (стандартное лечение), сунитиниб (2-я линия) и регорафениб (3-я линия). Тем не менее, иматиниб практически не проявляет активности у пациентов с мутацией D842V в экзоне 18 PDGFRα (20% пациентов с ГИСО желудка, 6% всех пациентов с ГИСО). Следовательно, необходимы другие терапевтические альтернативы.

Результаты одногруппового исследования фазы I NAVIGATOR показывают, что авапритиниб обладает значительной эффективностью у пациентов с ГИСО с мутацией PDGFRα D842V (ЧОО = 86 %). Во Франции Национальное агентство по безопасности лекарственных средств и товаров медицинского назначения (ANSM) выдало разрешение на временное использование (ATUc) с 21 сентября 2020 года. Это обеспечивает раннюю доступность авапритиниба во Франции в ожидании разрешения на продажу (AMM). Этот ATUc будет сопровождаться протоколом терапевтического использования и сбора информации (PUT), в котором описывается частота посещений пациентов.

Целью этого реального регистра является проведение долгосрочного наблюдения за пациентами с ГИСО с мутацией PDGFRA D842V, получавшими авапритиниб, и сбор данных об эффективности и безопасности. Он будет реализован параллельно с ATUc до июня 2023 года.

Будут собраны данные из электронной медицинской карты (EHR). Кроме того, в соответствии с требованиями ANSM качество жизни и когнитивные функции будут исследованы с использованием опросников FACT-G, FACT-Cog и MoCA.

Нежелательные эффекты также будут собраны. Предполагается последующее наблюдение в течение как минимум 2 лет.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

25

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Франция
      • Besançon, Франция
        • CHRU Besançon
      • Bordeaux, Франция
        • Insitut Bergonié
      • Clermont-Ferrand, Франция
        • Chu Clermont Ferrand
      • Lyon, Франция, 69008
        • Centre Léon Bérard
      • Nantes, Франция
        • Institut de Cancérologie de l'Ouest (ICO)
      • Reims, Франция
        • CHU Robert Debre
      • Villejuif, Франция
        • Institut Gustave Roussy

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

В исследование могут быть включены все пациенты с ГИСО, несущие мутацию PDGFRa D842V и получающие авапритниб.

Описание

Критерии включения:

  • I1. Взрослый (≥18 лет), мужчина или женщина
  • я2. Пациент с гистологически или цитологически подтвержденным диагнозом нерезектабельной или метастатической ГИСО с мутацией D842V в гене PDGFRα.
  • I3. Пациент, получавший авапритиниб
  • I4. Не возражать против использования ее/его данных

Критерий исключения :

  • Е1. Пациент, не отвечающий всем критериям включения

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
КОГОРТА ПЕРСПЕКТИВ
Лекарство: Пациент, получавший авапритиниб в реальной жизни

Включенные в исследование пациенты получают авапритиниб как часть лечения. Нет никаких изменений в лечении, связанных с этим исследованием.

Пациенты должны регулярно заполнять различные анкеты: FACT-G, FACT-COG, и нейропсихиатр или обученный врач даст им MoCA.
КОГОРТА РЕТРОСПЕКТИВА
Лекарство: Пациент, получавший авапритиниб в реальной жизни

Включенные в исследование пациенты получают авапритиниб как часть лечения. Нет никаких изменений в лечении, связанных с этим исследованием.

Пациенты должны регулярно заполнять различные анкеты: FACT-G, FACT-COG, и нейропсихиатр или обученный врач даст им MoCA.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживание
Временное ограничение: до 48 месяцев
выживаемость пациентов, получавших авапритиниб в реальной жизни, по показателю общей выживаемости.
до 48 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Выживаемость без прогрессирования
Временное ограничение: через 12, 24 и 36 месяцев
по критериям RECIST
через 12, 24 и 36 месяцев
Заболеваемость долгосрочных ответчиков
Временное ограничение: до 48 месяцев
(> 24 месяцев)
до 48 месяцев
Продолжительность лечения
Временное ограничение: до 48 месяцев
продолжительность в месяцах
до 48 месяцев
Безопасность: природа нежелательных явлений
Временное ограничение: до 48 месяцев
НЯ, классифицированные с использованием общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE) версии 5.0
до 48 месяцев
Безопасность: частота НЯ
Временное ограничение: до 48 месяцев
НЯ, классифицированные с использованием общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE) версии 5.0
до 48 месяцев
Безопасность: Тяжесть НЯ
Временное ограничение: до 48 месяцев
НЯ, классифицированные с использованием общих терминологических критериев нежелательных явлений (CTCAE) версии 5.0
до 48 месяцев
Когнитивные нарушения в реальной жизни по данным опросников MoCA
Временное ограничение: День 1, День 15, Месяц 2, Месяц 3, Месяц 6, Месяц 12, Месяц 18, Месяц 24, Месяц 36
Монреальский когнитивный тест (MoCA)
День 1, День 15, Месяц 2, Месяц 3, Месяц 6, Месяц 12, Месяц 18, Месяц 24, Месяц 36
Когнитивные нарушения в реальной жизни согласно FACT-Cog
Временное ограничение: День 1, День 15, Месяц 2, Месяц 3, Месяц 6, Месяц 12, Месяц 18, Месяц 24, Месяц 36
Функциональная оценка терапии рака - когнитивная функция
День 1, День 15, Месяц 2, Месяц 3, Месяц 6, Месяц 12, Месяц 18, Месяц 24, Месяц 36
Качество жизни в реальной жизни по опроснику FACT-G
Временное ограничение: День 1, День 15, Месяц 2, Месяц 3, Месяц 6, Месяц 12, Месяц 18, Месяц 24, Месяц 36
Функциональная оценка терапии рака - общая
День 1, День 15, Месяц 2, Месяц 3, Месяц 6, Месяц 12, Месяц 18, Месяц 24, Месяц 36

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Centre Leon Berard

Соавторы

Blueprint Medicines Corporation

Следователи

  • Главный следователь: MEHDI BRAHMI, Centre Léon Bérard

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 марта 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

30 апреля 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

2 июня 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

9 июня 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

15 июня 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

26 декабря 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

20 декабря 2023 г.

Последняя проверка

1 декабря 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AVIATOR2020

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться