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Französisches Langzeitregister mit Langzeit-Follow-up von PDGFRA D842V-GIST-Patienten, die mit Avapritinib behandelt wurden (AVIATOR2020)

20. Dezember 2023 aktualisiert von: Centre Leon Berard

Französisches Langzeitregister mit Langzeit-Follow-up von PDGFRA D842V-GIST-Patienten, die mit Avapritinib behandelt wurden: AVapritinib Beobachtung aus der Praxis

GIST sind seltene mesenchymale Tumoren des Gastrointestinaltrakts, die durch somatische Mutationen im Gen gekennzeichnet sind, das für das KIT- (85 %) oder das PDGFRα-Protein (8 %) kodiert. Die Behandlung lokalisierter Formen beruht auf einem adäquaten chirurgischen Eingriff ohne Verschütten des Tumors und manchmal einer systemischen Behandlung mit Imatinib entsprechend dem Rückfallrisiko, definiert durch Lokalisation, Tumorgröße und Mitosezahl sowie Mutationsstatus. Mehr als 40 % der Fälle können wiederkehren und metastasieren. Fortgeschrittene und schubförmige Formen werden derzeit mit oralen Tyrosinkinase-Inhibitoren (TKI) von KIT und PDGFR wie Imatinib (Standardbehandlung), Sunitinib (2. Linie) und Regorafenib (3. Linie) behandelt. Dennoch hat Imatinib wenig oder keine Aktivität bei Patienten mit der D842V-Mutation im Exon 18 von PDGFRα (20 % der Magen-GIST-Patienten, 6 % aller GIST-Patienten). Folglich werden andere therapeutische Alternativen benötigt.

Die Ergebnisse der einarmigen Phase-I-Studie NAVIGATOR zeigen, dass Avapritinib bei GIST-Patienten mit PDGFRα-D842V-Mutation (ORR = 86 %) signifikant wirksam ist. In Frankreich wurde von der Nationalen Agentur für die Sicherheit von Arzneimitteln und Gesundheitsprodukten (ANSM) eine Zulassung für die vorübergehende Verwendung (ATUc) ab dem 21. September 2020 erteilt. Es ermöglicht die frühzeitige Verfügbarkeit von Avapritinib in Frankreich, während auf die Marktzulassung (AMM) gewartet wird. Diese ATUc wird von einem Protokoll zur therapeutischen Verwendung und Sammlung von Informationen (PUT) begleitet, das die Häufigkeit der Patientenbesuche beschreibt.

Das Ziel dieses Real-Life-Registers ist die Durchführung einer Langzeit-Längsschnitt-Follow-up von PDGFRA D842V-mutierten GIST-Patienten, die mit Avapritinib behandelt werden, und die Erfassung von Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten. Es wird bis Juni 2023 parallel zum ATUc umgesetzt.

Es werden Daten aus der elektronischen Patientenakte (EHR) erhoben. Darüber hinaus werden gemäß den Anforderungen der ANSM die Lebensqualität und die kognitive Funktion mit FACT-G-, FACT-Cog- und MoCA-Fragebögen untersucht.

Unerwünschte Wirkungen werden ebenfalls erfasst. Eine Nachsorge ist für mindestens 2 Jahre vorgesehen.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

25

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Besançon, Frankreich
        • CHRU Besançon
      • Bordeaux, Frankreich
        • Insitut Bergonié
      • Clermont-Ferrand, Frankreich
        • Chu Clermont Ferrand
      • Lyon, Frankreich, 69008
        • Centre Léon Bérard
      • Nantes, Frankreich
        • Institut de Cancérologie de l'Ouest (ICO)
      • Reims, Frankreich
        • CHU Robert Debre
      • Villejuif, Frankreich
        • Institut Gustave Roussy

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Alle Patienten mit GIST, die eine PDGFra-D842V-Mutation aufweisen und mit Avapritnib behandelt werden, können eingeschlossen werden.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Ich1. Erwachsener (≥18 Jahre alt), männlich oder weiblich
  • Ich2. Patient mit einer histologisch oder zytologisch bestätigten Diagnose eines inoperablen oder metastasierten GIST mit der D842V-Mutation im PDGFRα-Gen
  • I3. Mit Avapritinib behandelter Patient
  • I4. Kein Widerspruch gegen die Verwendung ihrer/seiner Daten

Ausschlusskriterien :

  • E1. Patient erfüllt nicht alle Einschlusskriterien

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Kohorten-Prospekt
Arzneimittel: Patient, der im wirklichen Leben mit Avapritinib behandelt wurde

Die eingeschlossenen Patienten werden im Rahmen ihrer Versorgung mit Avapritinib behandelt. Mit dieser Studie ist keine Änderung der Behandlung verbunden.

Die Patienten müssen regelmäßig verschiedene Fragebögen ausfüllen: FACT-G, FACT-COG, und ein Neuropsychiater oder ein ausgebildeter Arzt wird ihnen das MoCA geben.
KOHORTEN-RETROSPEKTIF
Arzneimittel: Patient, der im wirklichen Leben mit Avapritinib behandelt wurde

Die eingeschlossenen Patienten werden im Rahmen ihrer Versorgung mit Avapritinib behandelt. Mit dieser Studie ist keine Änderung der Behandlung verbunden.

Die Patienten müssen regelmäßig verschiedene Fragebögen ausfüllen: FACT-G, FACT-COG, und ein Neuropsychiater oder ein ausgebildeter Arzt wird ihnen das MoCA geben.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Überleben
Zeitfenster: bis 48 Monate
Überleben von mit Avapritinib behandelten Patienten im realen Leben gemäß dem Gesamtüberleben.
bis 48 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Progressionsfreies Überleben
Zeitfenster: nach 12, 24 und 36 Monaten
nach RECIST-Kriterien
nach 12, 24 und 36 Monaten
Inzidenz von Langzeit-Respondern
Zeitfenster: bis 48 Monate
(>24 Monate)
bis 48 Monate
Dauer der Behandlung
Zeitfenster: bis 48 Monate
Dauer in Monaten
bis 48 Monate
Sicherheit: Art der UEs
Zeitfenster: bis 48 Monate
UE bewertet nach Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
bis 48 Monate
Sicherheit : Häufigkeit von UEs
Zeitfenster: bis 48 Monate
UE bewertet nach Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
bis 48 Monate
Sicherheit: Schweregrad von UEs
Zeitfenster: bis 48 Monate
UE bewertet nach Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
bis 48 Monate
Kognitive Beeinträchtigung im realen Leben gemäß MoCA-Fragebögen
Zeitfenster: Tag 1, Tag 15, Monat 2, Monat 3, Monat 6, Monat 12, Monat 18, Monat 24, Monat 36
Kognitive Bewertung von Montreal (MoCA)
Tag 1, Tag 15, Monat 2, Monat 3, Monat 6, Monat 12, Monat 18, Monat 24, Monat 36
Kognitive Beeinträchtigung im realen Leben nach FACT-Cog
Zeitfenster: Tag 1, Tag 15, Monat 2, Monat 3, Monat 6, Monat 12, Monat 18, Monat 24, Monat 36
Funktionale Bewertung der Krebstherapie – Kognitive Funktion
Tag 1, Tag 15, Monat 2, Monat 3, Monat 6, Monat 12, Monat 18, Monat 24, Monat 36
Lebensqualität im realen Leben gemäß FACT-G-Fragebogen
Zeitfenster: Tag 1, Tag 15, Monat 2, Monat 3, Monat 6, Monat 12, Monat 18, Monat 24, Monat 36
Funktionsbewertung der Krebstherapie - Allgemein
Tag 1, Tag 15, Monat 2, Monat 3, Monat 6, Monat 12, Monat 18, Monat 24, Monat 36

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Centre Leon Berard

Mitarbeiter

Blueprint Medicines Corporation

Ermittler

  • Hauptermittler: MEHDI BRAHMI, Centre Léon Bérard

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. März 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

30. April 2024

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

2. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

26. Dezember 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

20. Dezember 2023

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AVIATOR2020

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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