Francouzský dlouhodobý registr s longitudinálním sledováním pacientů s PDGFRA D842V-GIST léčených avapritinibem (AVIATOR2020)
Francouzský dlouhodobý registr s longitudinálním sledováním pacientů s PDGFRA D842V-GIST léčených avapritinibem: AVapritinib Observatoře v reálném životě
GIST jsou vzácné mezenchymální nádory gastrointestinálního traktu charakterizované somatickými mutacemi v genu kódujícím protein KIT (85 %) nebo PDGFRα (8 %). Léčba lokalizovaných forem spočívá v adekvátním chirurgickém zákroku bez rozlití tumoru a někdy systémové léčbě imatinibem podle rizika relapsu definovaného lokalizací, velikostí tumoru a mitotickým počtem a také mutačním stavem. Více než 40 % případů se může opakovat a metastázovat. Pokročilé a relabující formy jsou v současnosti léčeny perorálními inhibitory tyrozinkinázy (TKI) KIT a PDGFR, jako je imatinib (standardní léčba), sunitinib (2. linie) a regorafenib (3. linie). Přesto má imatinib malou nebo žádnou aktivitu u pacientů s mutací D842V v exonu 18 PDGFRα (20 % žaludečních GIST, 6 % všech pacientů s GIST). V důsledku toho jsou zapotřebí jiné terapeutické alternativy.
Výsledky z fáze I jednoramenné studie NAVIGATOR ukazují, že avapritinib má významnou účinnost u pacientů s GIST s mutací PDGFRα D842V (ORR = 86 %). Ve Francii udělila Národní agentura pro bezpečnost léčiv a zdravotnických produktů (ANSM) povolení k dočasnému použití (ATUc) od 21. září 2020. Umožňuje brzkou dostupnost avapritinibu ve Francii při čekání na schválení trhu (AMM). Tento ATUc bude doprovázen protokolem terapeutického použití a sběru informací (PUT), který popisuje frekvenci návštěv pacienta.
Cílem tohoto registru z reálného života je provádět dlouhodobé dlouhodobé sledování pacientů s GIST s mutací PDGFRA D842V léčených avapritinibem a shromažďovat údaje o účinnosti a bezpečnosti. Bude implementován souběžně s ATUc do června 2023.
Budou shromažďována data z elektronických zdravotních záznamů (EHR). Navíc podle požadavků ANSM bude kvalita života a kognitivní funkce zkoumány pomocí dotazníků FACT-G, FACT-Cog a MoCA.
Budou shromažďovány také nežádoucí účinky. Sledování je plánováno na minimálně 2 roky.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Zápis (Aktuální)
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Besançon, Francie
- CHRU Besançon
-
Bordeaux, Francie
- Insitut Bergonié
-
Clermont-Ferrand, Francie
- Chu Clermont Ferrand
-
Lyon, Francie, 69008
- Centre Léon Bérard
-
Nantes, Francie
- Institut de Cancérologie de l'Ouest (ICO)
-
Reims, Francie
- CHU Robert Debre
-
Villejuif, Francie
- Institut Gustave Roussy
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Popis
Kritéria pro zařazení:
- I1. Dospělý (≥18 let), muž nebo žena
- I2. Pacient s histologicky nebo cytologicky potvrzenou diagnózou neresekovatelného nebo metastatického GIST s mutací D842V v genu PDGFRα
- I3. Pacient léčený avapritinibem
- I4. Bez námitek proti použití jejích údajů
Kritéria vyloučení:
- E1. Pacient nesplňuje všechna kritéria pro zařazení
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
PROSPEKTIVA KOHORY
|
Zařazení pacienti jsou léčeni avapritinibem jako součást péče. S touto studií není spojena žádná změna v léčbě. Pacienti musí pravidelně vyplňovat různé dotazníky: FACT-G, FACT-COG a neuropsychiatr nebo vyškolený lékař jim dá MoCA. |
|
KOHORA RETROSPECTIF
|
Zařazení pacienti jsou léčeni avapritinibem jako součást péče. S touto studií není spojena žádná změna v léčbě. Pacienti musí pravidelně vyplňovat různé dotazníky: FACT-G, FACT-COG a neuropsychiatr nebo vyškolený lékař jim dá MoCA. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití
Časové okno: až 48 měsíců
|
přežití pacientů léčených avapritinibem v reálném životě podle celkového přežití.
|
až 48 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Přežití bez progrese
Časové okno: po 12, 24 a 36 měsících
|
podle kritérií RECIST
|
po 12, 24 a 36 měsících
|
|
Výskyt dlouhodobě respondérů
Časové okno: až 48 měsíců
|
(>24 měsíců)
|
až 48 měsíců
|
|
Délka léčby
Časové okno: až 48 měsíců
|
trvání v měsících
|
až 48 měsíců
|
|
Bezpečnost: Povaha AE
Časové okno: až 48 měsíců
|
AE hodnocené pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
|
až 48 měsíců
|
|
Bezpečnost : Frekvence AE
Časové okno: až 48 měsíců
|
AE hodnocené pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
|
až 48 měsíců
|
|
Bezpečnost : Závažnost AE
Časové okno: až 48 měsíců
|
AE hodnocené pomocí Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
|
až 48 měsíců
|
|
Kognitivní poruchy v reálném životě podle dotazníků MoCA
Časové okno: Den 1, den 15, měsíc 2, měsíc 3, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 36
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
|
Den 1, den 15, měsíc 2, měsíc 3, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 36
|
|
Kognitivní poruchy v reálném životě podle FACT-Cog
Časové okno: Den 1, den 15, měsíc 2, měsíc 3, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 36
|
Funkční hodnocení terapie rakoviny - kognitivní funkce
|
Den 1, den 15, měsíc 2, měsíc 3, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 36
|
|
Kvalita života v reálném životě podle dotazníku FACT-G
Časové okno: Den 1, den 15, měsíc 2, měsíc 3, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 36
|
Funkční hodnocení léčby rakoviny - obecné
|
Den 1, den 15, měsíc 2, měsíc 3, měsíc 6, měsíc 12, měsíc 18, měsíc 24, měsíc 36
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: MEHDI BRAHMI, Centre Léon Bérard
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- AVIATOR2020
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .