Fransk langtidsregistrering med langsgående opfølgning af PDGFRA D842V-GIST-patienter behandlet med avapritinib (AVIATOR2020)
Fransk langtidsregistrering med langsgående opfølgning af PDGFRA D842V-GIST-patienter behandlet med Avapritinib: AVapritinib Observatør i det virkelige liv
GIST er sjældne mesenkymale tumorer i mave-tarmkanalen karakteriseret ved somatiske mutationer i genet, der koder for KIT (85%) eller PDGFRα (8%) protein. Behandling af lokaliserede former er afhængig af tilstrækkelig kirurgi uden tumorspild og nogle gange systemisk behandling med imatinib i henhold til risikoen for tilbagefald defineret af lokalisering, tumorstørrelse og mitotisk antal samt mutationsstatus. Mere end 40% af tilfældene kan gentage sig og metastasere. Avancerede og recidiverende former behandles i øjeblikket med orale tyrosinkinasehæmmere (TKI) af KIT og PDGFR såsom imatinib (standardbehandling), sunitinib (2. linie) og regorafenib (3. linie). Ikke desto mindre har imatinib ringe eller ingen aktivitet hos patienter, der huser D842V-mutationen i exon 18 af PDGFRα (20 % af gastrisk GIST, 6 % af alle GIST-patienter). Derfor er andre terapeutiske alternativer nødvendige.
Resultater fra fase I enkeltarms NAVIGATOR-studiet viser, at avapritinib har signifikant effekt hos GIST-patienter med PDGFRα D842V-mutation (ORR = 86 %). I Frankrig er en tilladelse til midlertidig brug (ATUc) med start den 21. september 2020 blevet givet af det nationale agentur for sikkerhed for lægemidler og sundhedsprodukter (ANSM). Det giver mulighed for tidlig tilgængelighed af avapritinib i Frankrig, mens man venter på markedstilladelsesgodkendelse (AMM). Denne ATUc vil blive ledsaget af en protokol for terapeutisk brug og indsamling af information (PUT), der beskriver hyppigheden af patientbesøg.
Formålet med dette virkelige register er at udføre en langsigtet longitudinel opfølgning af PDGFRA D842V-muterede GIST-patienter behandlet med avapritinib og at indsamle data om effektivitet og sikkerhed. Det vil blive implementeret parallelt med ATUc indtil juni 2023.
Data fra den elektroniske journal (EPJ) vil blive indsamlet. Desuden vil livskvalitet og kognitiv funktion i henhold til ANSM's krav blive undersøgt ved hjælp af FACT-G, FACT-Cog og MoCA spørgeskemaer.
Uønskede virkninger vil også blive indsamlet. Opfølgning påtænkes i minimum 2 år.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Tilmelding (Faktiske)
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Besançon, Frankrig
- CHRU Besançon
-
Bordeaux, Frankrig
- Insitut Bergonié
-
Clermont-Ferrand, Frankrig
- Chu Clermont Ferrand
-
Lyon, Frankrig, 69008
- Centre Léon Bérard
-
Nantes, Frankrig
- Institut de Cancérologie de l'Ouest (ICO)
-
Reims, Frankrig
- CHU Robert Debre
-
Villejuif, Frankrig
- Institut Gustave Roussy
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- I1. Voksen (≥18 år), mand eller kvinde
- I2. Patient med en histologisk eller cytologisk bekræftet diagnose af inoperabel eller metastatisk GIST, der huser D842V-mutationen i PDGFRα-genet
- I3. Patient behandlet med Avapritinib
- I4. Ingen modstand mod brugen af hendes/hans data
Eksklusionskriterier:
- E1. Patienten opfylder ikke alle inklusionskriterierne
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Kohorter og interventioner
Gruppe / kohorte |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
COHORTE PROSPECTIF
|
De inkluderede patienter behandles med Avapritinib som en del af deres pleje. Der er ingen ændring i behandlingen forbundet med denne undersøgelse. Patienter skal regelmæssigt udfylde forskellige spørgeskemaer: FACT-G, FACT-COG, og en neuropsykiater eller en uddannet læge vil give dem MoCA. |
|
COHORTE RETROSPECTIF
|
De inkluderede patienter behandles med Avapritinib som en del af deres pleje. Der er ingen ændring i behandlingen forbundet med denne undersøgelse. Patienter skal regelmæssigt udfylde forskellige spørgeskemaer: FACT-G, FACT-COG, og en neuropsykiater eller en uddannet læge vil give dem MoCA. |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overlevelse
Tidsramme: op til 48 måneder
|
overlevelse af patienter behandlet med Avapritinib i det virkelige liv i henhold til den samlede overlevelse.
|
op til 48 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Progressionsfri overlevelse
Tidsramme: efter 12, 24 og 36 måneder
|
efter RECIST kriterier
|
efter 12, 24 og 36 måneder
|
|
Forekomst af langsigtede respondere
Tidsramme: op til 48 måneder
|
(>24 måneder)
|
op til 48 måneder
|
|
Behandlingens varighed
Tidsramme: op til 48 måneder
|
varighed i måneder
|
op til 48 måneder
|
|
Sikkerhed: Arten af AE'er
Tidsramme: op til 48 måneder
|
AE'er klassificeret ved hjælp af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
|
op til 48 måneder
|
|
Sikkerhed: Hyppighed af AE'er
Tidsramme: op til 48 måneder
|
AE'er klassificeret ved hjælp af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
|
op til 48 måneder
|
|
Sikkerhed: Alvorligheden af AE'er
Tidsramme: op til 48 måneder
|
AE'er klassificeret ved hjælp af Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
|
op til 48 måneder
|
|
Kognitiv svækkelse i det virkelige liv ifølge MoCA-spørgeskemaer
Tidsramme: Dag 1, Dag 15, Måned 2, Måned 3, Måned 6, Måned 12, Måned 18, Måned 24, Måned 36
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
|
Dag 1, Dag 15, Måned 2, Måned 3, Måned 6, Måned 12, Måned 18, Måned 24, Måned 36
|
|
Kognitiv svækkelse i det virkelige liv ifølge FACT-Cog
Tidsramme: Dag 1, Dag 15, Måned 2, Måned 3, Måned 6, Måned 12, Måned 18, Måned 24, Måned 36
|
Funktionel vurdering af kræftterapi - kognitiv funktion
|
Dag 1, Dag 15, Måned 2, Måned 3, Måned 6, Måned 12, Måned 18, Måned 24, Måned 36
|
|
Livskvalitet i det virkelige liv ifølge FACT-G spørgeskema
Tidsramme: Dag 1, Dag 15, Måned 2, Måned 3, Måned 6, Måned 12, Måned 18, Måned 24, Måned 36
|
Funktionsvurdering af kræftterapi - Generelt
|
Dag 1, Dag 15, Måned 2, Måned 3, Måned 6, Måned 12, Måned 18, Måned 24, Måned 36
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Samarbejdspartnere
Efterforskere
- Ledende efterforsker: MEHDI BRAHMI, Centre Léon Bérard
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- AVIATOR2020
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .