Registro Francês de Longo Prazo com Acompanhamento Longitudinal de Pacientes PDGFRA D842V-GIST Tratados com Avapritinibe (AVIATOR2020)

Os GIST são tumores mesenquimais raros do trato gastrointestinal caracterizados por mutações somáticas no gene que codifica a proteína KIT (85%) ou PDGFRα (8%). O tratamento das formas localizadas depende de cirurgia adequada sem extravasamento tumoral e, às vezes, tratamento sistêmico com imatinibe de acordo com o risco de recidiva definido pela localização, tamanho do tumor e contagem mitótica, bem como o estado mutacional. Mais de 40% dos casos podem recorrer e metastatizar. As formas avançadas e recidivantes são atualmente tratadas com inibidores orais de tirosina-quinase (TKI) de KIT e PDGFR, como imatinibe (tratamento padrão), sunitinibe (2ª linha) e regorafenibe (3ª linha). No entanto, o imatinibe tem pouca ou nenhuma atividade em pacientes portadores da mutação D842V no éxon 18 de PDGFRα (20% dos GIST gástricos, 6% de todos os pacientes com GIST). Consequentemente, outras alternativas terapêuticas são necessárias.

Os resultados do estudo NAVIGATOR de braço único de fase I mostram que o avapritinibe tem eficácia significativa em pacientes com GIST com mutação PDGFRα D842V (ORR = 86%). Na França, uma autorização para uso temporário (ATUc) a partir de 21 de setembro de 2020 foi concedida pela Agência Nacional de Segurança de Medicamentos e Produtos de Saúde (ANSM). Ele permite a disponibilidade antecipada do avapritinibe na França enquanto aguarda a Aprovação da Autorização de Mercado (AMM). Este ATUc será acompanhado de um protocolo de uso terapêutico e coleta de informações (PUT) que descreve a frequência de visitas do paciente.

O objetivo deste registro da vida real é realizar um acompanhamento longitudinal de longo prazo de pacientes com GIST com mutação PDGFRA D842V tratados com avapritinibe e coletar dados de eficácia e segurança. Será implementado em paralelo ao ATUc até junho de 2023.

Os dados do registro eletrônico de saúde (EHR) serão coletados. Além disso, de acordo com as exigências da ANSM, a qualidade de vida e a função cognitiva serão investigadas por meio dos questionários FACT-G, FACT-Cog e MoCA.

Efeitos indesejáveis ​​também serão coletados. O acompanhamento é previsto por um período mínimo de 2 anos.