Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Frans langetermijnregister met longitudinale follow-up van PDGFRA D842V-GIST-patiënten behandeld met avapritinib (AVIATOR2020)

20 december 2023 bijgewerkt door: Centre Leon Berard

Frans langetermijnregister met longitudinale follow-up van PDGFRA D842V-GIST-patiënten behandeld met avapritinib: AVapritinib real-life observatie

GIST zijn zeldzame mesenchymale tumoren van het maagdarmkanaal die worden gekenmerkt door somatische mutaties in het gen dat codeert voor het eiwit KIT (85%) of het eiwit PDGFRα (8%). Behandeling van gelokaliseerde vormen is afhankelijk van adequate chirurgie zonder morsen van de tumor en soms systemische behandeling met imatinib volgens het risico op terugval gedefinieerd door lokalisatie, tumorgrootte en mitotische telling, evenals mutatiestatus. Meer dan 40% van de gevallen kan terugkeren en uitzaaien. Gevorderde en recidiverende vormen worden momenteel behandeld met orale tyrosinekinaseremmers (TKI) van KIT en PDGFR zoals imatinib (standaardbehandeling), sunitinib (2e lijn) en regorafenib (3e lijn). Desalniettemin heeft imatinib weinig of geen activiteit bij patiënten met de D842V-mutatie in het exon 18 van PDGFRα (20% van de maag-GIST, 6% van alle GIST-patiënten). Bijgevolg zijn andere therapeutische alternatieven nodig.

Resultaten van de fase I eenarmige NAVIGATOR-studie tonen aan dat avapritinib significant werkzaam is bij GIST-patiënten met PDGFRα D842V-mutatie (ORR = 86%). In Frankrijk is een vergunning voor tijdelijk gebruik (ATUc) verleend vanaf 21 september 2020 door het Nationaal Agentschap voor de Veiligheid van Geneesmiddelen en Gezondheidsproducten (ANSM). Het maakt de vroege beschikbaarheid van avapritinib in Frankrijk mogelijk in afwachting van de goedkeuring van de markttoelating (AMM). Deze ATUc zal vergezeld gaan van een protocol van therapeutisch gebruik en verzameling van informatie (PUT) dat de frequentie van patiëntenbezoeken beschrijft.

Het doel van dit real-life register is om een ​​langdurige longitudinale follow-up uit te voeren van PDGFRA D842V-gemuteerde GIST-patiënten die worden behandeld met avapritinib en om gegevens over effectiviteit en veiligheid te verzamelen. Het wordt parallel aan de ATUc geïmplementeerd tot juni 2023.

Gegevens uit het elektronisch patiëntendossier (EPD) worden verzameld. Bovendien zullen, volgens de vereisten van de ANSM, de kwaliteit van leven en de cognitieve functie worden onderzocht met behulp van FACT-G-, FACT-Cog- en MoCA-vragenlijsten.

Ook ongewenste effecten worden verzameld. De follow-up is voorzien voor minimaal 2 jaar.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

25

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Besançon, Frankrijk
        • CHRU Besançon
      • Bordeaux, Frankrijk
        • Insitut Bergonié
      • Clermont-Ferrand, Frankrijk
        • CHU Clermont Ferrand
      • Lyon, Frankrijk, 69008
        • Centre Leon Berard
      • Nantes, Frankrijk
        • Institut de cancerologie de l'ouest (ICO)
      • Reims, Frankrijk
        • CHU Robert Debré
      • Villejuif, Frankrijk
        • Institut Gustave Roussy

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Alle patiënten met GIST die een PDGFRa D842V-mutatie hebben en worden behandeld met Avapritnib kunnen worden opgenomen.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • ik1. Volwassene (≥18 jaar), man of vrouw
  • ik2. Patiënt met een histologisch of cytologisch bevestigde diagnose van inoperabele of gemetastaseerde GIST met de D842V-mutatie in het PDGFRa-gen
  • I3. Patiënt behandeld met Avapritinib
  • I4. Geen bezwaar tegen het gebruik van haar/zijn gegevens

Uitsluitingscriteria :

  • E1. Patiënt voldoet niet aan alle inclusiecriteria

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
COHORTE PROSPECTIF
Geneesmiddel: Patiënt behandeld door Avapritinib in het echte leven

De geïncludeerde patiënten worden behandeld met Avapritinib als onderdeel van hun zorg. Er is geen verandering in de behandeling die verband houdt met deze studie.

Patiënten moeten regelmatig verschillende vragenlijsten invullen: FACT-G, FACT-COG, en een neuropsychiater of een getrainde arts zal hen de MoCA geven.
COHORTE RETROSPECTIF
Geneesmiddel: Patiënt behandeld door Avapritinib in het echte leven

De geïncludeerde patiënten worden behandeld met Avapritinib als onderdeel van hun zorg. Er is geen verandering in de behandeling die verband houdt met deze studie.

Patiënten moeten regelmatig verschillende vragenlijsten invullen: FACT-G, FACT-COG, en een neuropsychiater of een getrainde arts zal hen de MoCA geven.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Overleving
Tijdsspanne: tot 48 maanden
overleving van patiënten die in het echte leven met Avapritinib werden behandeld volgens de totale overleving.
tot 48 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Progressievrije overleving
Tijdsspanne: na 12, 24 en 36 maanden
volgens RECIST-criteria
na 12, 24 en 36 maanden
Incidentie van langdurige responders
Tijdsspanne: tot 48 maanden
(>24 maanden)
tot 48 maanden
Duur van de behandeling
Tijdsspanne: tot 48 maanden
duur in maanden
tot 48 maanden
Veiligheid: aard van AE's
Tijdsspanne: tot 48 maanden
AE's beoordeeld met behulp van Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
tot 48 maanden
Veiligheid: Frequentie van AE's
Tijdsspanne: tot 48 maanden
AE's beoordeeld met behulp van Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
tot 48 maanden
Veiligheid: Ernst van AE's
Tijdsspanne: tot 48 maanden
AE's beoordeeld met behulp van Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
tot 48 maanden
Cognitieve stoornissen in het echte leven volgens MoCA-vragenlijsten
Tijdsspanne: Dag 1, Dag 15, Maand 2, Maand 3, Maand 6, Maand 12, Maand 18, Maand 24, Maand 36
Montreal Cognitieve Beoordeling (MoCA)
Dag 1, Dag 15, Maand 2, Maand 3, Maand 6, Maand 12, Maand 18, Maand 24, Maand 36
Cognitieve stoornissen in het echte leven volgens FACT-Cog
Tijdsspanne: Dag 1, Dag 15, Maand 2, Maand 3, Maand 6, Maand 12, Maand 18, Maand 24, Maand 36
Functionele beoordeling van kankertherapie - cognitieve functie
Dag 1, Dag 15, Maand 2, Maand 3, Maand 6, Maand 12, Maand 18, Maand 24, Maand 36
Levenskwaliteit in het echte leven volgens de FACT-G-vragenlijst
Tijdsspanne: Dag 1, Dag 15, Maand 2, Maand 3, Maand 6, Maand 12, Maand 18, Maand 24, Maand 36
Functionele beoordeling van kankertherapie - algemeen
Dag 1, Dag 15, Maand 2, Maand 3, Maand 6, Maand 12, Maand 18, Maand 24, Maand 36

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Centre Leon Berard

Medewerkers

Blueprint Medicines Corporation

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: MEHDI BRAHMI, Centre Leon Berard

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 maart 2021

Primaire voltooiing (Geschat)

30 april 2024

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

2 juni 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 juni 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 december 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

20 december 2023

Laatst geverifieerd

1 december 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AVIATOR2020

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op GIST, kwaadaardig

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Luxembourg

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren