Fransk langtidsregister med langsgående oppfølging av PDGFRA D842V-GIST-pasienter behandlet med avapritinib (AVIATOR2020)
Fransk langtidsregister med langsgående oppfølging av PDGFRA D842V-GIST-pasienter behandlet med avapritinib: AVapritinib-observatør i det virkelige liv
GIST er sjeldne mesenkymale svulster i mage-tarmkanalen preget av somatiske mutasjoner i genet som koder for KIT (85%) eller PDGFRα (8%) protein. Behandling av lokaliserte former er avhengig av adekvat kirurgi uten tumorsøl og noen ganger systemisk behandling med imatinib i henhold til risiko for tilbakefall definert av lokalisering, tumorstørrelse og mitotisk antall, samt mutasjonsstatus. Mer enn 40 % av tilfellene kan komme tilbake og metastasere. Avanserte og residiverende former behandles for tiden med orale tyrosinkinasehemmere (TKI) av KIT og PDGFR som imatinib (standardbehandling), sunitinib (2. linje) og regorafenib (3. linje). Likevel har imatinib liten eller ingen aktivitet hos pasienter som har D842V-mutasjonen i ekson 18 av PDGFRα (20 % av gastrisk GIST, 6 % av alle GIST-pasienter). Følgelig er andre terapeutiske alternativer nødvendig.
Resultater fra fase I enarms NAVIGATOR-studien viser at avapritinib har signifikant effekt hos GIST-pasienter med PDGFRα D842V-mutasjon (ORR = 86 %). I Frankrike er en autorisasjon for midlertidig bruk (ATUc) som starter 21. september 2020 gitt av det nasjonale byrået for sikkerhet for medisiner og helseprodukter (ANSM). Det muliggjør tidlig tilgjengelighet av avapritinib i Frankrike mens man venter på markedsautorisasjon (AMM). Denne ATUc vil bli ledsaget av en protokoll for terapeutisk bruk og innsamling av informasjon (PUT) som beskriver hyppigheten av pasientbesøk.
Målet med dette virkelige registeret er å utføre en langsiktig longitudinell oppfølging av PDGFRA D842V-muterte GIST-pasienter behandlet med avapritinib og å samle inn effektivitets- og sikkerhetsdata. Det vil bli implementert parallelt med ATUc frem til juni 2023.
Data fra elektronisk helsejournal (EPJ) vil bli samlet inn. Videre, i henhold til ANSMs krav, vil livskvalitet og kognitiv funksjon bli undersøkt ved hjelp av FACT-G, FACT-Cog og MoCA spørreskjemaer.
Uønskede effekter vil også bli samlet inn. Det er tenkt oppfølging i minimum 2 år.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Registrering (Faktiske)
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Besançon, Frankrike
- CHRU Besançon
-
Bordeaux, Frankrike
- Insitut Bergonié
-
Clermont-Ferrand, Frankrike
- Chu Clermont Ferrand
-
Lyon, Frankrike, 69008
- Centre Léon Bérard
-
Nantes, Frankrike
- Institut de Cancérologie de l'Ouest (ICO)
-
Reims, Frankrike
- CHU Robert Debre
-
Villejuif, Frankrike
- Institut Gustave Roussy
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Prøvetakingsmetode
Studiepopulasjon
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- I1. Voksen (≥18 år), mann eller kvinne
- I2. Pasient med en histologisk eller cytologisk bekreftet diagnose av uopererbar eller metastatisk GIST som huser D842V-mutasjonen i PDGFRα-genet
- I3. Pasient behandlet med Avapritinib
- I4. Ikke motstand mot bruken av hennes/hans data
Ekskluderingskriterier:
- E1. Pasienten oppfyller ikke alle inklusjonskriteriene
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
COHORTE PROSPECTIF
|
Pasientene som er inkludert behandles med Avapritinib som en del av behandlingen. Det er ingen endring i behandlingen knyttet til denne studien. Pasienter må regelmessig fylle ut ulike spørreskjemaer: FACT-G, FACT-COG, og en nevropsykiater eller en utdannet lege vil gi dem MoCA. |
|
COHORTE RETROSPECTIF
|
Pasientene som er inkludert behandles med Avapritinib som en del av behandlingen. Det er ingen endring i behandlingen knyttet til denne studien. Pasienter må regelmessig fylle ut ulike spørreskjemaer: FACT-G, FACT-COG, og en nevropsykiater eller en utdannet lege vil gi dem MoCA. |
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Overlevelse
Tidsramme: opptil 48 måneder
|
overlevelse av pasienter behandlet med Avapritinib i det virkelige liv i henhold til total overlevelse.
|
opptil 48 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Progresjonsfri overlevelse
Tidsramme: etter 12, 24 og 36 måneder
|
i henhold til RECIST-kriterier
|
etter 12, 24 og 36 måneder
|
|
Forekomst av langsiktige respondere
Tidsramme: opptil 48 måneder
|
(>24 måneder)
|
opptil 48 måneder
|
|
Behandlingens varighet
Tidsramme: opptil 48 måneder
|
varighet i måneder
|
opptil 48 måneder
|
|
Sikkerhet: Arten av AE
Tidsramme: opptil 48 måneder
|
AEer gradert ved hjelp av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
|
opptil 48 måneder
|
|
Sikkerhet: Frekvens av AE
Tidsramme: opptil 48 måneder
|
AEer gradert ved hjelp av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
|
opptil 48 måneder
|
|
Sikkerhet: Alvorlighetsgraden av bivirkningene
Tidsramme: opptil 48 måneder
|
AEer gradert ved hjelp av Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) v5.0
|
opptil 48 måneder
|
|
Kognitiv svikt i det virkelige liv i henhold til MoCA-spørreskjemaer
Tidsramme: Dag 1, dag 15, måned 2, måned 3, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24, måned 36
|
Montreal Cognitive Assessment (MoCA)
|
Dag 1, dag 15, måned 2, måned 3, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24, måned 36
|
|
Kognitiv svikt i det virkelige liv i henhold til FACT-Cog
Tidsramme: Dag 1, dag 15, måned 2, måned 3, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24, måned 36
|
Funksjonell vurdering av kreftterapi - kognitiv funksjon
|
Dag 1, dag 15, måned 2, måned 3, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24, måned 36
|
|
Livskvalitet i det virkelige liv i henhold til FACT-G spørreskjema
Tidsramme: Dag 1, dag 15, måned 2, måned 3, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24, måned 36
|
Funksjonell vurdering av kreftterapi - Generelt
|
Dag 1, dag 15, måned 2, måned 3, måned 6, måned 12, måned 18, måned 24, måned 36
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: MEHDI BRAHMI, Centre Léon Bérard
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AVIATOR2020
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .