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C9orf72関連筋萎縮性側索硬化症（ALS）または前頭側頭型認知症（FTD）患者におけるWVE-004の研究 (FOCUS-C9)

2023年10月18日 更新者：Wave Life Sciences Ltd.

C9orf72関連筋萎縮性側索硬化症（ALS）または前頭側頭型認知症（FTD）の患者に髄腔内投与されたWVE-004の多施設無作為化二重盲検プラセボ対照第1b / 2a相研究

これは、C9orf72関連ALSまたはFTDの成人患者における髄腔内（IT）WVE-004の安全性、忍容性、PK、およびPDを評価するための第1b / 2a相多施設無作為化二重盲検プラセボ対照試験です。 この研究に参加するには、患者は C9orf72 遺伝子の最初のイントロン領域に文書化された変異 (GGGGCC [G4C2] 反復拡張) があり、ALS または FTD と診断されている必要があります。

調査の概要

状態

終了しました

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

35

段階

  • フェーズ2
  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アイルランド
      • Dublin、アイルランド、D08 NHY1
        • St James Hospital - Ireland
  • イギリス
      • Cambridge、イギリス
        • University of Cambridge
      • London、イギリス、WC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • London、イギリス、WC2R 2LS
        • King's College Hospital
      • Oxford、イギリス、OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
      • Sheffield、イギリス、S10 2TN
        • University of Sheffield
  • オランダ
      • Rotterdam、オランダ、3015
        • Erasmus University MC
      • Utrecht、オランダ
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • オーストラリア
    • New South Wales
      • North Ryde、New South Wales、オーストラリア、2109
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Brisbane、Queensland、オーストラリア、QLD 4066
        • The Wesley Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands、Western Australia、オーストラリア、6009
        • Perron Institute
  • カナダ
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、カナダ、M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • スウェーデン
      • Solna、スウェーデン
        • Karolinska University Hospital
  • ニュージーランド
      • Auckland、ニュージーランド、1023
        • Auckland City Hospital
      • Christchurch、ニュージーランド、8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • ベルギー
      • Leuven、ベルギー、3000
        • UZ Leuven

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～80年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. ALS 固有: 臨床症状に基づく ALS の診断。
  2. ALS 固有: 臨床的に診断された可能性があり、実験室でサポートされている、世界神経学会の改訂された El Escorial 基準に従って ALS を診断するための可能性が高い、可能性が高い、または明確な基準。
  3. ALS 特異的: リルゾールを投与されている患者は、最低 30 日間安定した用量で投与されています。
  4. ALS 特異的: エダラボンを服用している患者は、最低 1 サイクル (28 日間) を受けています。
  5. ALS 特異的：リルゾールまたはエダラボンを中止している患者は、スクリーニングの 1 か月以上前に最後の投与を受けていました。
  6. -FTD固有：Global Clinical Dementia Rating - Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR® plus NACC FTLD) スコアが 0.5 または 1 である必要があります。
  7. FTD 固有: 脳の定期的な磁気共鳴画像法 (MRI) を受けることができます。 混合表現型 (ALS と FTD) の参加者は、ALS の症状によって妨げられる場合、MRI を受ける必要はありません。
  8. 混合表現型: 混合表現型 (ALS と FTD) の患者は、ALS 固有の基準と FTD 固有の基準の両方を満たす必要があります。

除外基準:

  1. -C9orf72関連のALSまたはFTD以外の身体検査に関する臨床的に重要な医学的所見で、治験責任医師の判断で、患者を試験への参加および/または完了に不適当にする
  2. -他の治験薬、生物学的薬剤、またはデバイスを1か月以内または治験薬の5半減期のいずれか長い方を受け取った。 -過去6か月または薬物の5半減期のいずれか長い方以内に、治験用オリゴヌクレオチドを受け取りました。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：ランダム化
  • 介入モデル：並列代入
  • マスキング：ダブル

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：WVE-004 (Dose A) またはプラセボ
薬：WVE-004
WVE-004 はステレオピュア アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。
薬：プラセボ
人工脳脊髄液 (aCSF)
実験的：WVE-004 (Dose B) またはプラセボ
薬：WVE-004
WVE-004 はステレオピュア アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。
薬：プラセボ
人工脳脊髄液 (aCSF)
実験的：WVE-004 (用量 C) またはプラセボ
薬：WVE-004
WVE-004 はステレオピュア アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。
薬：プラセボ
人工脳脊髄液 (aCSF)
実験的：WVE-004 (用量 D) またはプラセボ
薬：WVE-004
WVE-004 はステレオピュア アンチセンス オリゴヌクレオチド (ASO) です。
薬：プラセボ
人工脳脊髄液 (aCSF)

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
安全性: 有害事象 (AE) が発生した患者の割合
時間枠：1 期 1 日目～2 期 24 週目（研究終了）
1 期 1 日目～2 期 24 週目（研究終了）

二次結果の測定

結果測定
時間枠
薬物動態: 脳脊髄液 (CSF) 中の WVE-004 の濃度
時間枠：1 期 1 日目～2 期 24 週目（研究終了）
1 期 1 日目～2 期 24 週目（研究終了）
薬力学：CSF中のポリGP濃度のベースラインからの変化
時間枠：1 期 1 日目～2 期 24 週目（研究終了）
1 期 1 日目～2 期 24 週目（研究終了）

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Wave Life Sciences Ltd.

捜査官

  • スタディディレクター：Medical Director, MD、Wave Life Sciences

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2021年6月28日

一次修了 (実際)

2023年6月27日

研究の完了 (実際)

2023年6月27日

試験登録日

最初に提出

2021年6月11日

QC基準を満たした最初の提出物

2021年6月11日

最初の投稿 (実際)

2021年6月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年10月23日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年10月18日

最終確認日

2023年8月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • WVE-004-001

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

はい

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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