Undersøgelse af WVE-004 hos patienter med C9orf72-associeret amyotrofisk lateral sklerose (ALS) eller frontotemporal demens (FTD) (FOCUS-C9)

Inklusionskriterier:

1. ALS-specifik: Diagnose af ALS baseret på kliniske manifestationer.
2. ALS-specifik: Klinisk diagnosticeret mulig, laboratorieunderstøttet sandsynlige, sandsynlige eller bestemte kriterier for diagnosticering af ALS i henhold til World Federation of Neurologys reviderede El Escorial-kriterier.
3. ALS-specifik: Patienter, der får riluzol, har været på en stabil dosis i minimum 30 dage.
4. ALS-specifik: Patienter på edaravone har modtaget minimum 1 cyklus (28 dage).
5. ALS-specifik: Patienter, der ophørte med riluzol eller edaravon, fik den sidste dosis administreret ≥1 måned før screening.
6. FTD-specifik: Skal have Global Clinical Demens Rating - Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR® plus NACC FTLD) score på 0,5 eller 1.
7. FTD-specifik: I stand til at gennemgå periodisk magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) af hjernen. Deltagere med blandet fænotype (ALS og FTD) behøver ikke at gennemgå MR, hvis deres ALS-symptomer forhindrer det.
8. Blandet fænotype: Patienter, der er blandet fænotype (ALS og FTD), skal opfylde både de ALS-specifikke og FTD-specifikke kriterier.

Ekskluderingskriterier:

1. Klinisk signifikant medicinsk fund på den fysiske undersøgelse, bortset fra C9orf72-associeret ALS eller FTD, der efter investigatorens vurdering vil gøre patienten uegnet til deltagelse i og/eller fuldførelse af forsøgsprocedurerne
2. Modtaget ethvert andet forsøgslægemiddel, biologisk middel eller udstyr inden for 1 måned eller 5 halveringstider af undersøgelsesmidlet, alt efter hvad der er længst. Modtaget et forsøgsoligonukleotid inden for de seneste 6 måneder eller 5 halveringstider af lægemidlet, alt efter hvad der er længst.