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C9orf72 관련 근위축성 측삭 경화증(ALS) 또는 전두 측두엽 치매(FTD) 환자에서 WVE-004에 대한 연구 (FOCUS-C9)

2023년 10월 18일 업데이트: Wave Life Sciences Ltd.

WVE-004를 C9orf72 관련 근위축성 측삭 경화증(ALS) 또는 전두측두엽 치매(FTD) 환자에게 수막강내로 투여한 다기관, 무작위, 이중맹검, 위약 대조, 1b/2a상 연구

이것은 C9orf72 관련 ALS 또는 FTD가 있는 성인 환자에서 척수강내(IT) WVE-004의 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가하기 위한 1b/2a상 다기관, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 연구입니다. 연구에 참여하려면 환자는 C9orf72 유전자의 첫 번째 인트론 영역에 문서화된 돌연변이(GGGGCC [G4C2] 반복 확장)가 있어야 하며 ALS 또는 FTD로 진단되어야 합니다.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

35

단계

  • 2 단계
  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드, 3015
        • Erasmus University MC
      • Utrecht, 네덜란드
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • 뉴질랜드
      • Auckland, 뉴질랜드, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Christchurch, 뉴질랜드, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • 벨기에
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • UZ Leuven
  • 스웨덴
      • Solna, 스웨덴
        • Karolinska University Hospital
  • 아일랜드
      • Dublin, 아일랜드, D08 NHY1
        • St James Hospital - Ireland
  • 영국
      • Cambridge, 영국
        • University of Cambridge
      • London, 영국, WC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • London, 영국, WC2R 2LS
        • King's College Hospital
      • Oxford, 영국, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
      • Sheffield, 영국, S10 2TN
        • University of Sheffield
  • 캐나다
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, 캐나다, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, 캐나다
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • 호주
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, 호주, 2109
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, 호주, QLD 4066
        • The Wesley Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, 호주, 6009
        • Perron Institute

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. ALS 특정: 임상 징후에 기반한 ALS 진단.
  2. ALS 특정: 임상적으로 진단 가능, 검사실에서 지원하는 개연성, 개연성 또는 확실한 ALS 진단 기준은 World Federation of Neurology 개정 El Escorial 기준에 따라.
  3. ALS 특정: riluzole을 투여받는 환자는 최소 30일 동안 안정적인 용량을 사용했습니다.
  4. ALS 특정: edaravone 환자는 최소 1주기(28일)를 받았습니다.
  5. ALS 특이적: riluzole 또는 edaravone을 중단한 환자는 스크리닝 ≥1개월 전에 마지막 용량을 투여받았습니다.
  6. FTD 특정: 글로벌 임상 치매 등급 - 전측두엽 변성(CDR® + NACC FTLD) 점수가 0.5 또는 1이어야 합니다.
  7. FTD 특정: 뇌의 주기적인 자기 공명 영상(MRI)을 받을 수 있습니다. 혼합형 표현형(ALS 및 FTD)이 있는 참가자는 ALS 증상으로 인해 MRI를 받을 수 없는 경우 MRI를 받을 필요가 없습니다.
  8. 혼합 표현형: 혼합 표현형(ALS 및 FTD)인 환자는 ALS 관련 기준과 FTD 관련 기준을 모두 충족해야 합니다.

제외 기준:

  1. C9orf72 관련 ALS 또는 FTD 이외의 신체 검사에서 임상적으로 중요한 의학적 소견으로 조사자의 판단에 환자가 시험 절차의 참여 및/또는 완료에 부적합하게 만들 것입니다.
  2. 1개월 이내 또는 연구 제제의 5반감기 중 더 긴 기간 내에 다른 모든 연구 약물, 생물학적 제제 또는 장치를 투여받았습니다. 지난 6개월 또는 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 연구용 올리고뉴클레오티드를 받았습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 더블

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: WVE-004(용량 A) 또는 위약
의약품: WVE-004
WVE-004는 입체순수 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다.
의약품: 위약
인공 뇌척수액(aCSF)
실험적: WVE-004(용량 B) 또는 위약
의약품: WVE-004
WVE-004는 입체순수 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다.
의약품: 위약
인공 뇌척수액(aCSF)
실험적: WVE-004(Dose C) 또는 위약
의약품: WVE-004
WVE-004는 입체순수 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다.
의약품: 위약
인공 뇌척수액(aCSF)
실험적: WVE-004(용량 D) 또는 위약
의약품: WVE-004
WVE-004는 입체순수 안티센스 올리고뉴클레오티드(ASO)입니다.
의약품: 위약
인공 뇌척수액(aCSF)

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
안전성: 부작용(AE)이 있는 환자의 비율
기간: 기간 1일 1 - 기간 2 24주(연구 종료)
기간 1일 1 - 기간 2 24주(연구 종료)

2차 결과 측정

결과 측정
기간
약동학: 뇌척수액(CSF) 내 WVE-004의 농도
기간: 기간 1일 1 - 기간 2 24주(연구 종료)
기간 1일 1 - 기간 2 24주(연구 종료)
약력학: CSF에서 폴리-GP 농도의 기준선으로부터의 변화
기간: 기간 1일 1 - 기간 2 24주(연구 종료)
기간 1일 1 - 기간 2 24주(연구 종료)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Wave Life Sciences Ltd.

수사관

  • 연구 책임자: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 6월 28일

기본 완료 (실제)

2023년 6월 27일

연구 완료 (실제)

2023년 6월 27일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 6월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 6월 11일

처음 게시됨 (실제)

2021년 6월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 10월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 10월 18일

마지막으로 확인됨

2023년 8월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • WVE-004-001

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

예

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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