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Étude de WVE-004 chez des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) ou de démence frontotemporale (FTD) associée à C9orf72 (FOCUS-C9)

18 octobre 2023 mis à jour par: Wave Life Sciences Ltd.

Une étude multicentrique, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de phase 1b/2a sur le WVE-004 administré par voie intrathécale à des patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA) associée à C9orf72 ou de démence frontotemporale (FTD)

Il s'agit d'une étude multicentrique de phase 1b/2a, randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo visant à évaluer l'innocuité, la tolérabilité, la PK et la PD du WVE-004 intrathécal (IT) chez des patients adultes atteints de SLA ou de FTD associée à C9orf72. Pour participer à l'étude, les patients doivent avoir une mutation documentée (expansion répétée GGGGCC [G4C2]) dans la première région intronique du gène C9orf72 et être diagnostiqués avec la SLA ou la FTD.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

35

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australie, 2109
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, QLD 4066
        • The Wesley Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australie, 6009
        • Perron Institute
  • Belgique
      • Leuven, Belgique, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • SunnyBrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Irlande
      • Dublin, Irlande, D08 NHY1
        • St James Hospital - Ireland
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015
        • Erasmus University MC
      • Utrecht, Pays-Bas
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Royaume-Uni
      • Cambridge, Royaume-Uni
        • University of Cambridge
      • London, Royaume-Uni, WC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • London, Royaume-Uni, WC2R 2LS
        • King's College Hospital
      • Oxford, Royaume-Uni, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
      • Sheffield, Royaume-Uni, S10 2TN
        • University of Sheffield
  • Suède
      • Solna, Suède
        • Karolinska University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 80 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Spécifique à la SLA : Diagnostic de la SLA basé sur les manifestations cliniques.
  2. Spécifique à la SLA : diagnostic clinique possible, critères probables, probables ou définis pour le diagnostic de la SLA selon les critères El Escorial révisés de la Fédération mondiale de neurologie.
  3. Spécifique à la SLA : les patients recevant du riluzole ont reçu une dose stable pendant au moins 30 jours.
  4. Spécifique à la SLA : les patients sous édaravone ont reçu au moins 1 cycle (28 jours).
  5. Spécifique à la SLA : les patients qui arrêtent le riluzole ou l'édaravone ont reçu la dernière dose ≥ 1 mois avant le dépistage.
  6. Spécifique à la FTD : Doit avoir un score Global Clinical Dementia Rating - Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR® plus NACC FTLD) de 0,5 ou 1.
  7. Spécifique à la FTD : Capable de subir une imagerie par résonance magnétique (IRM) périodique du cerveau. Les participants ayant un phénotype mixte (SLA et FTD) n'ont pas besoin de subir une IRM si leurs symptômes de SLA l'en empêchent.
  8. Phénotype mixte : les patients de phénotype mixte (SLA et FTD) doivent répondre à la fois aux critères spécifiques à la SLA et à la FTD.

Critère d'exclusion:

  1. Découverte médicale cliniquement significative à l'examen physique autre que la SLA ou la FTD associée à C9orf72 qui, de l'avis de l'investigateur, rendra le patient inapte à participer et/ou à terminer les procédures d'essai
  2. A reçu tout autre médicament expérimental, agent biologique ou dispositif dans les 1 mois ou 5 demi-vies de l'agent à l'étude, selon la plus longue. A reçu un oligonucléotide expérimental, au cours des 6 derniers mois ou 5 demi-vies du médicament, selon la plus longue.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Double

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: WVE-004 (dose A) ou placebo
Médicament: WVE-004
WVE-004 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
Médicament: Placebo
Liquide céphalo-rachidien artificiel (aCSF)
Expérimental: WVE-004 (dose B) ou placebo
Médicament: WVE-004
WVE-004 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
Médicament: Placebo
Liquide céphalo-rachidien artificiel (aCSF)
Expérimental: WVE-004 (dose C) ou placebo
Médicament: WVE-004
WVE-004 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
Médicament: Placebo
Liquide céphalo-rachidien artificiel (aCSF)
Expérimental: WVE-004 (dose D) ou placebo
Médicament: WVE-004
WVE-004 est un oligonucléotide antisens stéréopur (ASO)
Médicament: Placebo
Liquide céphalo-rachidien artificiel (aCSF)

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Innocuité : proportion de patients présentant des événements indésirables (EI)
Délai: Période 1 Jour 1 à Période 2 Semaine 24 (fin de l'étude)
Période 1 Jour 1 à Période 2 Semaine 24 (fin de l'étude)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Pharmacocinétique : Concentration de WVE-004 dans le liquide céphalo-rachidien (LCR)
Délai: Période 1 Jour 1 à Période 2 Semaine 24 (fin de l'étude)
Période 1 Jour 1 à Période 2 Semaine 24 (fin de l'étude)
Pharmacodynamique : changement par rapport au départ de la concentration des niveaux de poly-GP dans le LCR
Délai: Période 1 Jour 1 à Période 2 Semaine 24 (fin de l'étude)
Période 1 Jour 1 à Période 2 Semaine 24 (fin de l'étude)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Wave Life Sciences Ltd.

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 juin 2021

Achèvement primaire (Réel)

27 juin 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

27 juin 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 juin 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

11 juin 2021

Première publication (Réel)

18 juin 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 octobre 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

18 octobre 2023

Dernière vérification

1 août 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • WVE-004-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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    Taïwan
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    Complété
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    États-Unis
  • Mayo Clinic
    National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS); National... et autres collaborateurs
    Recrutement
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    États-Unis, Canada

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