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Estudio de WVE-004 en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a C9orf72 o demencia frontotemporal (FTD) (FOCUS-C9)

18 de octubre de 2023 actualizado por: Wave Life Sciences Ltd.

Un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de fase 1b/2a de WVE-004 administrado por vía intratecal a pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA) asociada a C9orf72 o demencia frontotemporal (FTD)

Este es un estudio de fase 1b/2a multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad, tolerabilidad, PK y PD de WVE-004 intratecal (IT) en pacientes adultos con ELA o FTD asociada a C9orf72. Para participar en el estudio, los pacientes deben tener una mutación documentada (expansión repetida GGGGCC [G4C2]) en la primera región intrónica del gen C9orf72 y ser diagnosticados con ELA o FTD.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

35

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australia, 2109
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, QLD 4066
        • The Wesley Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perron Institute
  • Bélgica
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • UZ Leuven
  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canadá
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D08 NHY1
        • St James Hospital - Ireland
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Christchurch, Nueva Zelanda, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • Países Bajos
      • Rotterdam, Países Bajos, 3015
        • Erasmus University MC
      • Utrecht, Países Bajos
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • University of Cambridge
      • London, Reino Unido, WC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • London, Reino Unido, WC2R 2LS
        • King's College Hospital
      • Oxford, Reino Unido, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
      • Sheffield, Reino Unido, S10 2TN
        • University of Sheffield
  • Suecia
      • Solna, Suecia
        • Karolinska University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 80 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Específico de ALS: Diagnóstico de ALS basado en manifestaciones clínicas.
  2. Específico de ELA: Criterios clínicamente diagnosticados posibles, probables, probables o definitivos para el diagnóstico de ELA de acuerdo con los criterios revisados ​​de El Escorial de la Federación Mundial de Neurología.
  3. Específico de ALS: los pacientes que reciben riluzol han estado en una dosis estable durante un mínimo de 30 días.
  4. Específico de ALS: los pacientes que toman edaravone han recibido un mínimo de 1 ciclo (28 días).
  5. Específico de ALS: a los pacientes que suspendieron el riluzol o la edaravona se les administró la última dosis ≥1 mes antes de la selección.
  6. Específico para FTD: debe tener una puntuación de Degeneración lobar frontotemporal (CDR® más NACC FTLD) de la Clasificación clínica global de demencia - Degeneración lobar frontotemporal de 0.5 o 1.
  7. Específico de FTD: Capaz de someterse a imágenes de resonancia magnética (IRM) periódicas del cerebro. Los participantes con fenotipo mixto (ALS y FTD) no necesitan someterse a una resonancia magnética si sus síntomas de ALS lo impiden.
  8. Fenotipo mixto: los pacientes con fenotipo mixto (ALS y FTD) deben cumplir con los criterios específicos de ALS y FTD.

Criterio de exclusión:

  1. Hallazgo médico clínicamente significativo en el examen físico que no sea ALS o FTD asociado con C9orf72 que, a juicio del investigador, hará que el paciente no sea apto para participar o completar los procedimientos del ensayo.
  2. Recibió cualquier otro fármaco, agente biológico o dispositivo en investigación dentro de 1 mes o 5 vidas medias del agente del estudio, lo que sea más largo. Recibió un oligonucleótido en investigación, en los últimos 6 meses o 5 semividas del fármaco, lo que sea más largo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Doble

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: WVE-004 (Dosis A) o placebo
Droga: WVE-004
WVE-004 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)
Experimental: WVE-004 (Dosis B) o placebo
Droga: WVE-004
WVE-004 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)
Experimental: WVE-004 (Dosis C) o placebo
Droga: WVE-004
WVE-004 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)
Experimental: WVE-004 (Dosis D) o placebo
Droga: WVE-004
WVE-004 es un oligonucleótido antisentido estereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Líquido cefalorraquídeo artificial (aCSF)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Seguridad: Proporción de pacientes con eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Período 1 Día 1 a Período 2 Semana 24 (fin de estudio)
Período 1 Día 1 a Período 2 Semana 24 (fin de estudio)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Farmacocinética: concentración de WVE-004 en líquido cefalorraquídeo (LCR)
Periodo de tiempo: Período 1 Día 1 a Período 2 Semana 24 (fin de estudio)
Período 1 Día 1 a Período 2 Semana 24 (fin de estudio)
Farmacodinámica: cambio desde el inicio en la concentración de niveles de poli-GP en el LCR
Periodo de tiempo: Período 1 Día 1 a Período 2 Semana 24 (fin de estudio)
Período 1 Día 1 a Período 2 Semana 24 (fin de estudio)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Wave Life Sciences Ltd.

Investigadores

  • Director de estudio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

28 de junio de 2021

Finalización primaria (Actual)

27 de junio de 2023

Finalización del estudio (Actual)

27 de junio de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de junio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

11 de junio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

18 de junio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

23 de octubre de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de octubre de 2023

Última verificación

1 de agosto de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • WVE-004-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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