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Studie zu WVE-004 bei Patienten mit C9orf72-assoziierter Amyotropher Lateralsklerose (ALS) oder Frontotemporaler Demenz (FTD) (FOCUS-C9)

18. Oktober 2023 aktualisiert von: Wave Life Sciences Ltd.

Eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte Phase-1b/2a-Studie zu WVE-004 zur intrathekalen Verabreichung an Patienten mit C9orf72-assoziierter amyotropher Lateralsklerose (ALS) oder frontotemporaler Demenz (FTD)

Dies ist eine multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie der Phase 1b/2a zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von intrathekalem (IT) WVE-004 bei erwachsenen Patienten mit C9orf72-assoziierter ALS oder FTD. Um an der Studie teilnehmen zu können, müssen die Patienten eine dokumentierte Mutation (GGGGCC [G4C2] repeat expansion) in der ersten intronischen Region des C9orf72-Gens aufweisen und mit ALS oder FTD diagnostiziert werden.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

35

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australien, 2109
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, QLD 4066
        • The Wesley Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perron Institute
      • Leuven, Belgien, 3000
        • UZ Leuven
      • Dublin, Irland, D08 NHY1
        • St James Hospital - Ireland
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • McGill University Health Center - Research Institute
      • Auckland, Neuseeland, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Christchurch, Neuseeland, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
      • Rotterdam, Niederlande, 3015
        • Erasmus University MC
      • Utrecht, Niederlande
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
      • Solna, Schweden
        • Karolinska University Hospital
      • Cambridge, Vereinigtes Königreich
        • University of Cambridge
      • London, Vereinigtes Königreich, WC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • London, Vereinigtes Königreich, WC2R 2LS
        • King's College Hospital
      • Oxford, Vereinigtes Königreich, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
      • Sheffield, Vereinigtes Königreich, S10 2TN
        • University of Sheffield

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 80 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. ALS-spezifisch: Diagnose von ALS basierend auf klinischen Manifestationen.
  2. ALS-spezifisch: Klinisch diagnostiziert möglich, laborgestützte wahrscheinliche, wahrscheinliche oder eindeutige Kriterien zur Diagnose von ALS gemäß den überarbeiteten El Escorial-Kriterien der World Federation of Neurology.
  3. ALS-spezifisch: Patienten, die Riluzol erhalten, haben seit mindestens 30 Tagen eine stabile Dosis erhalten.
  4. ALS-spezifisch: Patienten unter Edaravon haben mindestens 1 Zyklus (28 Tage) erhalten.
  5. ALS-spezifisch: Bei Patienten, die Riluzol oder Edaravon absetzten, wurde die letzte Dosis ≥ 1 Monat vor dem Screening verabreicht.
  6. FTD-spezifisch: Must have Global Clinical Dementia Rating – Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR® plus NACC FTLD) score of 0.5 or 1.
  7. FTD-spezifisch: Kann sich einer periodischen Magnetresonanztomographie (MRT) des Gehirns unterziehen. Teilnehmer mit gemischtem Phänotyp (ALS und FTD) müssen sich keiner MRT unterziehen, wenn ihre ALS-Symptome dies verhindern.
  8. Gemischter Phänotyp: Patienten mit gemischtem Phänotyp (ALS und FTD) müssen sowohl die ALS-spezifischen als auch die FTD-spezifischen Kriterien erfüllen.

Ausschlusskriterien:

  1. Klinisch signifikanter medizinischer Befund bei der körperlichen Untersuchung außer C9orf72-assoziierter ALS oder FTD, der nach Einschätzung des Prüfarztes den Patienten für die Teilnahme an und/oder den Abschluss der Studienverfahren ungeeignet macht
  2. Erhalt eines anderen Prüfpräparats, biologischen Wirkstoffs oder Geräts innerhalb von 1 Monat oder 5 Halbwertszeiten des Studienmittels, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist. Erhalten eines Prüfoligonukleotids innerhalb der letzten 6 Monate oder 5 Halbwertszeiten des Arzneimittels, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: WVE-004 (Dosis A) oder Placebo
WVE-004 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Künstlicher Liquor cerebrospinalis (aCSF)
Experimental: WVE-004 (Dosis B) oder Placebo
WVE-004 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Künstlicher Liquor cerebrospinalis (aCSF)
Experimental: WVE-004 (Dosis C) oder Placebo
WVE-004 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Künstlicher Liquor cerebrospinalis (aCSF)
Experimental: WVE-004 (Dosis D) oder Placebo
WVE-004 ist ein stereopures Antisense-Oligonukleotid (ASO)
Künstlicher Liquor cerebrospinalis (aCSF)

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Sicherheit: Anteil der Patienten mit unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: Periode 1 Tag 1 bis Periode 2 Woche 24 (Studienende)
Periode 1 Tag 1 bis Periode 2 Woche 24 (Studienende)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Pharmakokinetik: Konzentration von WVE-004 in Liquor cerebrospinalis (CSF)
Zeitfenster: Periode 1 Tag 1 bis Periode 2 Woche 24 (Studienende)
Periode 1 Tag 1 bis Periode 2 Woche 24 (Studienende)
Pharmakodynamisch: Änderung der Konzentration von Poly-GP-Spiegeln im Liquor gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Periode 1 Tag 1 bis Periode 2 Woche 24 (Studienende)
Periode 1 Tag 1 bis Periode 2 Woche 24 (Studienende)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Juni 2021

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

27. Juni 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

27. Juni 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

11. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

18. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Oktober 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

18. Oktober 2023

Zuletzt verifiziert

1. August 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur WVE-004

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