Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование WVE-004 у пациентов с C9orf72-ассоциированным боковым амиотрофическим склерозом (БАС) или лобно-височной деменцией (ЛВД) (FOCUS-C9)

18 октября 2023 г. обновлено: Wave Life Sciences Ltd.

Многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 1b/2a интратекального введения WVE-004 пациентам с C9orf72-ассоциированным боковым амиотрофическим склерозом (БАС) или лобно-височной деменцией (ЛВД)

Это многоцентровое, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 1b/2a для оценки безопасности, переносимости, ФК и ФД интратекального (ИТ) WVE-004 у взрослых пациентов с C9orf72-ассоциированным БАС или ЛВД. Для участия в исследовании пациенты должны иметь задокументированную мутацию (экспансию повтора GGGGCC [G4C2]) в первой интронной области гена C9orf72 и иметь диагноз БАС или ЛВД.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

35

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Австралия, 2109
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, QLD 4066
        • The Wesley Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Австралия, 6009
        • Perron Institute
  • Бельгия
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • UZ Leuven
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия, D08 NHY1
        • St James Hospital - Ireland
  • Канада
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Канада, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Канада
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015
        • Erasmus University MC
      • Utrecht, Нидерланды
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Новая Зеландия
      • Auckland, Новая Зеландия, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Christchurch, Новая Зеландия, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • Соединенное Королевство
      • Cambridge, Соединенное Королевство
        • University of Cambridge
      • London, Соединенное Королевство, WC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • London, Соединенное Королевство, WC2R 2LS
        • King's College Hospital
      • Oxford, Соединенное Королевство, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
      • Sheffield, Соединенное Королевство, S10 2TN
        • University of Sheffield
  • Швеция
      • Solna, Швеция
        • Karolinska University Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 80 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. БАС-специфический: диагностика БАС основана на клинических проявлениях.
  2. БАС-специфический: Клинически диагностированный возможный, подтвержденный лабораторией вероятный, вероятный или определенный критерий диагностики БАС в соответствии с пересмотренными критериями Эль Эскориала Всемирной федерации неврологов.
  3. БАС-специфический: пациенты, получающие рилузол, получали стабильную дозу в течение как минимум 30 дней.
  4. БАС-специфический: пациенты, принимающие эдаравон, прошли как минимум 1 цикл (28 дней).
  5. БАС-специфический: пациенты, прекратившие прием рилузола или эдаравона, получали последнюю дозу за ≥1 месяца до скрининга.
  6. Для FTD: Должен иметь глобальный клинический рейтинг деменции - лобно-височная долевая дегенерация (CDR® плюс NACC FTLD) 0,5 или 1 балл.
  7. FTD-специфический: возможность периодически проходить магнитно-резонансную томографию (МРТ) головного мозга. Участникам со смешанным фенотипом (БАС и ЛВД) не нужно проходить МРТ, если их симптомы БАС препятствуют этому.
  8. Смешанный фенотип: пациенты со смешанным фенотипом (БАС и ЛВД) должны соответствовать как специфическим для БАС, так и специфическим для ЛВД критериям.

Критерий исключения:

  1. Клинически значимое медицинское заключение при медицинском обследовании, отличное от C9orf72-ассоциированного БАС или ЛВД, которое, по мнению исследователя, сделает пациента непригодным для участия и/или завершения процедур исследования
  2. Получал любой другой исследуемый препарат, биологический агент или устройство в течение 1 месяца или 5 периодов полураспада исследуемого агента, в зависимости от того, что дольше. Получал исследуемый олигонуклеотид в течение последних 6 месяцев или 5 периодов полувыведения препарата, в зависимости от того, что дольше.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Двойной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: WVE-004 (доза А) или плацебо
Лекарство: ВВЕ-004
WVE-004 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
Лекарство: Плацебо
Искусственная спинномозговая жидкость (ИЦСЖ)
Экспериментальный: WVE-004 (доза B) или плацебо
Лекарство: ВВЕ-004
WVE-004 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
Лекарство: Плацебо
Искусственная спинномозговая жидкость (ИЦСЖ)
Экспериментальный: WVE-004 (доза C) или плацебо
Лекарство: ВВЕ-004
WVE-004 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
Лекарство: Плацебо
Искусственная спинномозговая жидкость (ИЦСЖ)
Экспериментальный: WVE-004 (доза D) или плацебо
Лекарство: ВВЕ-004
WVE-004 представляет собой стереочистый антисмысловой олигонуклеотид (ASO).
Лекарство: Плацебо
Искусственная спинномозговая жидкость (ИЦСЖ)

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Безопасность: доля пациентов с нежелательными явлениями (НЯ)
Временное ограничение: Период 1 День 1 - Период 2 Неделя 24 (окончание исследования)
Период 1 День 1 - Период 2 Неделя 24 (окончание исследования)

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Фармакокинетика: концентрация WVE-004 в спинномозговой жидкости (ЦСЖ).
Временное ограничение: Период 1 День 1 - Период 2 Неделя 24 (окончание исследования)
Период 1 День 1 - Период 2 Неделя 24 (окончание исследования)
Фармакодинамический: изменение по сравнению с исходным уровнем концентрации поли-GP в спинномозговой жидкости.
Временное ограничение: Период 1 День 1 - Период 2 Неделя 24 (окончание исследования)
Период 1 День 1 - Период 2 Неделя 24 (окончание исследования)

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Wave Life Sciences Ltd.

Следователи

  • Директор по исследованиям: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 июня 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

27 июня 2023 г.

Завершение исследования (Действительный)

27 июня 2023 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 июня 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

11 июня 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

18 июня 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

23 октября 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 октября 2023 г.

Последняя проверка

1 августа 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • WVE-004-001

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться