Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

WVE-004-tutkimus potilailla, joilla on C9orf72:een liittyvä amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) tai frontotemporaalinen dementia (FTD) (FOCUS-C9)

keskiviikko 18. lokakuuta 2023 päivittänyt: Wave Life Sciences Ltd.

Monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, vaiheen 1b/2a tutkimus WVE-004:stä, joka annettiin intratekaalisesti potilaille, joilla on C9orf72:een liittyvä amyotrofinen lateraaliskleroosi (ALS) tai frontotemporaalinen dementia (FTD)

Tämä on vaiheen 1b/2a monikeskus, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioidaan intratekaalisen (IT) WVE-004:n turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja PD:tä aikuispotilailla, joilla on C9orf72:een liittyvä ALS tai FTD. Tutkimukseen osallistuakseen potilailla tulee olla dokumentoitu mutaatio (GGGGCC [G4C2] -toistolaajentuminen) C9orf72-geenin ensimmäisellä intronisella alueella ja heillä on diagnosoitu ALS tai FTD.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

35

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Alankomaat
      • Rotterdam, Alankomaat, 3015
        • Erasmus University MC
      • Utrecht, Alankomaat
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Australia
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australia, 2109
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, QLD 4066
        • The Wesley Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perron Institute
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Irlanti
      • Dublin, Irlanti, D08 NHY1
        • St James Hospital - Ireland
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Ruotsi
      • Solna, Ruotsi
        • Karolinska University Hospital
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • University of Cambridge
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC2R 2LS
        • King's College Hospital
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta, S10 2TN
        • University of Sheffield

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 80 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. ALS-spesifinen: ALS:n diagnoosi kliinisten oireiden perusteella.
  2. ALS-spesifinen: Kliinisesti diagnosoitu mahdollinen, laboratoriotuetut todennäköiset, todennäköiset tai lopulliset kriteerit ALS:n diagnosoimiseksi World Federation of Neurologyn tarkistettujen El Escorial-kriteerien mukaisesti.
  3. ALS-spesifinen: Rilutsolia saaneet potilaat ovat saaneet vakaan annoksen vähintään 30 päivän ajan.
  4. ALS-spesifinen: Edaravonia saaneet potilaat ovat saaneet vähintään yhden syklin (28 päivää).
  5. ALS-spesifinen: Rilutsolin tai edaravonihoidon lopettaville potilaille annettiin viimeinen annos ≥ 1 kuukausi ennen seulontaa.
  6. FTD-kohtainen: Täytyy olla maailmanlaajuinen kliininen dementialuokitus - Frontotemporaalinen lobar degeneraatio (CDR® plus NACC FTLD) -pisteet 0,5 tai 1.
  7. FTD-spesifinen: Pystyy läpikäymään aivojen säännöllisen magneettikuvauksen (MRI). Osallistujien, joilla on sekafenotyyppi (ALS ja FTD), ei tarvitse tehdä magneettikuvausta, jos heidän ALS-oireensa estävät sen.
  8. Sekafenotyyppi: Potilaiden, joilla on sekafenotyyppi (ALS ja FTD), on täytettävä sekä ALS-spesifiset että FTD-spesifiset kriteerit.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kliinisesti merkittävä lääketieteellinen löydös fyysisessä tarkastuksessa muusta kuin C9orf72:een liittyvästä ALS:stä tai FTD:stä, joka tutkijan arvion mukaan tekee potilaan sopimattomaksi osallistumaan tutkimustoimenpiteisiin ja/tai suorittamaan niitä
  2. Sai minkä tahansa muun tutkimuslääkkeen, biologisen aineen tai laitteen 1 kuukauden tai 5 tutkimusaineen puoliintumisajan kuluessa sen mukaan, kumpi on pidempi. Sai tutkittavan oligonukleotidin viimeisen 6 kuukauden tai 5 lääkkeen puoliintumisajan sisällä sen mukaan, kumpi on pidempi.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: WVE-004 (annos A) tai lumelääke
Lääke: WVE-004
WVE-004 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
Lääke: Plasebo
Keinotekoinen aivo-selkäydinneste (aCSF)
Kokeellinen: WVE-004 (annos B) tai lumelääke
Lääke: WVE-004
WVE-004 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
Lääke: Plasebo
Keinotekoinen aivo-selkäydinneste (aCSF)
Kokeellinen: WVE-004 (annos C) tai lumelääke
Lääke: WVE-004
WVE-004 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
Lääke: Plasebo
Keinotekoinen aivo-selkäydinneste (aCSF)
Kokeellinen: WVE-004 (annos D) tai lumelääke
Lääke: WVE-004
WVE-004 on stereopuhdas antisense-oligonukleotidi (ASO)
Lääke: Plasebo
Keinotekoinen aivo-selkäydinneste (aCSF)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Turvallisuus: Niiden potilaiden osuus, joilla on haittavaikutuksia (AE)
Aikaikkuna: Jakso 1 päivä 1 - jakso 2 viikko 24 (tutkimuksen loppu)
Jakso 1 päivä 1 - jakso 2 viikko 24 (tutkimuksen loppu)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Farmakokinetiikka: WVE-004:n pitoisuus aivo-selkäydinnesteessä (CSF)
Aikaikkuna: Jakso 1 päivä 1 - jakso 2 viikko 24 (tutkimuksen loppu)
Jakso 1 päivä 1 - jakso 2 viikko 24 (tutkimuksen loppu)
Farmakodynamiikka: Poly-GP-pitoisuuksien muutos aivo-selkäydinnesteessä lähtötasosta
Aikaikkuna: Jakso 1 päivä 1 - jakso 2 viikko 24 (tutkimuksen loppu)
Jakso 1 päivä 1 - jakso 2 viikko 24 (tutkimuksen loppu)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Wave Life Sciences Ltd.

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 28. kesäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 27. kesäkuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 27. kesäkuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 11. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 11. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 18. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Maanantai 23. lokakuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 18. lokakuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. elokuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • WVE-004-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa