Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A WVE-004 vizsgálata C9orf72-vel összefüggő amiotrófiás laterális szklerózisban (ALS) vagy frontotemporális demenciában (FTD) szenvedő betegeknél (FOCUS-C9)

2023. október 18. frissítette: Wave Life Sciences Ltd.

Multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, 1b/2a fázisú vizsgálat a WVE-004-ről intratekálisan C9orf72-vel összefüggő amiotróf laterális szklerózisban (ALS) vagy frontotemporális demenciában (FTD) szenvedő betegeknél

Ez egy 1b/2a fázisú multicentrikus, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat az intratekális (IT) WVE-004 biztonságosságának, tolerálhatóságának, farmakokinetikai és PD-jének értékelésére C9orf72-vel összefüggő ALS-ben vagy FTD-ben szenvedő felnőtt betegeknél. A vizsgálatban való részvételhez a betegeknek dokumentált mutációval (GGGGCC [G4C2] ismétlődő expanzióval) kell rendelkezniük a C9orf72 gén első intron régiójában, és ALS-t vagy FTD-t kell diagnosztizálniuk.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

35

Fázis

  • 2. fázis
  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Ausztrália, 2109
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Ausztrália, QLD 4066
        • The Wesley Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Ausztrália, 6009
        • Perron Institute
  • Belgium
      • Leuven, Belgium, 3000
        • UZ Leuven
  • Egyesült Királyság
      • Cambridge, Egyesült Királyság
        • University of Cambridge
      • London, Egyesült Királyság, WC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • London, Egyesült Királyság, WC2R 2LS
        • King's College Hospital
      • Oxford, Egyesült Királyság, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
      • Sheffield, Egyesült Királyság, S10 2TN
        • University of Sheffield
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia, 3015
        • Erasmus University MC
      • Utrecht, Hollandia
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Svédország
      • Solna, Svédország
        • Karolinska University Hospital
  • Írország
      • Dublin, Írország, D08 NHY1
        • St James Hospital - Ireland
  • Új Zéland
      • Auckland, Új Zéland, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Christchurch, Új Zéland, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. ALS-specifikus: Az ALS diagnózisa klinikai megnyilvánulások alapján.
  2. ALS-specifikus: Klinikailag diagnosztizált lehetséges, laboratóriumilag támogatott valószínű, valószínű vagy határozott kritériumok az ALS diagnosztizálására a Neurológiai Világszövetség felülvizsgált El Escorial kritériumai szerint.
  3. ALS-specifikus: A riluzolt kapó betegek legalább 30 napig stabil adagot kaptak.
  4. ALS-specifikus: Az edaravont szedő betegek legalább 1 ciklusban (28 nap) részesültek.
  5. ALS-specifikus: Azoknál a betegeknél, akik abbahagyták a riluzol vagy edaravone szedését, az utolsó adagot ≥1 hónappal a szűrés előtt adták be.
  6. FTD-specifikus: Globális klinikai demencia minősítéssel kell rendelkeznie – Frontotemporális lebeny degeneráció (CDR® plusz NACC FTLD) 0,5 vagy 1.
  7. FTD-specifikus: képes az agy periodikus mágneses rezonancia képalkotásának (MRI) alávetésére. A vegyes fenotípusú (ALS és FTD) résztvevőknek nem kell MRI-t alávetniük, ha ALS tüneteik ezt megakadályozzák.
  8. Vegyes fenotípus: A vegyes fenotípusú (ALS és FTD) betegeknek meg kell felelniük az ALS-specifikus és az FTD-specifikus kritériumoknak.

Kizárási kritériumok:

  1. A C9orf72-vel összefüggő ALS-től vagy FTD-től eltérő, klinikailag jelentős orvosi lelet, amely a vizsgáló megítélése szerint alkalmatlanná teszi a pácienst a vizsgálati eljárásokban való részvételre és/vagy azok befejezésére
  2. Bármilyen más vizsgálati gyógyszert, biológiai szert vagy eszközt kapott a vizsgált szer 1 hónapon belül vagy 5 felezési idején belül, attól függően, hogy melyik a hosszabb. Vizsgálati oligonukleotidot kapott a gyógyszer elmúlt 6 hónapjában vagy 5 felezési idejében, attól függően, hogy melyik a hosszabb.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: WVE-004 (A dózis) vagy placebo
Drog: WVE-004
A WVE-004 egy sztereotiszta antiszensz oligonukleotid (ASO)
Drog: Placebo
Mesterséges cerebrospinális folyadék (aCSF)
Kísérleti: WVE-004 (B adag) vagy placebo
Drog: WVE-004
A WVE-004 egy sztereotiszta antiszensz oligonukleotid (ASO)
Drog: Placebo
Mesterséges cerebrospinális folyadék (aCSF)
Kísérleti: WVE-004 (C dózis) vagy placebo
Drog: WVE-004
A WVE-004 egy sztereotiszta antiszensz oligonukleotid (ASO)
Drog: Placebo
Mesterséges cerebrospinális folyadék (aCSF)
Kísérleti: WVE-004 (D dózis) vagy placebo
Drog: WVE-004
A WVE-004 egy sztereotiszta antiszensz oligonukleotid (ASO)
Drog: Placebo
Mesterséges cerebrospinális folyadék (aCSF)

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Biztonság: A nemkívánatos eseményekkel (AE) szenvedő betegek aránya
Időkeret: 1. időszak 1. nap – 2. időszak 24. hét (tanulmány vége)
1. időszak 1. nap – 2. időszak 24. hét (tanulmány vége)

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Farmakokinetika: A WVE-004 koncentrációja a cerebrospinális folyadékban (CSF)
Időkeret: 1. időszak 1. nap – 2. időszak 24. hét (tanulmány vége)
1. időszak 1. nap – 2. időszak 24. hét (tanulmány vége)
Farmakodinámiás: A poli-GP-szintek koncentrációjának változása a CSF-ben az alapvonalhoz képest
Időkeret: 1. időszak 1. nap – 2. időszak 24. hét (tanulmány vége)
1. időszak 1. nap – 2. időszak 24. hét (tanulmány vége)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Wave Life Sciences Ltd.

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. június 28.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. június 27.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. június 27.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2021. június 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. június 11.

Első közzététel (Tényleges)

2021. június 18.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. október 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. október 18.

Utolsó ellenőrzés

2023. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • WVE-004-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a ALS

Klinikai vizsgálatok a WVE-004

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Hungary

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel