Estudo de WVE-004 em pacientes com esclerose lateral amiotrófica (ALS) associada a C9orf72 ou demência frontotemporal (FTD) (FOCUS-C9)

Critério de inclusão:

1. Específico de ELA: Diagnóstico de ELA com base em manifestações clínicas.
2. Específico para ELA: Possível clinicamente diagnosticado, critério provável, provável ou definitivo para o diagnóstico de ELA de acordo com os critérios El Escorial revisados ​​pela Federação Mundial de Neurologia.
3. Específico para ELA: Os pacientes que receberam riluzol receberam uma dose estável por no mínimo 30 dias.
4. Específico para ELA: Os pacientes em uso de edaravona receberam no mínimo 1 ciclo (28 dias).
5. Específico para ELA: os pacientes que descontinuaram riluzol ou edaravona tiveram a última dose administrada ≥1 mês antes da triagem.
6. Específico para FTD: Deve ter pontuação de Classificação Clínica Global de Demência - Degeneração Lobar Frontotemporal (CDR® mais NACC FTLD) de 0,5 ou 1.
7. Específico para FTD: Capaz de passar por ressonância magnética periódica (MRI) do cérebro. Os participantes com fenótipo misto (ALS e FTD) não precisam passar por ressonância magnética se os sintomas de ELA o impedirem.
8. Fenótipo misto: pacientes com fenótipo misto (ALS e FTD) devem atender aos critérios específicos de ALS e específicos de FTD.

Critério de exclusão:

1. Achados médicos clinicamente significativos no exame físico que não sejam ELA ou FTD associados a C9orf72 que, no julgamento do Investigador, tornarão o paciente inadequado para participação e/ou conclusão dos procedimentos do estudo
2. Recebeu qualquer outro medicamento experimental, agente biológico ou dispositivo dentro de 1 mês ou 5 meias-vidas do agente do estudo, o que for mais longo. Recebeu um oligonucleotídeo experimental nos últimos 6 meses ou 5 meias-vidas do medicamento, o que for mais longo.