Studie av WVE-004 hos pasienter med C9orf72-assosiert amyotrofisk lateral sklerose (ALS) eller frontotemporal demens (FTD) (FOCUS-C9)
18. oktober 2023 oppdatert av: Wave Life Sciences Ltd.
En multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, fase 1b/2a-studie av WVE-004 administrert intratekalt til pasienter med C9orf72-assosiert amyotrofisk lateral sklerose (ALS) eller frontotemporal demens (FTD)
Dette er en fase 1b/2a multisenter, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å evaluere sikkerheten, tolerabiliteten, PK og PD til intratekal (IT) WVE-004 hos voksne pasienter med C9orf72-assosiert ALS eller FTD.
For å delta i studien må pasienter ha en dokumentert mutasjon (GGGGCC [G4C2] gjentatt ekspansjon) i den første introniske regionen av C9orf72-genet og diagnostiseres med ALS eller FTD.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
35
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
North Ryde, New South Wales, Australia, 2109
- Macquarie University
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, QLD 4066
- The Wesley Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Perron Institute
-
-
-
-
-
Leuven, Belgia, 3000
- UZ Leuven
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
- Sunnybrook Health Sciences Centre
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canada
- McGill University Health Center - Research Institute
-
-
-
-
-
Dublin, Irland, D08 NHY1
- St James Hospital - Ireland
-
-
-
-
-
Rotterdam, Nederland, 3015
- Erasmus University MC
-
Utrecht, Nederland
- Universitair Medisch Centrum Utrecht
-
-
-
-
-
Auckland, New Zealand, 1023
- Auckland City Hospital
-
Christchurch, New Zealand, 8011
- New Zealand Brain Research Institute
-
-
-
-
-
Cambridge, Storbritannia
- University of Cambridge
-
London, Storbritannia, WC1N 3BG
- University College London Hospital
-
London, Storbritannia, WC2R 2LS
- King's College Hospital
-
Oxford, Storbritannia, OX3 7LF
- University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
-
Sheffield, Storbritannia, S10 2TN
- University of Sheffield
-
-
-
-
-
Solna, Sverige
- Karolinska University Hospital
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år til 80 år (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- ALS-spesifikk: Diagnose av ALS basert på kliniske manifestasjoner.
- ALS-spesifikt: Klinisk diagnostisert mulig, laboratoriestøttet sannsynlige, sannsynlige eller bestemte kriterier for diagnostisering av ALS i henhold til World Federation of Neurology reviderte El Escorial-kriterier.
- ALS-spesifikk: Pasienter som får riluzol har vært på en stabil dose i minimum 30 dager.
- ALS-spesifikk: Pasienter på edaravone har fått minimum 1 syklus (28 dager).
- ALS-spesifikt: Pasienter som avsluttet behandlingen med riluzol eller edaravon fikk den siste dosen administrert ≥1 måned før screening.
- FTD-spesifikk: Må ha Global Clinical Demens Rating - Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR® pluss NACC FTLD) poengsum på 0,5 eller 1.
- FTD-spesifikk: Kan gjennomgå periodisk magnetisk resonansavbildning (MRI) av hjernen. Deltakere med blandet fenotype (ALS og FTD) trenger ikke gjennomgå MR hvis deres ALS-symptomer forhindrer det.
- Blandet fenotype: Pasienter som er blandet fenotype (ALS og FTD) må oppfylle både de ALS-spesifikke og FTD-spesifikke kriteriene.
Ekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant medisinsk funn på den fysiske undersøkelsen annet enn C9orf72-assosiert ALS eller FTD som, etter etterforskerens vurdering, vil gjøre pasienten uegnet for deltakelse i og/eller fullføring av prøveprosedyrene
- Mottatt et annet undersøkelsesmiddel, biologisk middel eller utstyr innen 1 måned eller 5 halveringstider av studiemiddel, avhengig av hva som er lengst. Mottok et undersøkelsesoligonukleotid i løpet av de siste 6 månedene eller 5 halveringstider av legemidlet, avhengig av hva som er lengst.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Dobbelt
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: WVE-004 (dose A) eller placebo
|
WVE-004 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)
|
|
Eksperimentell: WVE-004 (dose B) eller placebo
|
WVE-004 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)
|
|
Eksperimentell: WVE-004 (dose C) eller placebo
|
WVE-004 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)
|
|
Eksperimentell: WVE-004 (dose D) eller placebo
|
WVE-004 er et stereorent antisense oligonukleotid (ASO)
Kunstig cerebrospinalvæske (aCSF)
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Sikkerhet: Andel pasienter med uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: Periode 1 Dag 1 til Periode 2 Uke 24 (studieslutt)
|
Periode 1 Dag 1 til Periode 2 Uke 24 (studieslutt)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Farmakokinetisk: Konsentrasjon av WVE-004 i cerebrospinalvæske (CSF)
Tidsramme: Periode 1 Dag 1 til Periode 2 Uke 24 (studieslutt)
|
Periode 1 Dag 1 til Periode 2 Uke 24 (studieslutt)
|
|
Farmakodynamisk: Endring fra baseline i konsentrasjon av poly-GP-nivåer i CSF
Tidsramme: Periode 1 Dag 1 til Periode 2 Uke 24 (studieslutt)
|
Periode 1 Dag 1 til Periode 2 Uke 24 (studieslutt)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Medical Director, MD, Wave Life Sciences
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
28. juni 2021
Primær fullføring (Faktiske)
27. juni 2023
Studiet fullført (Faktiske)
27. juni 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
11. juni 2021
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
11. juni 2021
Først lagt ut (Faktiske)
18. juni 2021
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
23. oktober 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. oktober 2023
Sist bekreftet
1. august 2023
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Psykiske lidelser
- Metabolske sykdommer
- Hjernesykdommer
- Sykdommer i sentralnervesystemet
- Sykdommer i nervesystemet
- Nevrologiske manifestasjoner
- Nevroatferdsmanifestasjoner
- Nevrokognitive lidelser
- Nevromuskulære sykdommer
- Nevrodegenerative sykdommer
- Ryggmargssykdommer
- TDP-43 Proteinopatier
- Proteostase mangler
- Demens
- Språkforstyrrelser
- Kommunikasjonsforstyrrelser
- Taleforstyrrelser
- Frontotemporal Lobar Degenerasjon
- Afasi
- Motor Neuron sykdom
- Amyotrofisk lateral sklerose
- Frontotemporal demens
- Afasi, Primær progressiv
- Velg sykdom i hjernen
Andre studie-ID-numre
- WVE-004-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .