Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie WVE-004 u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) nebo frontotemporální demencí (FTD) spojenou s C9orf72 (FOCUS-C9)

18. října 2023 aktualizováno: Wave Life Sciences Ltd.

Multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1b/2a s WVE-004 podávaným intratekálně pacientům s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS) nebo frontotemporální demencí (FTD) související s C9orf72

Toto je multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 1b/2a k hodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, PK a PD intratekálního (IT) WVE-004 u dospělých pacientů s ALS nebo FTD související s C9orf72. Aby se mohli pacienti zúčastnit studie, musí mít zdokumentovanou mutaci (expanze repetice GGGGCC [G4C2]) v první intronové oblasti genu C9orf72 a musí jim být diagnostikována ALS nebo FTD.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

35

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Austrálie, 2109
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, QLD 4066
        • The Wesley Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Perron Institute
  • Belgie
      • Leuven, Belgie, 3000
        • UZ Leuven
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015
        • Erasmus University MC
      • Utrecht, Holandsko
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irsko
      • Dublin, Irsko, D08 NHY1
        • St James Hospital - Ireland
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Nový Zéland
      • Auckland, Nový Zéland, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Christchurch, Nový Zéland, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • Spojené království
      • Cambridge, Spojené království
        • University of Cambridge
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • London, Spojené království, WC2R 2LS
        • King's College Hospital
      • Oxford, Spojené království, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
      • Sheffield, Spojené království, S10 2TN
        • University of Sheffield
  • Švédsko
      • Solna, Švédsko
        • Karolinska University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. ALS-specifická: Diagnóza ALS založená na klinických projevech.
  2. ALS-specifické: Klinicky diagnostikovaná možná, laboratorně podporovaná pravděpodobná, pravděpodobná nebo definitivní kritéria pro diagnostiku ALS podle revidovaných kritérií El Escorial Světové federace neurologie.
  3. ALS-specifické: Pacienti užívající riluzol byli na stabilní dávce po dobu minimálně 30 dnů.
  4. ALS-specifické: Pacienti užívající edaravon absolvovali minimálně 1 cyklus (28 dní).
  5. ALS-specifické: Pacientům, kteří vysadili riluzol nebo edaravon, byla poslední dávka podána ≥ 1 měsíc před screeningem.
  6. Specifické pro FTD: Musí mít skóre globálního hodnocení klinické demence – frontotemporální lobární degenerace (CDR® plus NACC FTLD) 0,5 nebo 1.
  7. Specifické pro FTD: Schopnost podstoupit periodické zobrazování mozku magnetickou rezonancí (MRI). Účastníci se smíšeným fenotypem (ALS a FTD) nemusí podstoupit MRI, pokud tomu brání příznaky ALS.
  8. Smíšený fenotyp: Pacienti se smíšeným fenotypem (ALS a FTD) musí splňovat kritéria specifická pro ALS i FTD.

Kritéria vyloučení:

  1. Klinicky významný lékařský nález na fyzikálním vyšetření jiný než ALS nebo FTD související s C9orf72, který podle úsudku zkoušejícího učiní pacienta nevhodným pro účast na zkušebních postupech a/nebo jejich dokončení
  2. Obdrželi jakýkoli jiný zkoumaný lék, biologickou látku nebo zařízení během 1 měsíce nebo 5 poločasů studie látky, podle toho, co je delší. Obdrželi zkušební oligonukleotid během posledních 6 měsíců nebo 5 poločasů léčiva, podle toho, co je delší.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: WVE-004 (dávka A) nebo placebo
Lék: WVE-004
WVE-004 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Lék: Placebo
Umělý mozkomíšní mok (aCSF)
Experimentální: WVE-004 (dávka B) nebo placebo
Lék: WVE-004
WVE-004 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Lék: Placebo
Umělý mozkomíšní mok (aCSF)
Experimentální: WVE-004 (dávka C) nebo placebo
Lék: WVE-004
WVE-004 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Lék: Placebo
Umělý mozkomíšní mok (aCSF)
Experimentální: WVE-004 (dávka D) nebo placebo
Lék: WVE-004
WVE-004 je stereočistý antisense oligonukleotid (ASO)
Lék: Placebo
Umělý mozkomíšní mok (aCSF)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Bezpečnost: Podíl pacientů s nežádoucími účinky (AE)
Časové okno: Období 1 Den 1 až Období 2 Týden 24 (konec studie)
Období 1 Den 1 až Období 2 Týden 24 (konec studie)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Farmakokinetika: Koncentrace WVE-004 v mozkomíšním moku (CSF)
Časové okno: Období 1 Den 1 až Období 2 Týden 24 (konec studie)
Období 1 Den 1 až Období 2 Týden 24 (konec studie)
Farmakodynamické: Změna od výchozí hodnoty v koncentraci hladin poly-GP v CSF
Časové okno: Období 1 Den 1 až Období 2 Týden 24 (konec studie)
Období 1 Den 1 až Období 2 Týden 24 (konec studie)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Wave Life Sciences Ltd.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. června 2021

Primární dokončení (Aktuální)

27. června 2023

Dokončení studie (Aktuální)

27. června 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

11. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

18. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

23. října 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

18. října 2023

Naposledy ověřeno

1. srpna 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • WVE-004-001

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit