Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie WVE-004 u pacjentów ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) lub otępieniem czołowo-skroniowym (FTD) związanym z C9orf72 (FOCUS-C9)

18 października 2023 zaktualizowane przez: Wave Life Sciences Ltd.

Wieloośrodkowe, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie fazy 1b/2a WVE-004 podawanego dokanałowo pacjentom ze stwardnieniem zanikowym bocznym (ALS) lub otępieniem czołowo-skroniowym (FTD) związanym z C9orf72

Jest to wieloośrodkowe, randomizowane badanie fazy 1b/2a z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i PD dooponowego (IT) WVE-004 u dorosłych pacjentów z ALS lub FTD związanym z C9orf72. Aby wziąć udział w badaniu, pacjenci muszą mieć udokumentowaną mutację (ekspansja powtórzeń GGGGCC [G4C2]) w pierwszym regionie intronowym genu C9orf72 i mieć zdiagnozowane ALS lub FTD.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

35

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australia, 2109
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, QLD 4066
        • The Wesley Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perron Institute
  • Belgia
      • Leuven, Belgia, 3000
        • UZ Leuven
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015
        • Erasmus University MC
      • Utrecht, Holandia
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia, D08 NHY1
        • St James Hospital - Ireland
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Nowa Zelandia
      • Auckland, Nowa Zelandia, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Christchurch, Nowa Zelandia, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • Szwecja
      • Solna, Szwecja
        • Karolinska University Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Cambridge, Zjednoczone Królestwo
        • University of Cambridge
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • London, Zjednoczone Królestwo, WC2R 2LS
        • King's College Hospital
      • Oxford, Zjednoczone Królestwo, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S10 2TN
        • University of Sheffield

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 80 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Specyficzne dla ALS: Diagnoza ALS oparta na objawach klinicznych.
  2. Specyficzne dla ALS: możliwe klinicznie zdiagnozowane, potwierdzone laboratoryjnie prawdopodobne, prawdopodobne lub określone kryteria diagnozy ALS zgodnie z poprawionymi kryteriami El Escorial Światowej Federacji Neurologii.
  3. Specyficzne dla ALS: pacjenci otrzymujący riluzol przyjmowali stałą dawkę przez co najmniej 30 dni.
  4. Specyficzne dla ALS: Pacjenci leczeni edarawonem otrzymali co najmniej 1 cykl (28 dni).
  5. Specyficzne dla ALS: Pacjentom, którzy odstawili ryluzol lub edarawon, podano ostatnią dawkę ≥1 miesiąc przed badaniem przesiewowym.
  6. Specyficzne dla FTD: Musi mieć wynik Global Clinical Dementia Rating - Frontotemporal Lobar Degeneration (CDR® plus NACC FTLD) 0,5 lub 1.
  7. Specyficzne dla FTD: zdolne do okresowego obrazowania rezonansu magnetycznego (MRI) mózgu. Uczestnicy z fenotypem mieszanym (ALS i FTD) nie muszą być poddawani badaniu MRI, jeśli zapobiegają temu objawy ALS.
  8. Mieszany fenotyp: Pacjenci z mieszanym fenotypem (ALS i FTD) muszą spełniać zarówno kryteria specyficzne dla ALS, jak i specyficzne dla FTD.

Kryteria wyłączenia:

  1. Klinicznie istotne rozpoznanie medyczne w badaniu fizykalnym inne niż ALS lub FTD związane z C9orf72, które w ocenie badacza spowoduje, że pacjent nie będzie mógł uczestniczyć i/lub ukończyć procedur badania
  2. Otrzymał jakikolwiek inny badany lek, środek biologiczny lub urządzenie w ciągu 1 miesiąca lub 5 okresów półtrwania badanego środka, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy. Otrzymał eksperymentalny oligonukleotyd w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub 5 okresów półtrwania leku, w zależności od tego, który okres jest dłuższy.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: WVE-004 (dawka A) lub placebo
Lek: WVE-004
WVE-004 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
Sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)
Eksperymentalny: WVE-004 (dawka B) lub placebo
Lek: WVE-004
WVE-004 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
Sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)
Eksperymentalny: WVE-004 (dawka C) lub placebo
Lek: WVE-004
WVE-004 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
Sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)
Eksperymentalny: WVE-004 (dawka D) lub placebo
Lek: WVE-004
WVE-004 to stereoczysty antysensowny oligonukleotyd (ASO)
Lek: Placebo
Sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy (aCSF)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo: Odsetek pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Okres 1 Dzień 1 do Okres 2 Tydzień 24 (koniec badania)
Okres 1 Dzień 1 do Okres 2 Tydzień 24 (koniec badania)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Farmakokinetyka: Stężenie WVE-004 w płynie mózgowo-rdzeniowym (PMR)
Ramy czasowe: Okres 1 Dzień 1 do Okres 2 Tydzień 24 (koniec badania)
Okres 1 Dzień 1 do Okres 2 Tydzień 24 (koniec badania)
Farmakodynamika: zmiana od wartości początkowej stężenia poli-GP w płynie mózgowo-rdzeniowym
Ramy czasowe: Okres 1 Dzień 1 do Okres 2 Tydzień 24 (koniec badania)
Okres 1 Dzień 1 do Okres 2 Tydzień 24 (koniec badania)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 czerwca 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 czerwca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 czerwca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 czerwca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

11 czerwca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 czerwca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 października 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

18 października 2023

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • WVE-004-001

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj