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Studio di WVE-004 in pazienti con sclerosi laterale amiotrofica associata a C9orf72 (SLA) o demenza frontotemporale (FTD) (FOCUS-C9)

18 ottobre 2023 aggiornato da: Wave Life Sciences Ltd.

Uno studio multicentrico, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, di fase 1b/2a di WVE-004 somministrato per via intratecale a pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) associata a C9orf72 o demenza frontotemporale (FTD)

Questo è uno studio multicentrico di Fase 1b/2a, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare la sicurezza, la tollerabilità, PK e PD di WVE-004 intratecale (IT) in pazienti adulti con SLA o FTD associata a C9orf72. Per partecipare allo studio, i pazienti devono avere una mutazione documentata (GGGGCC [G4C2] ripetizione espansione) nella prima regione intronica del gene C9orf72 ed essere diagnosticati con SLA o FTD.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

35

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • North Ryde, New South Wales, Australia, 2109
        • Macquarie University
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, QLD 4066
        • The Wesley Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perron Institute
  • Belgio
      • Leuven, Belgio, 3000
        • UZ Leuven
  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M4N 3M5
        • Sunnybrook Health Sciences Centre
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada
        • McGill University Health Center - Research Institute
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda, D08 NHY1
        • St James Hospital - Ireland
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • New Zealand Brain Research Institute
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015
        • Erasmus University MC
      • Utrecht, Olanda
        • Universitair Medisch Centrum Utrecht
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • University of Cambridge
      • London, Regno Unito, WC1N 3BG
        • University College London Hospital
      • London, Regno Unito, WC2R 2LS
        • King's College Hospital
      • Oxford, Regno Unito, OX3 7LF
        • University of Oxford - Nuffield Department of Clinical Neurosciences
      • Sheffield, Regno Unito, S10 2TN
        • University of Sheffield
  • Svezia
      • Solna, Svezia
        • Karolinska University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 80 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Specifico per la SLA: diagnosi di SLA basata sulle manifestazioni cliniche.
  2. Specifico per la SLA: criteri possibili diagnosticati clinicamente, probabili, probabili o definiti supportati dal laboratorio per la diagnosi di SLA secondo i criteri rivisti di El Escorial della World Federation of Neurology.
  3. Specifico per SLA: i pazienti trattati con riluzolo hanno assunto una dose stabile per un minimo di 30 giorni.
  4. Specifico per SLA: i pazienti trattati con edaravone hanno ricevuto un minimo di 1 ciclo (28 giorni).
  5. Specifico per SLA: ai pazienti che hanno interrotto riluzolo o edaravone è stata somministrata l'ultima dose ≥1 mese prima dello screening.
  6. Specifico per FTD: deve avere un punteggio Global Clinical Dementia Rating - Degenerazione lobare frontotemporale (CDR® più NACC FTLD) di 0,5 o 1.
  7. Specifico per FTD: in grado di sottoporsi periodicamente a risonanza magnetica (MRI) del cervello. I partecipanti con fenotipo misto (SLA e FTD) non devono sottoporsi a risonanza magnetica se i sintomi della SLA lo impediscono.
  8. Fenotipo misto: i pazienti con fenotipo misto (SLA e FTD) devono soddisfare sia i criteri specifici della SLA che quelli specifici della FTD.

Criteri di esclusione:

  1. Reperto medico clinicamente significativo all'esame obiettivo diverso da SLA o FTD associata a C9orf72 che, a giudizio dello sperimentatore, renderà il paziente non idoneo alla partecipazione e/o al completamento delle procedure di sperimentazione
  2. - Ricevuto qualsiasi altro farmaco sperimentale, agente biologico o dispositivo entro 1 mese o 5 emivite dell'agente in studio, a seconda di quale sia il più lungo. - Ha ricevuto un oligonucleotide sperimentale negli ultimi 6 mesi o 5 emivite del farmaco, a seconda di quale sia il periodo più lungo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Doppio

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: WVE-004 (Dose A) o placebo
Droga: WVE-004
WVE-004 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)
Sperimentale: WVE-004 (Dose B) o placebo
Droga: WVE-004
WVE-004 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)
Sperimentale: WVE-004 (Dose C) o placebo
Droga: WVE-004
WVE-004 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)
Sperimentale: WVE-004 (Dose D) o placebo
Droga: WVE-004
WVE-004 è un oligonucleotide antisenso stereopuro (ASO)
Droga: Placebo
Liquido cerebrospinale artificiale (aCSF)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Sicurezza: percentuale di pazienti con eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: Periodo 1 Dal giorno 1 al Periodo 2 Settimana 24 (fine dello studio)
Periodo 1 Dal giorno 1 al Periodo 2 Settimana 24 (fine dello studio)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Farmacocinetica: concentrazione di WVE-004 nel liquido cerebrospinale (CSF)
Lasso di tempo: Periodo 1 Dal giorno 1 al Periodo 2 Settimana 24 (fine dello studio)
Periodo 1 Dal giorno 1 al Periodo 2 Settimana 24 (fine dello studio)
Farmacodinamica: variazione rispetto al basale della concentrazione dei livelli di poli-GP nel liquido cerebrospinale
Lasso di tempo: Periodo 1 Dal giorno 1 al Periodo 2 Settimana 24 (fine dello studio)
Periodo 1 Dal giorno 1 al Periodo 2 Settimana 24 (fine dello studio)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Wave Life Sciences Ltd.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Medical Director, MD, Wave Life Sciences

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

28 giugno 2021

Completamento primario (Effettivo)

27 giugno 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

27 giugno 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

11 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

18 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 ottobre 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

18 ottobre 2023

Ultimo verificato

1 agosto 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • WVE-004-001

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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