同種幹細胞移植後の筋骨格GVHDのレフルノミド

同種造血幹細胞移植（Allo-HCT）の治癒的可能性は、急性および慢性移植片対宿主疾患（GVHD）によって妨げられています。 慢性GVHD（CGVHD）は体内の臓器 /システムに影響を与える可能性がありますが、一般的に影響を受けるのは、皮膚、口腔、目、肝臓、関節、筋膜、肺です。 これらの関与は、単独または同時に発生する可能性があり、これらは患者の生活の質に大きなマイナスの影響を与えます。 慢性GVHD（MGVHD）への筋骨格の関与は、筋膜炎、筋炎、関節炎などのさまざまな症状を持つ可能性があります。 MGVHDの基本的な病因は、関節リウマチ、全身性硬化症、全身性ループスなどの自己免疫障害を密接に模倣しています。

MGVHDの治療目標には、症状の改善または安定化、毒性に関連する長期治療の制限、機能能力の改善、生活の質が含まれます。 標準的な最前線処理であるコルチコステロイドは、通常、2〜3年の中央値のために投与され、実質的な罹患率につながります。 コルチコステロイド用量を減少させる努力により、シクロスポリン、タクロリムス、シロリムス、ミコフェノール酸モフェチル、リツキシマブ、エタネルセプト、ルキソロチニブ、イマチニブ、イブラチニブ、ECPなどの他の薬物と組み合わせて使用​​することができました。 これらのすべての薬は、はるかに多くの反応と少数の反応で使用されていますが、毒性とコストに関連する重大な治療法で使用されています。 筋骨格GVHDに関する限り、イギリスのガイドラインはコルチコステロイドを第一ライン治療として、2番目のラインオプションとしてリツキシマブを推奨しています。 ただし、長期的なステロイド使用に関連する罹患率は、慢性GVHDの1番目のライン設定で使用される非ステロイド療法の使用の探求を必要とします。

レフルノミドは、関節リウマチに使用されています。 私たちのセンターでは、捜査官は以前、筋骨格GVHDの患者にレフルノマイドを使用しており、効果的で安全であることがわかりました。 Leflunomideは比較的安価で、他のより高価な代替品と比較して潜在的に効果的です。 より大きな患者のコホートで効果的であることが証明された場合、この薬物はこの設定で標準的な最初のラインエージェントになる可能性があります。

これにより、調査員はこの研究を実施して、同種幹細胞移植後の筋骨格GVHDにおけるレフルノミドの有効性を評価することを計画しています。