동종 성 줄기 세포 이식 후 근골격계 GVHD에 대한 Leflunomide
근골격계 GVHD에 대한 첫 번째 라인 요법으로서 Leflunomide의 파일럿 연구
이식 대 숙주 질환 (GVHD)은 동종 이식의 잘 알려진 합병증입니다. GVHD에서 공여자의 세포는 환자의 조직을 공격하고 손상을 유발합니다. 그것은 신체의 모든 기관이나 시스템에 영향을 줄 수 있습니다. 환자의 비율에서는 관절과 근육에 영향을 미칩니다. 이것은 근골격계 GVHD로 알려져 있습니다. 근골격계 GVHD의 표준 처리는 스테로이드입니다. 그러나 이는 일반적으로 장기간에 필요하며 이식 환자에게는 많은 추가 문제가 발생합니다.
Leflunomide는 류마티스 관절염 (RA)과 같은 질병에 몇 년 동안 사용 된 약물입니다. RA는자가 면역 장애입니다. RA 및 근골격계 GVHD의 기본 생물학적 메커니즘은 상당히 유사하다. 따라서 Leflunomide는 근골격계 GVHD에서도 작용할 수 있습니다. 연구자는 이전에 근골격계 GVHD 환자에서 Leflunomide를 사용했으며 매우 효과적인 것으로 나타났습니다. 또한 스테로이드와 달리 매우 안전했습니다. 또 다른 장점은 상당히 저렴하다는 것입니다.
현재의 연구의 목적은 근골격계 GVHD 환자에서 전향 적 방식으로 leflunomide의 효능과 안전성을 연구하는 것입니다.
연구 개요
상세 설명
동종 조혈 줄기 세포 이식 (Allo-HCT)의 치료 가능성은 급성 및 만성 이식편 대주 병 (GVHD)에 의해 방해된다. 만성 GVHD (CGVHD)는 신체의 모든 기관 / 시스템에 영향을 줄 수 있지만, 피부, 구강, 눈, 간, 관절 및 근막 및 폐가 일반적으로 영향을받습니다. 이들의 참여는 단독으로 또는 동시에 발생할 수 있으며, 이는 환자의 삶의 질에 상당한 부정적인 영향을 미칩니다. 만성 GVHD (MGVHD)에서의 근골격계 관여는 근막염, 근염, 관절염 등과 같은 다양한 프리젠 테이션을 가질 수 있습니다. MGVHD의 기본 병인은 류마티스 관절염, 전신 경화증, 전신 루푸스 등과 같은자가 면역 장애를 밀접하게 모방합니다.
MGVHD의 치료 목표는 증상의 개선 또는 안정화, 장기 치료 관련 독성의 제한, 기능적 능력 개선 및 삶의 질을 포함합니다. 표준 최전선 처리 인 코르티코 스테로이드는 일반적으로 2 ~ 3 년의 중앙값에 대해 투여되며, 실질적인 이환율을 초래합니다. 코르티코 스테로이드 용량을 감소시키기위한 노력으로 사이클로스포린, 타 크롤리 무스,시 롤리 무스, 미코 페놀 레이트 모 페틸, 리툭시 맙, 에타너셉트, 룰 로티 닙, 이마티닙, ibrutinib, ECP (Extra Corporeal Photopheresis), 전면 또는 2 차 분위기 등과 같은 다른 약물과 함께 사용하게되었습니다. 이 모든 약물은 멀리 떨어진 반응으로 사용되었지만 중요한 치료와 관련된 독성 및 비용으로 사용되었습니다. 근골격계 GVHD에 관한 한, 영국의 지침은 코르티코 스테로이드를 제 1 라인 처리로, 리툭시 맙은 두 번째 라인 옵션으로 권장합니다. 그러나, 장기 스테로이드 사용과 관련된 이환율은 만성 GVHD의 1 라인 설정에서 사용되는 비 스테로이드 요법의 사용에 대한 탐구를 보증합니다.
레 플루노마이드는 류마티스 관절염에 사용되었습니다. 우리 센터에서, 연구자는 이전에 근골격계 GVHD 환자에게 Leflunomide를 사용했으며 효과적이고 안전하다는 것을 발견했습니다. Leflunomide는 상대적으로 저렴하고 다른 비싼 대안에 비해 잠재적으로 더 효과적입니다. 더 큰 환자 코호트에서 효과가있는 것으로 입증되면,이 약물은이 환경에서 표준 첫 번째 라인 제제가 될 수 있습니다.
이를 통해, 연구자는이 연구를 수행하여 동종 줄기 줄기 세포 이식 후 근골격계 GVHD에서 leflunomide의 효능을 평가할 계획을 세웠다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Maharashtra
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Navi Mumbai, Maharashtra, 인도, 410210
- Tata Memorial Centre, Advanced Centre for Treatment, Research and Education in Cancer
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준 :
- 서면 동의를 기꺼이 제공합니다
- 2014 년 NIH 컨센서스 기준에 따라 근골격계 MGVHD로 진단 된 환자 (임상 적으로 필요한 경우에만 생검으로 확인 된 진단 포함).
- 치료 및 정기 평가를 포함한 모든 연구 요구 사항을 기꺼이 준수 할 수 있습니다.
제외 기준 :
- Leflunomide에 대한 과민증이 알려진 환자, 특히 이전 Steven Johnson 증후군, Leflunomide 후 독성 표피 괴사.
- 임산부
- 근골격계 증상이있는 환자 (약물, 외상 등).
- 스크리닝시 계산 된 사구체 여과율 (GFR) <30ml/min 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Leflunomide 암
Leflunomide는 성인의 표준 용량 (100mg OD X 3 일, 20mg OD)에서 제공되고 어린이의 체중 기반 용량으로 제공됩니다.
이것은 근골격계 GVHD의 완전한 반응을 달성 할 때부터 1 년 동안 계속 될 예정이다.
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Leflunomide는 성인의 표준 용량 (100mg OD X 3 일, 20mg OD)에서 제공되고 어린이의 체중 기반 용량으로 제공됩니다. 어린이를위한 투약은 다음과 같습니다.
이것은 근골격계 GVHD의 완전한 반응을 달성 할 때부터 1 년 동안 계속 될 예정이다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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전반적인 객관적인 응답 속도
기간: 학습 완료를 통해 평균 2 년
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응답은 MGVHD의 NIH 2014 Consensus Response Criteria Working Group에 따라 정의됩니다.
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학습 완료를 통해 평균 2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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응답 시간
기간: Leflunomide 시작일부터 최초 문서화 된 반응 날짜부터 최대 2 년까지 평가되었습니다.
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치료 후 완전한 또는 부분 반응을 달성하는 데 필요한 시간.
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Leflunomide 시작일부터 최초 문서화 된 반응 날짜부터 최대 2 년까지 평가되었습니다.
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최상의 응답 시간
기간: Leflunomide 시작일부터 문서화 된 최상의 반응 날짜부터 최대 2 년까지 평가되었습니다.
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최상의 응답 시간이 기록됩니다.
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Leflunomide 시작일부터 문서화 된 최상의 반응 날짜부터 최대 2 년까지 평가되었습니다.
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응답 기간
기간: 최초 문서화 된 응답일로부터 최초 문서화 된 진행 또는 재발 날짜부터 최대 2 년까지 평가되었습니다.
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반응의 지속 시간은 추적 관찰, GVHD 재발, 새로운 MGVHD 증상의 새로운 개발 또는 질병을 조절하기위한 추가 제제의 재직 구조까지 Leflunomide 로의 치료 개시 후 객관적인 반응이 시작된 시점부터 계산 될 것이다.
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최초 문서화 된 응답일로부터 최초 문서화 된 진행 또는 재발 날짜부터 최대 2 년까지 평가되었습니다.
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재발률
기간: 학습 완료를 통해 평균 2 년
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Leflunomide를 중지 한 후 MGVHD의 재발 속도가 기록됩니다.
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학습 완료를 통해 평균 2 년
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Sachin Punatar, MD, DM, Tata Memorial Centre
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 900643
- CTRI/2021/04/033214 (레지스트리 식별자: Clinical Trials Registry- India (CTRI))
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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