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Leflunomid für Muskuloskelett -GVHD nach allogener Stammzelltransplantation

3. September 2025 aktualisiert von: Dr Sachin Punatar, Tata Memorial Centre

Pilotstudie von Leflunomid als erste Linientherapie für den Bewegungsapparat GVHD

Transplantat versus Wirtskrankheit (GVHD) ist eine bekannte Komplikation der allogenen Transplantation. In GVHD greifen die Zellen des Spenders das Gewebe des Patienten an und verursachen Schäden. Es kann jedes Organ oder System des Körpers beeinflussen. In einem Teil der Patienten betrifft es die Gelenke und Muskeln. Dies ist als muskuloskelettaler GVHD bekannt. Die Standardbehandlung des muskuloskelettalen GVHD ist Steroide. Diese werden jedoch normalerweise für längere Zeiträume benötigt und verursachen eine große Anzahl zusätzlicher Probleme bei Transplantationspatienten.

Leflunomid ist ein Medikament, das seit mehreren Jahren bei Krankheiten wie rheumatoider Arthritis (RA) eingesetzt wird. RA ist eine Autoimmunstörung. Die biologischen Mechanismen, die RA und Musculoskelettal GVHD zugrunde liegen, sind ziemlich ähnlich. Daher ist es wahrscheinlich, dass Leflunomid auch im muskuloskelettalen GVHD funktioniert. Der Forscher hat zuvor Leflunomid bei einigen Patienten mit muskuloskelettalem GVHD verwendet und hat festgestellt, dass er äußerst effektiv ist. Außerdem war es sehr sicher (im Gegensatz zu Steroiden). Ein weiterer Vorteil ist, dass es ziemlich billig ist.

Der Zweck der aktuellen Studie besteht darin, die Wirksamkeit und Sicherheit von Leflunomid bei Patienten mit muskuloskelettalem GVHD prospektiv zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das heilende Potenzial der allogenen hämatopoetischen Stammzelltransplantation (Allo-HCT) wird durch akute und chronische Transplantat-gegen-Wirt-Krankheit (GVHD) behindert. Obwohl chronische GVHD (CGVHD) jedes Organ / System im Körper beeinflussen kann, sind Haut, Mundhöhle, Augen, Leber, Gelenke und Faszien und Lunge. Die Beteiligung dieser kann allein oder gleichzeitig auftreten, und diese führen zu einem signifikanten negativen Einfluss auf die Lebensqualität des Patienten. Das muskuloskelettale Beteiligung an chronischer GVHD (MGVHD) kann unterschiedliche Präsentationen wie Fasziitis, Myositis, Arthritis usw. haben. Die grundlegende Pathogenese von MGVHD ahmt Autoimmunerkrankungen wie rheumatoide Arthritis, systemische Sklerose, systemischer Lupus usw. eng nach

Die Behandlungsziele von MGVHD umfassen Verbesserungen oder Stabilisierung von Manifestationen, Einschränkung der Langzeitbehandlung im Zusammenhang mit Toxizitäten, Verbesserung der Funktionskapazität und Lebensqualität. Kortikosteroide, die Standardbehandlung an Frontline, werden typischerweise für einen Median von 2 bis 3 Jahren verabreicht, was zu einer erheblichen Morbidität führt. Der Versuch, die Dosen von Kortikosteroid zu verringern, hat zu ihrer Verwendung in Kombination mit anderen Arzneimitteln wie Cyclosporin, Tacrolimus, Sirolimus, Mycophenolat-Mofetil, Rituximab, Etanercept, Ruxolotinib, Imatinib, Ibrutinib, ECP (extra korporale Photopherese), Methotrexate usw., in der Front, in der Front, in der Front, in der Front, in der Front, in der Front, in der Front-Zeilen-Stufe geführt. Alle diese Medikamente wurden mit weit und wenigen Reaktionen angewendet, aber mit einer erheblichen Behandlung im Zusammenhang mit Toxizität und Kosten. In Bezug auf die muskuloskelettale GVHD empfehlen die britischen Richtlinien Kortikosteroide als erste Linienbehandlung und Rituximab als zweite Linienoption. Die Morbidität, die mit langfristiger Steroidgebrauch verbunden ist, garantiert jedoch eine Streben nach Verwendung von nichtsteroiden Therapien, die in der 1. Zeileneinstellung für chronische GVHD verwendet werden sollen.

Leflunomid wurde bei rheumatoider Arthritis verwendet. In unserem Zentrum hat der Forscher zuvor Leflunomid für Patienten mit muskuloskelettalem GVHD verwendet und festgestellt, dass er wirksam und sicher ist. Leflunomid ist im Vergleich zu anderen teureren Alternativen relativ billig und potenziell effektiver. Wenn sich dieses Medikament als wirksam in einer größeren Kohorte von Patienten als wirksam erwiesen hat, könnte er in dieser Umgebung zum Standard -First -Line -Mittel werden.

Damit hat der Ermittler geplant, diese Studie durchzuführen, um die Wirksamkeit von Leflunomid in der muskuloskelettalen GVHD -post allogenen Stammzelltransplantation zu bewerten.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

1

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Indien
    • Maharashtra
      • Navi Mumbai, Maharashtra, Indien, 410210
        • Tata Memorial Centre, Advanced Centre for Treatment, Research and Education in Cancer

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Sekunde bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Bereit, eine schriftliche Einverständniserklärung zu geben
  2. Patienten, bei denen muskuloskelettaler MGVHD diagnostiziert wurde, basierend auf den NIH -Konsenskriterien von 2014 (mit der Diagnose durch Biopsie nur, wenn sie klinisch erforderlich ist).
  3. Bereit und in der Lage, alle Studienanforderungen, einschließlich der Behandlung und regelmäßigen Bewertungen, einzuhalten.

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten mit bekannter Überempfindlichkeit gegenüber Leflunomid, insbesondere früherem Steven Johnson -Syndrom, toxische epidermale Nekrolyse nach Leflunomid.
  2. Schwangere Frauen
  3. Patienten mit muskuloskelettalen Manifestationen, die durch andere potenzielle Ursachen erklärt werden (Medikamente, Trauma usw.).
  4. Patienten mit berechneter glomerulärer Filtrationsrate (GFR) <30 ml/min zum Zeitpunkt des Screenings.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Leflunomidarm
Leflunomid wird bei der Standarddosis (100 mg OD x 3 Tage gefolgt von 20 mg OD) bei Erwachsenen und bei Kindern auf Gewichtsbasis verabreicht. Dies soll ab dem Zeitpunkt der vollständigen Reaktion des muskuloskelettalen GVHD für 1 Jahr fortgesetzt werden.
Arzneimittel: Leflunomid -Tablet

Leflunomid wird bei der Standarddosis (100 mg OD x 3 Tage gefolgt von 20 mg OD) bei Erwachsenen und bei Kindern auf Gewichtsbasis verabreicht.

Die Dosierung für Kinder wird wie folgt sein:

  2. 20-40 kg - 100 mg x 2 Tage, gefolgt von 10 mg täglich
  3. > 40 kg - übliche Erwachsenendosis.

Dies soll ab dem Zeitpunkt der vollständigen Reaktion des muskuloskelettalen GVHD für 1 Jahr fortgesetzt werden.

Andere Namen:
  • Leflunomid

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Allgemeine objektive Rücklaufquote
Zeitfenster: Durch die Fertigstellung der Studie durchschnittlich 2 Jahre
Die Antwort wird gemäß der NIH 2014 -Arbeitsgruppe für Konsensreaktionskriterien für MGVHD definiert.
Durch die Fertigstellung der Studie durchschnittlich 2 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zeit für die Reaktion
Zeitfenster: Ab dem Datum des Beginns von Leflunomid bis zum ersten dokumentierten Antwort, bewertet bis zu 2 Jahre
Die Zeit, die erforderlich ist, um eine vollständige oder teilweise Reaktion nach der Behandlung zu erreichen.
Ab dem Datum des Beginns von Leflunomid bis zum ersten dokumentierten Antwort, bewertet bis zu 2 Jahre
Zeit für die beste Antwort
Zeitfenster: Ab dem Datum des Beginns von Leflunomid bis zum Datum der dokumentierten besten Antwort, bewertet bis zu 2 Jahre
Es wird Zeit für die beste Antwort aufgezeichnet.
Ab dem Datum des Beginns von Leflunomid bis zum Datum der dokumentierten besten Antwort, bewertet bis zu 2 Jahre
Antwortdauer
Zeitfenster: Ab Datum der ersten dokumentierten Antwort bis zum ersten dokumentierten Fortschritt oder Rückfall, bewertet bis zu 2 Jahre
Die Dauer der Reaktion wird vom Zeitpunkt des Einsetzens der objektiven Reaktion nach Beginn der Behandlung mit Leflunomid bis zum Ende der Nachuntersuchung, des GVHD-Rückfalls, der Entwicklung neuer oder der Verschlechterung der bereits bestehenden MGVHD-Symptome oder der Wiederaufnahme der zusätzlichen Agenten zur Kontrolle der Krankheit berechnet.
Ab Datum der ersten dokumentierten Antwort bis zum ersten dokumentierten Fortschritt oder Rückfall, bewertet bis zu 2 Jahre
Rückfallrate
Zeitfenster: Durch die Fertigstellung der Studie durchschnittlich 2 Jahre
Die Rückfallrate von MGVHD nach dem Stoppen von Leflunomid wird aufgezeichnet.
Durch die Fertigstellung der Studie durchschnittlich 2 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Tata Memorial Centre

Ermittler

  • Hauptermittler: Sachin Punatar, MD, DM, Tata Memorial Centre

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

18. September 2023

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

25. Juni 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Juni 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

21. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

10. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 900643
  • CTRI/2021/04/033214 (Registrierungskennung: Clinical Trials Registry- India (CTRI))

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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