Лефлуномид для опорно -скелетного GVHD после трансплантации аллогенных стволовых клеток

Лечебный потенциал аллогенной гематопоэтической трансплантации стволовых клеток (Allo-HCT) препятствует острой и хронической заболевании трансплантата против хозяина (GVHD). Хотя хронический GVHD (CGVHD) может влиять на любой орган / систему в организме, обычно поражаются кожа, полость рта, глаза, печень, суставы и фасции и легкие. Участие их может происходить в одиночку или одновременно, и они приводят к значительному негативному влиянию на качество жизни пациента. Вовлечение опорно -двигательного аппарата в хроническом GVHD (MGVHD) может иметь различные представления, такие как фасциит, миозит, артрит и т. Д. Основной патогенез MGVHD тщательно имитирует аутоиммунные расстройства, такие как ревматоидный артрит, системный склероз, системная волчанка и т. Д.

Цели лечения MGVHD включают улучшение или стабилизацию проявлений, ограничение долгосрочного лечения, связанного с токсичностью, улучшение функциональных возможностей и качество жизни. Кортикостероиды, стандартная передняя обработка, обычно вводится в среднем от 2 до 3 лет, что приводит к существенной заболеваемости. Усилия по снижению доз кортикостероидов привели к их использованию в комбинации с другими препаратами, такими как циклоспорин, такролимус, сиролимус, микофенолят мофетил, ритуксимаб, этанерцепт, руксолотиниб, иматиниб, ибратиниб, ECP (экстраобратная фотопериза), Methotrexate ETC-l-l-l-l-l-th-l-l-l-h-th-l-l-l-l-l-l-l-l-l-l-th-l-h- Все эти препараты использовались с большими и небольшими ответами, но со значительным лечением, связанным с токсичностью и затратами. Что касается опорно -двигательного аппарата GVHD, британские руководящие принципы рекомендуют кортикостероиды в качестве лечения первой линии и ритуксимаба в качестве варианта второй линии. Тем не менее, заболеваемость, связанная с долгосрочным использованием стероидов, требует поиска использования нестероидных методов лечения, которые будут использоваться в настройке 1-й линии для хронического GVHD.

Лефлуномид использовался при ревматоидном артрите. В нашем центре исследователь ранее использовал лефлуномид для пациентов с опорно -двигательным врачом и обнаружил, что он эффективен и безопасен. Лефлуномид относительно дешевый и потенциально более эффективный по сравнению с другими более дорогими альтернативами. Если доказано, что это эффективность в более крупной когорте пациентов, этот препарат может стать стандартным агентом первой линии в этой ситуации.

При этом исследователь планировал провести это исследование для оценки эффективности лефлуномида при опорно -двигательном режиме GVHD после трансплантации аллогенных стволовых клеток.