以前にベロトラルスタット研究に登録されたHAE患者への非盲検ベロトラルスタットへのアクセス (APeX-A)
2025年12月19日 更新者：BioCryst Pharmaceuticals
以前にベロトラルスタット研究に登録されたタイプ 1 および 2 遺伝性血管性浮腫の被験者にベロトラルスタットへのアクセスを提供する非盲検研究
これは、以前に berotralstat 研究に登録された HAE 患者に berotralstat へのアクセスを提供する第 3b 相非盲検研究です。
調査の概要
詳細な説明
APeX-A、7353-312 は、単群、非盲検、多施設試験です。 この研究は、ベロトラルスタットが市販されていない、または別のメカニズムを介して入手できない国で実施されます。 登録されたすべての被験者は、ベロトラスタットの計画された市販用量、150 mg QDを受け取ります。 この研究では、ベロトラルスタットの長期的な安全性と忍容性を評価します。
適格な被験者は、302 試験および 204 試験から BCX7353-312 試験（312 試験）に直接登録されます。 被験者は、1日1回（QD）経口投与されるベロトラスタット150 mgを受け取ります。 被験者は、最大 240 週間 (約 5 年間) の投薬と安全性の監視のために、24 週間ごとに診療所に戻ります。
安全性と忍容性は、重篤な有害事象（SAE）および治療関連、治療に起因する有害事象（TEAE）の評価を通じて評価されます。 最大110科目の登録を予定しています。
研究の種類
介入
入学 (推定)
139
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Bristol、イギリス
- Study Center
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Ottawa、カナダ
- Study Center
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Madrid、スペイン
- Study Center
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Martin、スロバキア
- Study Center
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Brno、チェコ
- Study Center
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Pilsen、チェコ
- Study Center
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Frankfurt、ドイツ
- Study Center
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Grenoble、フランス
- Study Center
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Marseille、フランス
- Study Center
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Paris、フランス
- Study Center
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Krakow、ポーランド
- Study Center
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Skopje、北マケドニア
- Study Center
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Cape Town、南アフリカ
- Study Center
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Daegu、韓国
- Study Center
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Gwangju、韓国
- Study Center
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Seoul、韓国
- Study Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- BioCryst が後援する研究 302 または 204 に現在登録されている男性および女性
- -書面によるインフォームドコンセントを提供できる。
- 継続的なベロトラスタット治療の恩恵を受ける
- 許容できる効果的な避妊
主な除外基準:
- 妊娠中または授乳中
- -治験責任医師またはスポンサーの意見では、被験者の安全性または研究への参加能力を妨げる病歴を含む状態または状況
- -ベースライン訪問時または研究中の任意の時点でのHAE攻撃の長期予防のための他の薬物の使用。
- -ベースライン訪問時または研究中の任意の時点での他の治験薬の使用。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：防止
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：BCX7353カプセルまたは顆粒
BerotralStat（BCX7353）カプセルまたは顆粒は、1日1回口頭で投与されます。
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BCX7353カプセルまたは顆粒は、1日1回口頭で投与されます
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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治療関連のTEAEを有する被験者の数と割合
時間枠：240週
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240週
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重大な有害事象（SAE）を経験した被験者の数と割合
時間枠：240週
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240週
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治療に関連したグレード 3 または 4 の TEAE を経験した被験者の数と割合
時間枠：240週
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240週
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治療関連のグレード3または4の治療に起因する化学的異常を経験した被験者の数と割合
時間枠：240週
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240週
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TEAEにより中止した被験者の数と割合
時間枠：240週
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240週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- 主任研究者：Vesna Grivcheva-Panoska, MD, PhD、PHI University Clinic of Dermatology
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年7月23日
一次修了 (推定)
2031年8月1日
研究の完了 (推定)
2031年8月1日
試験登録日
最初に提出
2021年6月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年6月14日
最初の投稿 (実際)
2021年6月22日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2025年12月23日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月19日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- BCX7353-312
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。