Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Avoin Berotralstat pääsy HAE-potilaille, jotka ovat aiemmin ilmoittautuneet Berotralstat-tutkimuksiin (APeX-A)

perjantai 19. joulukuuta 2025 päivittänyt: BioCryst Pharmaceuticals

Avoin tutkimus, joka tarjoaa Berotralstatin pääsyn potilaille, joilla on tyypin 1 ja 2 perinnöllinen angioödeema ja jotka olivat aiemmin mukana Berotralstat-tutkimuksissa

Tämä on vaiheen 3b avoin tutkimus, joka tarjoaa pääsyn berotralstaattiin HAE-potilaille, jotka olivat aiemmin mukana berotralstaattitutkimuksissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Ilmoittautuminen kutsusta

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

APeX-A, 7353-312, on yksihaarainen, avoin, monikeskustutkimus. Tutkimus tehdään maissa, joissa berotralstaattia ei ole saatavilla kaupallisesti tai muulla mekanismilla. Kaikki tutkimukseen osallistuneet saavat suunnitellun berotralstaattiannoksen, 150 mg QD. Tutkimuksessa arvioidaan berotralstaatin pitkän aikavälin turvallisuutta ja siedettävyyttä.

Tukikelpoiset aiheet kirjataan suoraan tutkimukseen BCX7353-312 (tutkimus 312) tutkimuksista 302 ja 204. Koehenkilöt saavat berotralstaattia 150 mg suun kautta kerran päivässä (QD). Koehenkilöt palaavat klinikalle 24 viikon välein lääkkeiden jakelua ja turvallisuuden seurantaa varten enintään 240 viikon ajan (noin 5 vuotta).

Turvallisuus ja siedettävyys arvioidaan vakavien haittatapahtumien (SAE) ja hoitoon liittyvien, hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) arvioinnin avulla. Enintään 110 ainetta on tarkoitus ilmoittautua.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

139

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Madrid, Espanja
        • Study Center
  • Etelä -Korea
      • Daegu, Etelä -Korea
        • Study Center
      • Gwangju, Etelä -Korea
        • Study Center
      • Seoul, Etelä -Korea
        • Study Center
  • Etelä-Afrikka
      • Cape Town, Etelä-Afrikka
        • Study Center
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada
        • Study Center
  • Pohjois-Makedonia
      • Skopje, Pohjois-Makedonia
        • Study Center
  • Puola
      • Krakow, Puola
        • Study Center
  • Ranska
      • Grenoble, Ranska
        • Study Center
      • Marseille, Ranska
        • Study Center
      • Paris, Ranska
        • Study Center
  • Saksa
      • Frankfurt, Saksa
        • Study Center
  • Slovakia
      • Martin, Slovakia
        • Study Center
  • Tšekki
      • Brno, Tšekki
        • Study Center
      • Pilsen, Tšekki
        • Study Center
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Study Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Miehet ja naaraat, jotka ovat tällä hetkellä mukana BioCrystin sponsoroimassa tutkimuksessa 302 tai 204
  • Pystyy antamaan kirjallinen tietoinen suostumus.
  • Kannattaisi jatkaa berotralstaattihoitoa
  • Hyväksyttävä tehokas ehkäisy

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Raskaus tai imetys
  • Mikä tahansa tila tai tilanne, mukaan lukien sairaushistoria, joka tutkijan tai toimeksiantajan mielestä häiritsisi tutkittavan turvallisuutta tai kykyä osallistua tutkimukseen
  • Muiden lääkkeiden käyttö HAE-kohtausten pitkäaikaiseen ennaltaehkäisyyn lähtötilanteessa tai milloin tahansa tutkimuksen aikana.
  • Minkä tahansa muun tutkimuslääkkeen käyttö lähtötilanteessa tai milloin tahansa tutkimuksen aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Ennaltaehkäisy
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: BCX7353 Kapselit tai rakeet kerran päivässä
Berotralstat (BCX7353) Kapselit tai rakeet annetaan oraalisesti kerran päivässä.
Lääke: berotralstat
BCX7353 -kapselit tai rakeet, jotka annetaan suun kautta kerran päivässä
Muut nimet:
  • Orladeyo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla on hoitoon liittyvä TEAE
Aikaikkuna: 240 viikkoa
240 viikkoa
Vakavan haittatapahtuman (SAE) kokeneiden koehenkilöiden lukumäärä ja osuus
Aikaikkuna: 240 viikkoa
240 viikkoa
Niiden potilaiden lukumäärä ja osuus, joilla on hoitoon liittyvä asteen 3 tai 4 TEAE
Aikaikkuna: 240 viikkoa
240 viikkoa
Niiden koehenkilöiden lukumäärä ja osuus, joilla on hoitoon liittyvä asteen 3 tai 4 hoitoon liittyvä kemiallinen poikkeavuus
Aikaikkuna: 240 viikkoa
240 viikkoa
TEAE:n vuoksi lopettaneiden koehenkilöiden lukumäärä ja osuus
Aikaikkuna: 240 viikkoa
240 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

BioCryst Pharmaceuticals

Tutkijat

  • Päätutkija: Vesna Grivcheva-Panoska, MD, PhD, PHI University Clinic of Dermatology

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 23. heinäkuuta 2021

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. elokuuta 2031

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. elokuuta 2031

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 14. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 14. kesäkuuta 2021

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 22. kesäkuuta 2021

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Tiistai 23. joulukuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 19. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • BCX7353-312

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa