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Acceso abierto a Berotralstat para pacientes con AEH previamente inscritos en estudios de Berotralstat (APeX-A)

19 de diciembre de 2025 actualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

Un estudio abierto para proporcionar acceso a Berotralstat a sujetos con angioedema hereditario tipo 1 y 2 que se inscribieron previamente en estudios de Berotralstat

Este es un estudio abierto de fase 3b que brinda acceso a berotralstat para pacientes con AEH que se inscribieron previamente en estudios de berotralstat.

Descripción general del estudio

Estado

Inscripción por invitación

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

APeX-A, 7353-312, es un estudio multicéntrico, abierto y de un solo brazo. El estudio se llevará a cabo en países donde berotralstat no está disponible comercialmente oa través de otro mecanismo. Todos los sujetos inscritos recibirán la dosis comercializada planificada de berotralstat, 150 mg una vez al día. El estudio evaluará la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de berotralstat.

Los sujetos elegibles se inscribirán directamente en el Estudio BCX7353-312 (Estudio 312) de los Estudios 302 y 204. Los sujetos recibirán berotralstat 150 mg administrados por vía oral una vez al día (QD). Los sujetos regresarán a la clínica cada 24 semanas para la dispensación de medicamentos y el control de seguridad durante un máximo de 240 semanas (aproximadamente 5 años).

La seguridad y la tolerabilidad se evaluarán mediante la evaluación de los eventos adversos graves (SAE) y los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) relacionados con el tratamiento. Está prevista la inscripción de hasta 110 sujetos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

139

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Frankfurt, Alemania
        • Study Center
  • Canadá
      • Ottawa, Canadá
        • Study Center
  • Chequia
      • Brno, Chequia
        • Study Center
      • Pilsen, Chequia
        • Study Center
  • Corea del Sur
      • Daegu, Corea del Sur
        • Study Center
      • Gwangju, Corea del Sur
        • Study Center
      • Seoul, Corea del Sur
        • Study Center
  • Eslovaquia
      • Martin, Eslovaquia
        • Study Center
  • España
      • Madrid, España
        • Study Center
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Study Center
      • Marseille, Francia
        • Study Center
      • Paris, Francia
        • Study Center
  • Macedonia del norte
      • Skopje, Macedonia del norte
        • Study Center
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Study Center
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • Study Center
  • Sudáfrica
      • Cape Town, Sudáfrica
        • Study Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Hombres y mujeres actualmente inscritos en el Estudio 302 o 204 patrocinado por BioCryst
  • Capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito.
  • Se beneficiaría del tratamiento continuo con berotralstat
  • Anticoncepción eficaz aceptable

Criterios clave de exclusión:

  • Embarazo o lactancia
  • Cualquier condición o situación, incluido el historial médico que, en opinión del investigador o patrocinador, podría interferir con la seguridad o la capacidad del sujeto para participar en el estudio.
  • Uso de otros medicamentos para la profilaxis a largo plazo de los ataques de AEH en la visita inicial o en cualquier momento durante el estudio.
  • Uso de cualquier otro medicamento en investigación en la visita inicial o en cualquier momento durante el estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Prevención
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Bcx7353 cápsulas o gránulos una vez al día
Berotralstat (BCX7353) Cápsulas o gránulos administrados por vía oral una vez al día.
Droga: berotralstat
BCX7353 Cápsulas o gránulos administrados por vía oral una vez al día
Otros nombres:
  • Orladeyó

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número y proporción de sujetos con un TEAE relacionado con el tratamiento
Periodo de tiempo: 240 semanas
240 semanas
Número y proporción de sujetos que experimentan un evento adverso grave (SAE)
Periodo de tiempo: 240 semanas
240 semanas
Número y proporción de sujetos que experimentan un TEAE de grado 3 o 4 relacionado con el tratamiento
Periodo de tiempo: 240 semanas
240 semanas
Número y proporción de sujetos que experimentan una anomalía química emergente del tratamiento de grado 3 o 4 relacionada con el tratamiento
Periodo de tiempo: 240 semanas
240 semanas
Número y proporción de sujetos que interrumpen debido a un TEAE
Periodo de tiempo: 240 semanas
240 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

BioCryst Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Vesna Grivcheva-Panoska, MD, PhD, PHI University Clinic of Dermatology

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

23 de julio de 2021

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2031

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2031

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de junio de 2021

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de junio de 2021

Publicado por primera vez (Actual)

22 de junio de 2021

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

23 de diciembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • BCX7353-312

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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