Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Offener Zugang zu Berotralstat für HAE-Patienten, die zuvor in Berotralstat-Studien aufgenommen wurden (APeX-A)

19. Dezember 2025 aktualisiert von: BioCryst Pharmaceuticals

Eine Open-Label-Studie, um Probanden mit hereditärem Angioödem vom Typ 1 und 2, die zuvor an Berotralstat-Studien teilgenommen hatten, Zugang zu Berotralstat zu verschaffen

Dies ist eine Open-Label-Studie der Phase 3b, die HAE-Patienten, die zuvor an Berotralstat-Studien teilgenommen hatten, Zugang zu Berotralstat verschafft.

Studienübersicht

Status

Anmeldung auf Einladung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

APeX-A, 7353-312, ist eine einarmige, offene, multizentrische Studie. Die Studie wird in Ländern durchgeführt, in denen Berotralstat weder im Handel noch über einen anderen Mechanismus erhältlich ist. Alle eingeschriebenen Probanden erhalten die geplante vermarktete Dosis von Berotralstat, 150 mg QD. Die Studie wird die langfristige Sicherheit und Verträglichkeit von Berotralstat bewerten.

Berechtigte Probanden werden aus den Studien 302 und 204 direkt in die Studie BCX7353-312 (Studie 312) eingeschrieben. Die Probanden erhalten Berotralstat 150 mg einmal täglich oral verabreicht (QD). Die Probanden kehren alle 24 Wochen zur Arzneimittelabgabe und Sicherheitsüberwachung für bis zu 240 Wochen (ca. 5 Jahre) in die Klinik zurück.

Sicherheit und Verträglichkeit werden durch Bewertung schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs) und behandlungsbedingter, behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse (TEAEs) bewertet. Es ist geplant, bis zu 110 Probanden einzuschreiben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

139

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Frankfurt, Deutschland
        • Study Center
  • Frankreich
      • Grenoble, Frankreich
        • Study Center
      • Marseille, Frankreich
        • Study Center
      • Paris, Frankreich
        • Study Center
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada
        • Study Center
  • Nordmazedonien
      • Skopje, Nordmazedonien
        • Study Center
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Study Center
  • Slowakei
      • Martin, Slowakei
        • Study Center
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Study Center
  • Südafrika
      • Cape Town, Südafrika
        • Study Center
  • Südkorea
      • Daegu, Südkorea
        • Study Center
      • Gwangju, Südkorea
        • Study Center
      • Seoul, Südkorea
        • Study Center
  • Tschechien
      • Brno, Tschechien
        • Study Center
      • Pilsen, Tschechien
        • Study Center
  • Vereinigtes Königreich
      • Bristol, Vereinigtes Königreich
        • Study Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Männer und Frauen, die derzeit an der von BioCryst gesponserten Studie 302 oder 204 teilnehmen
  • Kann eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
  • Würde von einer fortgesetzten Behandlung mit Berotralstat profitieren
  • Akzeptable wirksame Empfängnisverhütung

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Schwangerschaft oder Stillzeit
  • Jeder Zustand oder jede Situation, einschließlich der Krankengeschichte, die nach Ansicht des Prüfarztes oder Sponsors die Sicherheit oder Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen würde
  • Verwendung anderer Medikamente zur Langzeitprophylaxe von HAE-Attacken beim Baseline-Besuch oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie.
  • Verwendung eines anderen Prüfpräparats beim Baseline-Besuch oder zu einem beliebigen Zeitpunkt während der Studie.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Bcx7353 Kapseln oder Granulat einmal täglich
Berotralstat (BCX7353) Kapseln oder Granulat, die einmal täglich oral verabreicht werden.
Arzneimittel: Berotralstat
Bcx7353 Kapseln oder Granulat, die einmal täglich oral verabreicht werden
Andere Namen:
  • Orladeyo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Anzahl und Anteil der Probanden mit einem behandlungsbedingten TEAE
Zeitfenster: 240 Wochen
240 Wochen
Anzahl und Anteil der Probanden, bei denen ein schwerwiegendes unerwünschtes Ereignis (SAE) auftritt
Zeitfenster: 240 Wochen
240 Wochen
Anzahl und Anteil der Studienteilnehmer, bei denen ein behandlungsbedingtes TEAE Grad 3 oder 4 auftritt
Zeitfenster: 240 Wochen
240 Wochen
Anzahl und Anteil der Studienteilnehmer, bei denen eine behandlungsbedingte behandlungsbedingte chemische Anomalie Grad 3 oder 4 auftritt
Zeitfenster: 240 Wochen
240 Wochen
Anzahl und Anteil der Probanden, die aufgrund eines TEAE abbrechen
Zeitfenster: 240 Wochen
240 Wochen

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Vesna Grivcheva-Panoska, MD, PhD, PHI University Clinic of Dermatology

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

23. Juli 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. August 2031

Studienabschluss (Geschätzt)

1. August 2031

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Juni 2021

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Juni 2021

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

22. Juni 2021

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

23. Dezember 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCX7353-312

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Abonnieren