Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Открытый доступ к Беротральстату для пациентов с НАО, ранее включенных в исследования Беротральстата (APeX-A)

19 декабря 2025 г. обновлено: BioCryst Pharmaceuticals

Открытое исследование для предоставления доступа к Беротральстату субъектам с наследственным ангионевротическим отеком 1 и 2 типа, которые ранее были включены в исследования Беротральстата

Это открытое исследование фазы 3b, обеспечивающее доступ к беротральстату для пациентов с НАО, которые ранее были включены в исследования беротральстата.

Обзор исследования

Статус

Запись по приглашению

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

APeX-A, 7353-312, представляет собой одногрупповое открытое многоцентровое исследование. Исследование будет проводиться в странах, где беротральстат недоступен ни коммерчески, ни через какой-либо другой механизм. Все зарегистрированные субъекты будут получать запланированную продаваемую дозу беротральстата, 150 мг QD. В исследовании будет оцениваться долгосрочная безопасность и переносимость беротралстата.

Подходящие субъекты будут включены непосредственно в исследование BCX7353-312 (исследование 312) из ​​исследований 302 и 204. Субъекты будут получать беротральстат 150 мг перорально один раз в день (QD). Субъекты будут возвращаться в клинику каждые 24 недели для выдачи лекарств и контроля безопасности на срок до 240 недель (примерно 5 лет).

Безопасность и переносимость будут оцениваться путем оценки серьезных нежелательных явлений (СНЯ) и связанных с лечением нежелательных явлений, возникающих при лечении (ТНЯЯ). Планируется набрать до 110 предметов.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

139

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

12 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Мужчины и женщины, в настоящее время включенные в исследование 302 или 204, спонсируемое BioCryst.
  • Возможность предоставить письменное информированное согласие.
  • Было бы полезно продолжать лечение беротральстатом
  • Приемлемая эффективная контрацепция

Ключевые критерии исключения:

  • Беременность или кормление грудью
  • Любое состояние или ситуация, включая анамнез, которые, по мнению исследователя или спонсора, могут повлиять на безопасность субъекта или его способность участвовать в исследовании.
  • Использование других препаратов для долгосрочной профилактики приступов НАО во время исходного визита или в любое время в ходе исследования.
  • Использование любого другого исследуемого лекарственного средства во время исходного визита или в любое время в ходе исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Профилактика
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Капсулы или гранулы BCX7353
BerotralStat (BCX7353) Капсулы или гранулы, перорально вводимыми один раз в день.
Лекарство: Berotralstat
Капсулы или гранулы BCX7353, вводимые перорально один раз в день
Другие имена:
  • Орладейо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Количество и доля субъектов с TEAE, связанными с лечением
Временное ограничение: 240 недель
240 недель
Количество и доля субъектов, у которых возникло серьезное нежелательное явление (СНЯ)
Временное ограничение: 240 недель
240 недель
Количество и доля субъектов, у которых наблюдается связанная с лечением TEAE 3 или 4 степени
Временное ограничение: 240 недель
240 недель
Количество и доля субъектов, у которых возникают связанные с лечением аномалии биохимических показателей 3 или 4 степени, возникающие при лечении.
Временное ограничение: 240 недель
240 недель
Количество и доля субъектов, прекративших участие в исследовании из-за TEAE.
Временное ограничение: 240 недель
240 недель

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

BioCryst Pharmaceuticals

Следователи

  • Главный следователь: Vesna Grivcheva-Panoska, MD, PhD, PHI University Clinic of Dermatology

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

23 июля 2021 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 августа 2031 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 августа 2031 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

14 июня 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

14 июня 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

22 июня 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

23 декабря 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • BCX7353-312

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Да

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться