Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Åbent Berotralstat-adgang til HAE-patienter, der tidligere er indskrevet i Berotralstat-studier (APeX-A)

17. maj 2023 opdateret af: BioCryst Pharmaceuticals

En åben-label undersøgelse for at give Berotralstat adgang til forsøgspersoner med type 1 og 2 arvelig angioødem, som tidligere var indskrevet i Berotralstat undersøgelser

Dette er et fase 3b åbent studie, der giver adgang til berotralstat for HAE-patienter, som tidligere var optaget i berotralstat-studier.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

APeX-A, 7353-312, er en enkelt-arm, åben, multicenter undersøgelse. Undersøgelsen vil blive udført i lande, hvor berotralstat ikke er tilgængelig hverken kommercielt eller via en anden mekanisme. Alle tilmeldte forsøgspersoner vil modtage den planlagte markedsførte dosis berotralstat, 150 mg én gang daglig. Undersøgelsen vil vurdere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af berotralstat.

Kvalificerede emner vil blive tilmeldt direkte til undersøgelse BCX7353-312 (undersøgelse 312) fra undersøgelser 302 og 204. Forsøgspersoner vil modtage berotralstat 150 mg indgivet oralt én gang dagligt (QD). Forsøgspersonerne vender tilbage til klinikken hver 24. uge til lægemiddeldispensering og sikkerhedsovervågning i op til 240 uger (ca. 5 år).

Sikkerhed og tolerabilitet vil blive evalueret gennem vurdering af alvorlige bivirkninger (SAE'er) og behandlingsrelaterede, behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE'er). Der er planlagt op til 110 fag.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

110

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Frankrig
      • Grenoble, Frankrig
        • Study Center
      • Paris, Frankrig
        • Study Center
  • Korea, Republikken
      • Daegu, Korea, Republikken
        • Study Center
      • Gwangju, Korea, Republikken
        • Study Center
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Study Center
  • Nordmakedonien
      • Skopje, Nordmakedonien
        • Study Center
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Center
  • Slovakiet
      • Martin, Slovakiet
        • Study Center
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika
        • Study Center
  • Tjekkiet
      • Brno, Tjekkiet
        • Study Center
      • Plzen, Tjekkiet
        • Study Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mænd og kvinder er i øjeblikket tilmeldt BioCryst-sponsoreret undersøgelse 302 eller 204
  • Kan give skriftligt informeret samtykke.
  • Ville have gavn af fortsat berotralstat-behandling
  • Acceptabel effektiv prævention

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller amning
  • Enhver tilstand eller situation, herunder sygehistorie, der efter investigatorens eller sponsorens mening ville forstyrre forsøgspersonens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsen
  • Brug af anden medicin til langsigtet profylakse af HAE-anfald ved baseline-besøget eller når som helst under undersøgelsen.
  • Brug af ethvert andet forsøgslægemiddel ved baseline-besøget eller på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Forebyggelse
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: BCX7353 Kapsler 150 mg én gang dagligt
Berotralstat (BCX7353) 150 mg kapsel oralt administreret én gang dagligt.
Medicin: berotralstat
BCX7353 kapsler indgivet oralt én gang dagligt
Andre navne:
  • Orladeyo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal og andel af forsøgspersoner med en behandlingsrelateret TEAE
Tidsramme: 240 uger
240 uger
Antal og andel af forsøgspersoner, der oplever en alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: 240 uger
240 uger
Antal og andel af forsøgspersoner, der oplever en behandlingsrelateret grad 3 eller 4 TEAE
Tidsramme: 240 uger
240 uger
Antal og andel af forsøgspersoner, der oplever en behandlingsrelateret grad 3 eller 4 behandlingsfremkaldt kemiabnormitet
Tidsramme: 240 uger
240 uger
Antal og andel af forsøgspersoner, der stopper på grund af en TEAE
Tidsramme: 240 uger
240 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Vesna Grivcheva-Panoska, MD, PhD, PHI University Clinic of Dermatology

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

23. juli 2021

Primær færdiggørelse (Forventet)

1. august 2026

Studieafslutning (Forventet)

1. august 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. juni 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. juni 2021

Først opslået (Faktiske)

22. juni 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

18. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • BCX7353-312

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arveligt angioødem

Kliniske forsøg med berotralstat

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Latvia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner