Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřený přístup Berotralstatu k pacientům s HAE, kteří byli dříve zařazeni do studií Berotralstat (APeX-A)

19. prosince 2025 aktualizováno: BioCryst Pharmaceuticals

Otevřená studie poskytující přístup k Berotralstatu pacientům s dědičným angioedémem typu 1 a 2, kteří byli dříve zapsáni do studií Berotralstat

Toto je otevřená studie fáze 3b poskytující přístup k berotralstatu pro pacienty s HAE, kteří byli dříve zařazeni do studií berotralstatu.

Přehled studie

Postavení

Zápis na pozvánku

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

APeX-A, 7353-312, je jednoramenná, otevřená, multicentrická studie. Studie bude provedena v zemích, kde berotralstat není dostupný komerčně ani prostřednictvím jiného mechanismu. Všichni zařazení jedinci dostanou plánovanou tržní dávku berotralstatu, 150 mg QD. Studie posoudí dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost berotralstatu.

Způsobilé subjekty budou zapsány přímo do studie BCX7353-312 (studie 312) ze studií 302 a 204. Jedinci budou dostávat berotralstat 150 mg podávaný perorálně jednou denně (QD). Subjekty se budou vracet na kliniku každých 24 týdnů za účelem vydání léku a sledování bezpečnosti po dobu až 240 týdnů (přibližně 5 let).

Bezpečnost a snášenlivost bude hodnocena prostřednictvím hodnocení závažných nežádoucích příhod (SAE) a nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAEs). Plánuje se zapsat až 110 předmětů.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

139

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Grenoble, Francie
        • Study Center
      • Marseille, Francie
        • Study Center
      • Paris, Francie
        • Study Center
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika
        • Study Center
  • Jižní Korea
      • Daegu, Jižní Korea
        • Study Center
      • Gwangju, Jižní Korea
        • Study Center
      • Seoul, Jižní Korea
        • Study Center
  • Kanada
      • Ottawa, Kanada
        • Study Center
  • Německo
      • Frankfurt, Německo
        • Study Center
  • Polsko
      • Krakow, Polsko
        • Study Center
  • Severní Makedonie
      • Skopje, Severní Makedonie
        • Study Center
  • Slovensko
      • Martin, Slovensko
        • Study Center
  • Spojené království
      • Bristol, Spojené království
        • Study Center
  • Česko
      • Brno, Česko
        • Study Center
      • Pilsen, Česko
        • Study Center
  • Španělsko
      • Madrid, Španělsko
        • Study Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Muži a ženy aktuálně zapsaní do studie 302 nebo 204 sponzorované BioCryst
  • Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas.
  • Prospělo by pokračování léčby berotralstatem
  • Přijatelná účinná antikoncepce

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Těhotenství nebo kojení
  • Jakýkoli stav nebo situace, včetně anamnézy, která by podle názoru zkoušejícího nebo sponzora narušovala bezpečnost subjektu nebo jeho schopnost účastnit se studie
  • Použití jiných léků pro dlouhodobou profylaxi záchvatů HAE při vstupní návštěvě nebo kdykoli během studie.
  • Použití jakéhokoli jiného hodnoceného léčivého přípravku při základní návštěvě nebo kdykoli během studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Prevence
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: BCX7353 tobolky nebo granule jednou denně
Tobolky nebo granule BERORALSTAT (BCX7353) orálně podávané jednou denně.
Lék: berotralstat
BCX7353 tobolky nebo granule podávané ústně jednou denně
Ostatní jména:
  • Orladeyo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Počet a podíl subjektů s TEAE související s léčbou
Časové okno: 240 týdnů
240 týdnů
Počet a podíl subjektů, u kterých se vyskytla závažná nežádoucí příhoda (SAE)
Časové okno: 240 týdnů
240 týdnů
Počet a podíl subjektů, kteří prodělali TEAE 3. nebo 4. stupně související s léčbou
Časové okno: 240 týdnů
240 týdnů
Počet a podíl subjektů, kteří zažili chemickou abnormalitu stupně 3 nebo 4 související s léčbou
Časové okno: 240 týdnů
240 týdnů
Počet a podíl subjektů, které přerušily léčbu kvůli TEAE
Časové okno: 240 týdnů
240 týdnů

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

BioCryst Pharmaceuticals

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Vesna Grivcheva-Panoska, MD, PhD, PHI University Clinic of Dermatology

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

23. července 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. srpna 2031

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. srpna 2031

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. června 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. června 2021

První zveřejněno (Aktuální)

22. června 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

23. prosince 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. prosince 2025

Naposledy ověřeno

1. prosince 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • BCX7353-312

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit