Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Åpen Berotralstat-tilgang til HAE-pasienter som tidligere er registrert i Berotralstat-studier (APeX-A)

19. desember 2025 oppdatert av: BioCryst Pharmaceuticals

En åpen studie for å gi Berotralstat tilgang til emner med type 1 og 2 arvelig angioødem som tidligere var registrert i Berotralstat-studier

Dette er en fase 3b åpen studie som gir tilgang til berotralstat for HAE-pasienter som tidligere var registrert i berotralstat-studier.

Studieoversikt

Status

Påmelding etter invitasjon

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

APeX-A, 7353-312, er en enarms, åpen, multisenterstudie. Studien vil bli utført i land der berotralstat ikke er tilgjengelig verken kommersielt eller via en annen mekanisme. Alle påmeldte forsøkspersoner vil motta den planlagte markedsførte dosen berotralstat, 150 mg én gang daglig. Studien vil vurdere langsiktig sikkerhet og tolerabilitet til berotralstat.

Kvalifiserte emner vil bli registrert direkte i studie BCX7353-312 (studie 312) fra studie 302 og 204. Pasienter vil få berotralstat 150 mg administrert oralt én gang daglig (QD). Forsøkspersonene vil returnere til klinikken hver 24. uke for legemiddeldispensasjon og sikkerhetsovervåking i opptil 240 uker (ca. 5 år).

Sikkerhet og tolerabilitet vil bli evaluert gjennom vurdering av alvorlige bivirkninger (SAE) og behandlingsrelaterte, behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAE). Opptil 110 fag er planlagt å melde seg på.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

139

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
      • Ottawa, Canada
        • Study Center
  • Frankrike
      • Grenoble, Frankrike
        • Study Center
      • Marseille, Frankrike
        • Study Center
      • Paris, Frankrike
        • Study Center
  • Nord-Makedonia
      • Skopje, Nord-Makedonia
        • Study Center
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Study Center
  • Slovakia
      • Martin, Slovakia
        • Study Center
  • Spania
      • Madrid, Spania
        • Study Center
  • Storbritannia
      • Bristol, Storbritannia
        • Study Center
  • Sør -Korea
      • Daegu, Sør -Korea
        • Study Center
      • Gwangju, Sør -Korea
        • Study Center
      • Seoul, Sør -Korea
        • Study Center
  • Sør-Afrika
      • Cape Town, Sør-Afrika
        • Study Center
  • Tsjekkia
      • Brno, Tsjekkia
        • Study Center
      • Pilsen, Tsjekkia
        • Study Center
  • Tyskland
      • Frankfurt, Tyskland
        • Study Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Menn og kvinner er for tiden påmeldt i BioCryst-sponsede studie 302 eller 204
  • Kunne gi skriftlig informert samtykke.
  • Ville ha nytte av fortsatt berotralstatbehandling
  • Akseptabel effektiv prevensjon

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Graviditet eller amming
  • Enhver tilstand eller situasjon, inkludert medisinsk historie som, etter etterforskerens eller sponsorens oppfatning, ville forstyrre forsøkspersonens sikkerhet eller evne til å delta i studien
  • Bruk av andre medisiner for langsiktig profylakse av HAE-anfall ved baseline-besøket eller når som helst under studien.
  • Bruk av andre undersøkelsesmedisiner ved baseline-besøket eller når som helst under studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Forebygging
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: BCX7353 kapsler eller granuler en gang daglig
Berotralstat (BCX7353) kapsler eller granuler som er administrert oralt en gang daglig.
Legemiddel: Berotralstat
BCX7353 kapsler eller granuler administrert oralt en gang daglig
Andre navn:
  • Orladeyo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antall og andel forsøkspersoner med en behandlingsrelatert TEAE
Tidsramme: 240 uker
240 uker
Antall og andel forsøkspersoner som opplever en alvorlig bivirkning (SAE)
Tidsramme: 240 uker
240 uker
Antall og andel forsøkspersoner som opplever en behandlingsrelatert grad 3 eller 4 TEAE
Tidsramme: 240 uker
240 uker
Antall og andel forsøkspersoner som opplever en behandlingsrelatert grad 3 eller 4 behandlingsoppstått kjemiavvik
Tidsramme: 240 uker
240 uker
Antall og andel forsøkspersoner som slutter på grunn av en TEAE
Tidsramme: 240 uker
240 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Vesna Grivcheva-Panoska, MD, PhD, PHI University Clinic of Dermatology

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

23. juli 2021

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2031

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2031

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. juni 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. juni 2021

Først lagt ut (Faktiske)

22. juni 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

23. desember 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • BCX7353-312

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere