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Accesso in aperto con Berotralstat a pazienti affetti da HAE precedentemente arruolati in studi con Berotralstat (APeX-A)

19 dicembre 2025 aggiornato da: BioCryst Pharmaceuticals

Uno studio in aperto per fornire l'accesso a Berotralstat a soggetti con angioedema ereditario di tipo 1 e 2 che erano stati precedentemente arruolati in studi su Berotralstat

Questo è uno studio di fase 3b in aperto che fornisce l'accesso a berotralstat per i pazienti affetti da HAE precedentemente arruolati in studi con berotralstat.

Panoramica dello studio

Stato

Iscrizione su invito

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

APeX-A, 7353-312, è uno studio multicentrico a braccio singolo, in aperto. Lo studio sarà condotto in paesi in cui berotralstat non è disponibile né commercialmente né tramite un altro meccanismo. Tutti i soggetti arruolati riceveranno la dose commercializzata pianificata di berotralstat, 150 mg QD. Lo studio valuterà la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di berotralstat.

I soggetti idonei saranno arruolati direttamente nello Studio BCX7353-312 (Studio 312) dagli Studi 302 e 204. I soggetti riceveranno berotralstat 150 mg somministrato per via orale una volta al giorno (QD). I soggetti torneranno in clinica ogni 24 settimane per la dispensazione dei farmaci e il monitoraggio della sicurezza fino a 240 settimane (circa 5 anni).

La sicurezza e la tollerabilità saranno valutate attraverso la valutazione degli eventi avversi gravi (SAE) e degli eventi avversi correlati al trattamento (TEAE). Si prevede l'iscrizione di un massimo di 110 soggetti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

139

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
      • Ottawa, Canada
        • Study Center
  • Cechia
      • Brno, Cechia
        • Study Center
      • Pilsen, Cechia
        • Study Center
  • Corea del Sud
      • Daegu, Corea del Sud
        • Study Center
      • Gwangju, Corea del Sud
        • Study Center
      • Seoul, Corea del Sud
        • Study Center
  • Francia
      • Grenoble, Francia
        • Study Center
      • Marseille, Francia
        • Study Center
      • Paris, Francia
        • Study Center
  • Germania
      • Frankfurt, Germania
        • Study Center
  • Macedonia del Nord
      • Skopje, Macedonia del Nord
        • Study Center
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Study Center
  • Regno Unito
      • Bristol, Regno Unito
        • Study Center
  • Slovacchia
      • Martin, Slovacchia
        • Study Center
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Study Center
  • Sud Africa
      • Cape Town, Sud Africa
        • Study Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Maschi e femmine attualmente arruolati nello studio 302 o 204 sponsorizzato da BioCryst
  • In grado di fornire il consenso informato scritto.
  • Trarrebbe beneficio dal proseguimento del trattamento con berotralstat
  • Contraccezione efficace accettabile

Criteri chiave di esclusione:

  • Gravidanza o allattamento
  • Qualsiasi condizione o situazione, inclusa la storia medica che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, interferirebbe con la sicurezza o la capacità del soggetto di partecipare allo studio
  • Uso di altri farmaci per la profilassi a lungo termine degli attacchi di HAE alla visita basale o in qualsiasi momento durante lo studio.
  • Uso di qualsiasi altro medicinale sperimentale alla visita di riferimento o in qualsiasi momento durante lo studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Prevenzione
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: BCX7353 Capsule o granuli una volta al giorno
Berotralstat (BCX7353) Capsule o granuli somministrati per via orale una volta al giorno.
Droga: berotralstat
BCX7353 Capsule o granuli somministrati per via orale una volta al giorno
Altri nomi:
  • Orlando

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero e proporzione di soggetti con un TEAE correlato al trattamento
Lasso di tempo: 240 settimane
240 settimane
Numero e proporzione di soggetti che manifestano un evento avverso grave (SAE)
Lasso di tempo: 240 settimane
240 settimane
Numero e proporzione di soggetti che manifestano un TEAE di grado 3 o 4 correlato al trattamento
Lasso di tempo: 240 settimane
240 settimane
Numero e proporzione di soggetti che manifestano un'anomalia chimica di Grado 3 o 4 correlata al trattamento emergente dal trattamento
Lasso di tempo: 240 settimane
240 settimane
Numero e proporzione di soggetti che interrompono a causa di un TEAE
Lasso di tempo: 240 settimane
240 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Vesna Grivcheva-Panoska, MD, PhD, PHI University Clinic of Dermatology

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 luglio 2021

Completamento primario (Stimato)

1 agosto 2031

Completamento dello studio (Stimato)

1 agosto 2031

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 giugno 2021

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 giugno 2021

Primo Inserito (Effettivo)

22 giugno 2021

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

23 dicembre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 dicembre 2025

Ultimo verificato

1 dicembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • BCX7353-312

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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