Accès ouvert à Berotralstat pour les patients atteints d'AOH précédemment inscrits à des études sur Berotralstat (APeX-A)
17 mai 2023 mis à jour par: BioCryst Pharmaceuticals
Une étude ouverte pour fournir l'accès à Berotralstat aux sujets atteints d'angio-œdème héréditaire de type 1 et 2 qui ont déjà été inscrits à des études sur Berotralstat
Il s'agit d'une étude ouverte de phase 3b donnant accès au bérotralstat aux patients atteints d'AOH qui étaient précédemment inscrits dans des études sur le bérotralstat.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
APeX-A, 7353-312, est une étude multicentrique ouverte à un seul bras. L'étude sera menée dans les pays où le berotralstat n'est pas disponible commercialement ou via un autre mécanisme. Tous les sujets inscrits recevront la dose commercialisée prévue de bérotralstat, 150 mg QD. L'étude évaluera l'innocuité et la tolérabilité à long terme du bérotralstat.
Les sujets éligibles seront inscrits directement dans l'étude BCX7353-312 (étude 312) des études 302 et 204. Les sujets recevront du bérotralstat 150 mg administré par voie orale une fois par jour (QD). Les sujets reviendront à la clinique toutes les 24 semaines pour la distribution des médicaments et le suivi de la sécurité pendant 240 semaines (environ 5 ans).
L'innocuité et la tolérabilité seront évaluées par l'évaluation des événements indésirables graves (EIG) et des événements indésirables liés au traitement et survenus pendant le traitement (TEAE). Jusqu'à 110 sujets sont prévus pour s'inscrire.
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Anticipé)
110
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Cape Town, Afrique du Sud
- Study Center
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Daegu, Corée, République de
- Study Center
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Gwangju, Corée, République de
- Study Center
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Seoul, Corée, République de
- Study Center
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Grenoble, France
- Study Center
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Paris, France
- Study Center
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Skopje, Macédoine du Nord
- Study Center
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Kraków, Pologne
- Study Center
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Martin, Slovaquie
- Study Center
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Brno, Tchéquie
- Study Center
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Plzen, Tchéquie
- Study Center
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Hommes et femmes actuellement inscrits à l'étude 302 ou 204 parrainée par BioCryst
- Capable de fournir un consentement éclairé écrit.
- Bénéficierait d'un traitement continu au bérotralstat
- Contraception efficace acceptable
Critères d'exclusion clés :
- Grossesse ou allaitement
- Toute condition ou situation, y compris les antécédents médicaux qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, interférerait avec la sécurité du sujet ou sa capacité à participer à l'étude
- Utilisation d'autres médicaments pour la prophylaxie à long terme des crises d'AOH lors de la visite de référence ou à tout moment pendant l'étude.
- Utilisation de tout autre médicament expérimental lors de la visite de référence ou à tout moment de l'étude.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: La prévention
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: BCX7353 Gélules 150 mg une fois par jour
Berotralstat (BCX7353) Capsule de 150 mg administrée par voie orale une fois par jour.
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Capsules BCX7353 administrées par voie orale une fois par jour
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
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Nombre et proportion de sujets ayant un EIAT lié au traitement
Délai: 240 semaines
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240 semaines
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Nombre et proportion de sujets ayant subi un événement indésirable grave (EIG)
Délai: 240 semaines
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240 semaines
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Nombre et proportion de sujets qui subissent un EIAT de grade 3 ou 4 lié au traitement
Délai: 240 semaines
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240 semaines
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Nombre et proportion de sujets qui présentent une anomalie chimique de grade 3 ou 4 liée au traitement liée au traitement
Délai: 240 semaines
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240 semaines
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Nombre et proportion de sujets qui arrêtent en raison d'un TEAE
Délai: 240 semaines
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240 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Vesna Grivcheva-Panoska, MD, PhD, PHI University Clinic of Dermatology
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
23 juillet 2021
Achèvement primaire (Anticipé)
1 août 2026
Achèvement de l'étude (Anticipé)
1 août 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
14 juin 2021
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 juin 2021
Première publication (Réel)
22 juin 2021
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
18 mai 2023
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
17 mai 2023
Dernière vérification
1 mai 2023
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies cardiovasculaires
- Maladies vasculaires
- Maladies de la peau
- Syndromes d'immunodéficience
- Maladies du système immunitaire
- Hypersensibilité immédiate
- Maladies génétiques, innées
- Maladies de la peau, vasculaire
- Hypersensibilité
- Urticaire
- Maladies héréditaires de déficience du complément
- Maladies d'immunodéficience primaire
- Angiœdème
- Angiœdème, héréditaire
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Inhibiteurs d'enzymes
- Bérotralstat
Autres numéros d'identification d'étude
- BCX7353-312
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
NON
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Oui
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .