Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label Berotralstat-toegang tot HAE-patiënten die eerder deelnamen aan Berotralstat-onderzoeken (APeX-A)

17 mei 2023 bijgewerkt door: BioCryst Pharmaceuticals

Een open-label onderzoek om Berotralstat-toegang te bieden aan proefpersonen met erfelijk angio-oedeem type 1 en 2 die eerder deelnamen aan Berotralstat-onderzoeken

Dit is een open-label fase 3b-onderzoek dat toegang geeft tot berotralstat voor HAE-patiënten die eerder deelnamen aan berotralstat-onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

APeX-A, 7353-312, is een eenarmige, open-label, multicenter studie. De studie zal worden uitgevoerd in landen waar berotralstat niet commercieel of via een ander mechanisme verkrijgbaar is. Alle ingeschreven proefpersonen zullen de geplande op de markt gebrachte dosis berotralstat, 150 mg QD, krijgen. De studie zal de veiligheid en verdraagbaarheid van berotralstat op lange termijn beoordelen.

In aanmerking komende proefpersonen worden rechtstreeks ingeschreven in onderzoek BCX7353-312 (onderzoek 312) uit onderzoek 302 en 204. Proefpersonen krijgen berotralstat 150 mg eenmaal daags oraal toegediend (QD). Proefpersonen zullen elke 24 weken terugkeren naar de kliniek voor medicijnuitgifte en veiligheidsbewaking gedurende maximaal 240 weken (ongeveer 5 jaar).

De veiligheid en verdraagbaarheid zullen worden geëvalueerd door beoordeling van ernstige bijwerkingen (SAE's) en behandelingsgerelateerde, tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's). Er zijn maximaal 110 onderwerpen gepland om in te schrijven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

110

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Grenoble, Frankrijk
        • Study Center
      • Paris, Frankrijk
        • Study Center
  • Korea, republiek van
      • Daegu, Korea, republiek van
        • Study Center
      • Gwangju, Korea, republiek van
        • Study Center
      • Seoul, Korea, republiek van
        • Study Center
  • Noord-Macedonië
      • Skopje, Noord-Macedonië
        • Study Center
  • Polen
      • Kraków, Polen
        • Study Center
  • Slowakije
      • Martin, Slowakije
        • Study Center
  • Tsjechië
      • Brno, Tsjechië
        • Study Center
      • Plzen, Tsjechië
        • Study Center
  • Zuid-Afrika
      • Cape Town, Zuid-Afrika
        • Study Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

12 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • Mannetjes en vrouwtjes die momenteel deelnemen aan door BioCryst gesponsord onderzoek 302 of 204
  • In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
  • Zou baat hebben bij voortgezette behandeling met berotralstat
  • Aanvaardbare effectieve anticonceptie

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Zwangerschap of borstvoeding
  • Elke aandoening of situatie, inclusief medische voorgeschiedenis die, naar de mening van de onderzoeker of sponsor, de veiligheid van de proefpersoon of het vermogen om aan het onderzoek deel te nemen in de weg zou staan
  • Gebruik van andere medicijnen voor langdurige profylaxe van HAE-aanvallen tijdens het basislijnbezoek of op enig moment tijdens het onderzoek.
  • Gebruik van een ander geneesmiddel voor onderzoek tijdens het baselinebezoek of op enig moment tijdens het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Preventie
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: BCX7353 Capsules 150 mg eenmaal daags
Berotralstat (BCX7353) 150 mg capsule oraal eenmaal daags toegediend.
Geneesmiddel: geroteerd
BCX7353-capsules eenmaal daags oraal toegediend
Andere namen:
  • Orladeyo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Aantal en proportie proefpersonen met een behandelingsgerelateerde TEAE
Tijdsspanne: 240 weken
240 weken
Aantal en proportie proefpersonen die een ernstig ongewenst voorval (SAE) ervaren
Tijdsspanne: 240 weken
240 weken
Aantal en proportie proefpersonen die een behandelingsgerelateerde graad 3 of 4 TEAE ervaren
Tijdsspanne: 240 weken
240 weken
Aantal en proportie proefpersonen die een behandelingsgerelateerde Graad 3 of 4 tijdens de behandeling optredende chemie-afwijking ervaren
Tijdsspanne: 240 weken
240 weken
Aantal en proportie proefpersonen die stoppen vanwege een TEAE
Tijdsspanne: 240 weken
240 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Vesna Grivcheva-Panoska, MD, PhD, PHI University Clinic of Dermatology

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

23 juli 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2026

Studie voltooiing (Verwacht)

1 augustus 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 juni 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 juni 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

22 juni 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 mei 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 mei 2023

Laatst geverifieerd

1 mei 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • BCX7353-312

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Ja

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Erfelijk angio-oedeem

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren