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Acesso aberto ao Berotralstat para pacientes com HAE previamente inscritos em estudos com Berotralstat (APeX-A)

19 de dezembro de 2025 atualizado por: BioCryst Pharmaceuticals

Um estudo aberto para fornecer acesso ao Berotralstat a indivíduos com angioedema hereditário tipo 1 e 2 que foram previamente inscritos em estudos com Berotralstat

Este é um estudo aberto de fase 3b que fornece acesso ao berotralstat para pacientes com HAE que foram previamente incluídos em estudos com berotralstat.

Visão geral do estudo

Status

Inscrevendo-se por convite

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

APeX-A, 7353-312, é um estudo multicêntrico, aberto e de braço único. O estudo será realizado em países onde o berotralstat não está disponível comercialmente ou através de outro mecanismo. Todos os indivíduos inscritos receberão a dose comercial planejada de berotralstat, 150 mg QD. O estudo irá avaliar a segurança e tolerabilidade a longo prazo do berotralstat.

Os indivíduos elegíveis serão inscritos diretamente no Estudo BCX7353-312 (Estudo 312) dos Estudos 302 e 204. Os indivíduos receberão berotralstat 150 mg administrado por via oral uma vez ao dia (QD). Os indivíduos retornarão à clínica a cada 24 semanas para dispensação de medicamentos e monitoramento de segurança por até 240 semanas (aproximadamente 5 anos).

A segurança e a tolerabilidade serão avaliadas por meio da avaliação de eventos adversos graves (SAEs) e eventos adversos emergentes do tratamento relacionados ao tratamento (TEAEs). Até 110 indivíduos estão planejados para se inscrever.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

139

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Frankfurt, Alemanha
        • Study Center
  • Canadá
      • Ottawa, Canadá
        • Study Center
  • Coréia do Sul
      • Daegu, Coréia do Sul
        • Study Center
      • Gwangju, Coréia do Sul
        • Study Center
      • Seoul, Coréia do Sul
        • Study Center
  • Eslováquia
      • Martin, Eslováquia
        • Study Center
  • Espanha
      • Madrid, Espanha
        • Study Center
  • França
      • Grenoble, França
        • Study Center
      • Marseille, França
        • Study Center
      • Paris, França
        • Study Center
  • Macedônia do Norte
      • Skopje, Macedônia do Norte
        • Study Center
  • Polônia
      • Krakow, Polônia
        • Study Center
  • Reino Unido
      • Bristol, Reino Unido
        • Study Center
  • Tcheca
      • Brno, Tcheca
        • Study Center
      • Pilsen, Tcheca
        • Study Center
  • África do Sul
      • Cape Town, África do Sul
        • Study Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Homens e mulheres atualmente matriculados no Estudo 302 ou 204 patrocinado pela BioCryst
  • Capaz de fornecer consentimento informado por escrito.
  • Beneficiaria da continuação do tratamento com berotralstat
  • Contracepção eficaz aceitável

Principais Critérios de Exclusão:

  • Gravidez ou amamentação
  • Qualquer condição ou situação, incluindo histórico médico que, na opinião do investigador ou patrocinador, possa interferir na segurança ou na capacidade do sujeito de participar do estudo
  • Uso de outros medicamentos para profilaxia de longo prazo de ataques de AEH na visita inicial ou a qualquer momento durante o estudo.
  • Uso de qualquer outro medicamento experimental na visita inicial ou a qualquer momento durante o estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Prevenção
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Cápsulas ou grânulos BCX7353
Cápsulas ou grânulos de berrotralstat (BCX7353) administrados por via oral uma vez por dia.
Medicamento: Berotralstat
Cápsulas BCX7353 ou grânulos administrados por via oral uma vez ao dia
Outros nomes:
  • Orladeyo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Número e proporção de indivíduos com um TEAE relacionado ao tratamento
Prazo: 240 semanas
240 semanas
Número e proporção de indivíduos que experimentaram um evento adverso grave (SAE)
Prazo: 240 semanas
240 semanas
Número e proporção de indivíduos que apresentam um TEAE de Grau 3 ou 4 relacionado ao tratamento
Prazo: 240 semanas
240 semanas
Número e proporção de indivíduos que apresentam uma anormalidade química emergente do tratamento de Grau 3 ou 4 relacionada ao tratamento
Prazo: 240 semanas
240 semanas
Número e proporção de indivíduos que descontinuam devido a um TEAE
Prazo: 240 semanas
240 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

BioCryst Pharmaceuticals

Investigadores

  • Investigador principal: Vesna Grivcheva-Panoska, MD, PhD, PHI University Clinic of Dermatology

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

23 de julho de 2021

Conclusão Primária (Estimado)

1 de agosto de 2031

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2031

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de junho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de junho de 2021

Primeira postagem (Real)

22 de junho de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

23 de dezembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • BCX7353-312

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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