脆弱X症候群の小児および青年におけるカンナビジオールの臨床研究 (RECONNECT)
2026年8月29日 更新者：Harmony Biosciences Management, Inc.
脆弱X症候群の小児および青年に経皮吸収ゲルとして投与されたZYN002の無作為化二重盲検プラセボ対照多施設有効性および安全性研究 - RECONNECT
これは、脆弱X症候群（FXS）の小児および青年患者の治療のためにZYN002として投与されたカンナビジオールの有効性と安全性を評価するための無作為化二重盲検プラセボ対照多施設試験です。
適格な参加者は、最大18週間の治療期間に参加し、すべての参加者がプラセボまたはアクティブな治験薬を受け取ります。
3 歳から 18 歳未満の患者は、参加資格があります。
調査の概要
詳細な説明
これは無作為化、二重盲検、プラセボ対照、多施設試験であり、皮膚に適用できる透明なゲルとして処方された薬学的に製造されたカンナビジオールである ZYN002 の有効性と安全性を評価します (経皮送達と呼ばれます)。 FXSの小児および青年に。 3 歳から 18 歳未満の 204 人の男女患者が、1:1 で治験薬またはプラセボに無作為に割り付けられ、18 週間の治療期間を経ます。 無作為化は、性別、メチル化状態、および体重によって階層化されます。 この研究は、スクリーニング訪問と、オンサイト（対面式）および仮想の両方での7回の訪問の組み合わせで構成されます。 治験薬またはプラセボの割り当てはコンピューター生成システムによって行われ、治験担当医師、参加者、またはその介護者は、どの治療が彼らに与えられているかを知ることはありません. 治療の用量は、参加者の体重によって異なります。 参加者の体重が 30 kg 以下の場合は、1 日あたり 2 サシェのジェルを受け取ります (約 12 時間ごとに 1 サシェ)。 参加者の体重が 30 kg を超え 50 kg 以下の場合、1 日あたり 4 サシェのジェルを受け取ります (約 12 時間ごとに 2 サシェ)。 体重が 50 kg を超える参加者は、1 日あたり 6 サシェのジェルを受け取ります (約 12 時間ごとに 3 サシェ)。 保護者/介護者は、ゲルの適切な塗布について説明されます。 ゲルは、上腕/肩の清潔で乾燥した無傷の皮膚に塗布されます。
ZYN002の安全性分析のために血液サンプルが採取されます。 独立した分析研究所は、CGG リピートおよびメチル化状態の分析も行います。 さらに、両親/介護者および治験担当医師は、有効性および安全性評価のためにいくつかのアンケートに回答するよう求められます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
257
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
- Wellcome HRB Clinical Research Facility
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Culver City、California、アメリカ、90230
- Science 37
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Irvine、California、アメリカ、92604
- Amnova Clinical Research, LLC
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Orange、California、アメリカ、92868
- Thompson Autism Center CHOC
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Sacramento、California、アメリカ、95817
- UC Davis Health System, MIND Institute
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta、Georgia、アメリカ、30318
- Rare Disease Research
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- University of Minnesota Fragile X Clinic (Voyager Clinic)
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Mississippi
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Jackson、Mississippi、アメリカ、39216
- University of Mississippi
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
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Oklahoma
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Tulsa、Oklahoma、アメリカ、74136
- Central States Research
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Pennsylvania
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Hershey、Pennsylvania、アメリカ、17033
- Penn State Hershey Medical Center
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South Carolina
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Greenville、South Carolina、アメリカ、29605
- Greenwood Genetic Center
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Utah
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Salt Lake City、Utah、アメリカ、84113
- Primary Children's Hospital
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Edinburgh、イギリス
- University of Edinburgh
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Leicester、イギリス
- Leicester Clinical Research
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London、イギリス
- King's College
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Manchester、イギリス
- Manchester University NHS Foundation Trust
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New South Wales
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Sydney、New South Wales、オーストラリア、2145
- Westmead Children's Hospital
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Queensland
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Brisbane、Queensland、オーストラリア、4101
- Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
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Victoria
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Melbourne、Victoria、オーストラリア、3161
- Genetics Clinics Australia
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Wellington Region
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Newtown、Wellington Region、ニュージーランド、6021
- Health New Zealand - Te Whatu Ora - Wellington Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
3年～23年 (子、大人)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -スクリーニング時に3歳から18歳未満の男性または女性の子供および青年。
- -治験責任医師が、病歴、身体検査、12誘導心電図、および臨床検査の結果に基づいて、スクリーニングで一般的に健康であると判断しました。 -参照範囲外の検査結果は、治験責任医師と治験依頼者の両方によって臨床的に重要ではないことを文書化する必要があります。
- 参加者は、スクリーニングでの遺伝子検査を通じて文書化された FMR1 遺伝子の完全な変異の分子文書化を通じて、FXS の診断を受けている必要があります。
- 発作性疾患の既往歴のある患者は、現在、研究スクリーニング前の4週間、2つ以下の抗発作薬（ASM）の安定したレジメンで治療を受けている必要があります。または、現在 ASM を受けていない場合は、1 年間発作がないこと。
- 向精神薬を服用している患者は、スクリーニング前の少なくとも4週間、そのような薬を3つ以下の安定したレジメンで服用する必要があり、研究を通してそのレジメンを維持する必要があります。 向精神薬には、抗精神病薬、抗うつ薬、抗不安薬、注意欠陥/多動性障害 (ADHD) 薬、および睡眠薬が含まれます (ただし、これらに限定されません)。
- 患者が非薬理学的、行動的、および/または食事的介入を受けている場合、患者は安定していなければならず、スクリーニング前の 3 か月間そうしていなければなりません。
- 患者の体格指数は 12 ～ 30 kg/m2 (両端を含む) です。
- 出産の可能性のある女性は、スクリーニング訪問で血清妊娠検査が陰性であり、指定されたすべての訪問で血清または尿妊娠検査が陰性でなければなりません。
- 患者と保護者/介護者は、スクリーニングの前に、研究の性質とリスクについて十分に知らされ、書面によるインフォームドコンセントを与えられなければなりません。
- 患者と保護者/介護者は、すべての研究制限を順守し、すべての研究手順を遵守することに同意し、治験責任医師の意見では、信頼性が高く、すべてのプロトコル要件と手順を遵守する意思と能力があります。
除外基準:
- 妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している女性; -出産の可能性のある女性および出産の可能性のあるパートナーを持つ男性患者で、以下に概説するように、治療期間中および治験薬の最後の投与後3か月間、許容される避妊方法を使用したくない、または使用できない。 標準的に許容される避妊方法には、禁欲（スクリーニングから治験薬の最終投与後 3 か月まで異性間性交を控えることと定義）、またはホルモン避妊薬、横隔膜、子宮頸管キャップ、膣スポンジなどの非常に効果的な避妊方法の使用が含まれます。コンドーム、殺精子剤、精管切除、または子宮内器具。 性的禁欲の信頼性は、臨床試験の期間と被験者の好みの通常のライフスタイルに関連して評価する必要があります。 定期的な禁欲（カレンダー、徴候熱、排卵後の方法）は、避妊の許容される方法ではありません。
- -重大なアレルギー状態、薬物関連の重大な過敏症、またはZYN002またはその賦形剤に関連する化合物または化学クラスに対するアレルギー反応の病歴。
- -スクリーニングの30日以内または研究中の任意の時点での治験薬またはデバイスへの曝露。
- -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）または総ビリルビンレベルが正常上限の2倍以上、またはアルカリホスファターゼレベルが正常上限の3倍以上。
- -スクリーニング訪問から3か月以内または研究中の大麻またはTHCまたはCBD含有製品の使用（ZYN002を除く）。
- -患者は、エタノール、コカイン、THC、バルビツレート、アンフェタミン（処方されていない限り）、ベンゾジアゼピン（採血およびECG収集のために投与されたミダゾラムまたは同等のものを除く）、およびアヘン剤を含む陽性の薬物スクリーニングを受けています。
- -患者は次のAED（発作および/またはてんかんの治療薬）を使用しています：クロバザム、フェノバルビタール、エトスクシミド、フェルバメート、カルバマゼピン、フェニトイン、またはビガバトリン。
- -患者はCYP3A4の強力な阻害剤/誘導剤またはCYP3A4の敏感な基質を使用していますが、これらに限定されません：ミダゾラム（血液サンプルおよびECGを取得する目的で投与される単回投与を除く）、経口ケトコナゾール、フルコナゾール、ネファザドン、リファンピン、アルフェンタニル、アルフゾシン、アミオダロン、シクロスポリン、ダサチニブ、ドセタキソール、エプレレノン、エルゴタミン、エベロリムス、フェンタニル、ハロファントリン、イリノテカン、ラパチニブ、レボメタジル、ルメファントリン、ニロチニブ、ピモジド、キニジン、ラノラジン、シロリムス、タクロリムス、テムシロリムス、トレミフェン、トレミフェン、トレミチン、ビノレルビン、セントジョーンズワート、グレープフルーツジュース/製品。
- 患者は、スクリーニング時または研究全体を通して、ベンゾジアゼピンを服用していない可能性があります（血液サンプルと心電図を取得する目的で投与された単回投与を除く）。
- -患者は、研究の過程で薬理学的または非薬理学的介入を開始または変更することが期待されています。
- -患者は、研究結果の評価を妨げる可能性のある進行性、重度、または不安定な疾患を患っています。
- -患者は、急性または進行性の神経疾患、精神病、統合失調症、またはその他の精神障害、または重度の精神異常（FXSを除く）を患っており、薬物療法の変更が必要になる可能性があるか、研究の目的またはプロトコルの要件を順守する能力を妨げる可能性があります。
- -患者は、HBsAg、HCV、またはHIV抗体の存在について陽性の結果を示しています。
- -患者は、心血管疾患、高度な動脈硬化、構造的心臓異常、心筋症、重篤な心拍リズム異常、冠動脈疾患、心臓伝導障害、失神および失神前症を含む運動関連の心臓イベント、Torsades de pointes（TdP ) (例えば、心不全、低カリウム血症、QT延長症候群の家族歴)、またはその他の深刻な心臓の問題。
- -スクリーニング訪問での臨床的に重要な状態または異常な所見は、治験責任医師の意見では、研究への参加を妨げるか、または治験薬の評価を妨げます。
- 湿疹、乾癬、黒色腫、にきび、接触性皮膚炎、瘢痕、欠陥、病変、入れ墨、または変色を含む皮膚疾患または状態は、治療の適用、適用部位の評価、または治験薬の吸収に影響を与える可能性があります。
- 過去1年間の薬物乱用の治療歴または証拠。
- -ZYN002研究への以前の参加（研究ZYN2-CL-016でスクリーニング失敗であり、研究ZYN2-CL-017に参加しなかった患者を除く）。
- 患者は、スクリーニング中または研究中の任意の時点で、C-SSRS (小児) の質問 4 または 5 に「はい」と答えます。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ZYN002
Pharmaceutically manufactured cannabidiol, which is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
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Pharmaceutically manufactured cannabidiol formulated as a clear gel that can be applied to the skin (transdermal delivery)
他の名前：
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プラセボコンパレーター：Placebo
Placebo is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
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皮膚に適用できる透明なゲルとして処方されたプラセボ（経皮送達） 他の名前： プラセボ コンパレータ マッチング プラセボ
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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異常行動チェックリスト - コミュニティ脆弱 X 因子構造 (ABC-C FXS) FMR1 遺伝子が完全にメチル化されている患者における、事前に指定されたサブスケール 1 スコア。
時間枠：ベースラインから 18 週目への変更
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ABC-C FXS は、発達障害の臨床試験で使用するための、親/介護者が報告する標準的な行動結果尺度です。
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ベースラインから 18 週目への変更
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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無作為化されたすべての患者における ABC-C FXS 事前指定サブスケール 1 の変化 (FMR1 遺伝子の完全および部分メチル化)。
時間枠：ベースラインから 18 週目に変更
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ABC-C FXS は、発達障害の臨床試験で使用するための標準的な保護者/介護者報告の行動転帰測定値です。
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ベースラインから 18 週目に変更
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有害事象患者数
時間枠：1日目、2週目、4週目、6週目、10週目、14週目、18週目、および投与後4週間の電話フォローアップまで
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有害事象の収集
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1日目、2週目、4週目、6週目、10週目、14週目、18週目、および投与後4週間の電話フォローアップまで
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異常な身体検査および神経学的検査を受けた参加者の数
時間枠：スクリーニング、1 日目および 18 週目
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身体検査および神経学的検査
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スクリーニング、1 日目および 18 週目
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臨床検査結果異常のある参加者数
時間枠：スクリーニング、10週目と18週目
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臨床検査と尿検査
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スクリーニング、10週目と18週目
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バイタルサインの結果が異常な参加者の数
時間枠：スクリーニング、1 日目、2 週目、18 週目
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バイタルサイン測定（血圧、心拍数、呼吸数、体温）
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スクリーニング、1 日目、2 週目、18 週目
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心電図異常のある参加者数
時間枠：スクリーニングと第 18 週
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12誘導心電図
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スクリーニングと第 18 週
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Penn Physician Withdrawal Checklistを使用したZYN002の離脱特性
時間枠：最終投与後 18 週目および 4 週目
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ペン医師の撤退チェックリスト
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最終投与後 18 週目および 4 週目
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毎日のスキンダイアリーを使用して評価された皮膚の忍容性
時間枠：1日目から18週目まで毎日
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毎日の肌荒れ日記
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1日目から18週目まで毎日
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異常行動チェックリスト - コミュニティ、脆弱 X 因子構造 (ABC-C FXS) FMR1 遺伝子が完全にメチル化されている患者における事前に指定されたサブスケール 2。
時間枠：ベースラインから 18 週目への変更
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ABC-C FXS は、発達障害の臨床試験で使用するための、親/介護者が報告する標準的な行動結果尺度です。
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ベースラインから 18 週目への変更
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FMR1 遺伝子が完全にメチル化されている患者における、事前に指定されたパラメーターに対する介護者の全体的な変化の印象 (CaGI-C) の変化。
時間枠：ベースラインから 18 週目への変更
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CaGI-C の全体的な変化の印象は、ベースラインと比較した特定の時点での行動症状の変化を測定するために設計された 7 ポイントのリッカート スケールです。
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ベースラインから 18 週目への変更
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FMR1 遺伝子が完全にメチル化されている患者における臨床全体印象改善 (CGI-I) スケール。
時間枠：ベースラインから 18 週目への変更
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CGI-I の全体的な改善項目は、ベースラインと比較して、指定された時点での子供の行動の変化を評価する 7 ポイントのリッカート スケールです。
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ベースラインから 18 週目への変更
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年9月13日
一次修了 (実際)
2025年8月29日
研究の完了 (実際)
2025年8月29日
試験登録日
最初に提出
2021年7月20日
QC基準を満たした最初の提出物
2021年7月26日
最初の投稿 (実際)
2021年7月27日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月1日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月29日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ZYN2-CL-033
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。