Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie kliniczne kannabidiolu u dzieci i młodzieży z zespołem łamliwego chromosomu X (RECONNECT)

29 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: Harmony Biosciences Management, Inc.

Randomizowane, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe, kontrolowane placebo badanie skuteczności i bezpieczeństwa ZYN002 podawanego jako żel przezskórny dzieciom i młodzieży z zespołem łamliwego chromosomu X – RECONNECT

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa kannabidiolu podawanego jako ZYN002 w leczeniu dzieci i młodzieży z zespołem łamliwego chromosomu X (FXS). Kwalifikujący się uczestnicy wezmą udział w maksymalnie 18-tygodniowym okresie leczenia, podczas którego wszyscy uczestnicy otrzymają placebo lub aktywny badany lek. Do udziału kwalifikują się pacjenci w wieku od 3 do <18 lat.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa ZYN002, farmaceutycznie wytwarzanego kannabidiolu, sformułowanego w postaci przezroczystego żelu, który można nakładać na skórę (tzw. dostarczanie przezskórne), u dzieci i młodzieży z FXS. 204 pacjentów płci męskiej i żeńskiej w wieku od 3 do < 18 lat zostanie losowo przydzielonych w stosunku 1:1 do grupy otrzymującej badany lek lub placebo i zostanie poddanych 18-tygodniowemu okresowi leczenia. Randomizacja zostanie podzielona na warstwy według płci, statusu metylacji i wagi. Badanie będzie się składać z wizyty przesiewowej oraz kombinacji siedmiu wizyt, zarówno na miejscu (bezpośrednio), jak i wirtualnie. Przypisanie badanego leku lub placebo zostanie wykonane przez system generowany komputerowo i ani lekarz badania, uczestnik ani ich opiekunowie nie będą wiedzieć, jakie leczenie jest im podawane. Dawka zabiegu będzie zależała od wagi uczestników. Jeśli uczestnicy ważą mniej niż 30 kg, otrzymają 2 saszetki żelu dziennie (1 saszetka mniej więcej co 12 godzin). Jeśli uczestnik waży więcej niż 30 kg, ale nie więcej niż 50 kg, otrzyma 4 saszetki żelu dziennie (2 saszetki mniej więcej co 12 godzin). Uczestnicy ważący więcej niż 50 kg otrzymają 6 saszetek żelu dziennie (3 saszetki mniej więcej co 12 godzin). Rodzice/opiekunowie zostaną poinstruowani o prawidłowym stosowaniu żelu. Żel zostanie nałożony na czystą, suchą, nieuszkodzoną skórę ramion/barków.

Zostaną pobrane próbki krwi do analizy bezpieczeństwa ZYN002. Niezależne laboratorium analityczne wykona również analizy powtórzeń CGG i statusu metylacji. Dodatkowo rodzice/opiekunowie i lekarz prowadzący badanie zostaną poproszeni o wypełnienie kilku kwestionariuszy w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

257

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Irlandia
      • Dublin, Irlandia
        • Wellcome HRB Clinical Research Facility
  • Nowa Zelandia
    • Wellington Region
      • Newtown, Wellington Region, Nowa Zelandia, 6021
        • Health New Zealand - Te Whatu Ora - Wellington Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Culver City, California, Stany Zjednoczone, 90230
        • Science 37
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92604
        • Amnova Clinical Research, LLC
      • Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • Thompson Autism Center CHOC
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30318
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
        • University of Minnesota Fragile X Clinic (Voyager Clinic)
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39216
        • University of Mississippi
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Stany Zjednoczone, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
        • University of Edinburgh
      • Leicester, Zjednoczone Królestwo
        • Leicester Clinical Research
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • King's College
      • Manchester, Zjednoczone Królestwo
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

3 lata do 23 lata (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Dzieci i młodzież płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 3 do < 18 lat w czasie badania przesiewowego.
  • Oceniony przez Badacza jako ogólnie dobry podczas badania przesiewowego na podstawie wyników wywiadu lekarskiego, badania fizykalnego, 12-odprowadzeniowego EKG i wyników badań laboratoryjnych. -Wyniki laboratoryjne poza zakresem referencyjnym muszą być udokumentowane jako nieistotne klinicznie zarówno przez Badacza, jak i Sponsora.
  • Uczestnicy muszą mieć diagnozę FXS poprzez dokumentację molekularną pełnej mutacji genu FMR1 udokumentowaną testami genetycznymi podczas badań przesiewowych.
  • Pacjenci z zaburzeniami napadowymi w wywiadzie muszą być obecnie leczeni stabilnym schematem obejmującym nie więcej niż dwa leki przeciwdrgawkowe (ASM) przez cztery tygodnie poprzedzające badanie. Badanie przesiewowe; lub musi być wolny od napadów przez jeden rok, jeśli obecnie nie otrzymuje ASM.
  • Pacjenci przyjmujący leki psychoaktywne powinni być na stałym schemacie nie więcej niż trzech takich leków przez co najmniej cztery tygodnie poprzedzające badanie przesiewowe i muszą utrzymywać ten schemat przez cały czas trwania badania. Leki psychoaktywne obejmują (między innymi) leki przeciwpsychotyczne, przeciwdepresyjne, przeciwlękowe, leki na zespół deficytu uwagi / nadpobudliwości ruchowej (ADHD) oraz leki nasenne.
  • Jeśli pacjenci otrzymują interwencje niefarmakologiczne, behawioralne i/lub dietetyczne, muszą być stabilni i robić to przez trzy miesiące przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjenci mają wskaźnik masy ciała między 12-30 kg/m2 (włącznie).
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas wizyty przesiewowej oraz ujemny wynik testu ciążowego z surowicy lub moczu na wszystkich wyznaczonych wizytach.
  • Pacjenci i rodzice/opiekunowie muszą zostać odpowiednio poinformowani o charakterze i ryzyku związanym z badaniem oraz muszą otrzymać pisemną świadomą zgodę przed badaniem przesiewowym.
  • Pacjenci i rodzice/opiekunowie zgadzają się przestrzegać wszystkich ograniczeń badania i przestrzegać wszystkich procedur badania, a zdaniem badacza są wiarygodni, chętni i zdolni do przestrzegania wszystkich wymagań i procedur protokołu.

Kryteria wyłączenia:

  • Kobiety w ciąży, karmiące lub planujące ciążę; kobiety w wieku rozrodczym i pacjenci płci męskiej mający partnera w wieku rozrodczym, którzy nie chcą lub nie mogą stosować akceptowalnej metody antykoncepcji, jak opisano poniżej, w czasie trwania terapii i przez trzy miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku. Standardowe dopuszczalne metody antykoncepcji obejmują abstynencję (definiowaną jako powstrzymanie się od współżycia heteroseksualnego od badania przesiewowego do trzech miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku) lub stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji, w tym antykoncepcji hormonalnej, diafragmy, kapturka naszyjkowego, gąbki dopochwowej, prezerwatywa, środek plemnikobójczy, wazektomia lub wkładka wewnątrzmaciczna. Wiarygodność abstynencji seksualnej należy ocenić w odniesieniu do czasu trwania badania klinicznego oraz preferowanego i zwykłego stylu życia osoby badanej. Okresowa abstynencja (metody kalendarzowe, objawowo-termiczne, poowulacyjne) nie jest akceptowalną metodą antykoncepcji.
  • Znaczący stan alergiczny w wywiadzie, znaczna nadwrażliwość związana z lekiem lub reakcja alergiczna na jakikolwiek związek lub klasę chemiczną związaną z ZYN002 lub jego zaróbkami.
  • Kontakt z jakimkolwiek badanym lekiem lub urządzeniem w okresie krótszym lub równym 30 dni przed badaniem przesiewowym lub w jakimkolwiek momencie badania.
  • Stężenie aminotransferazy alaninowej (ALT), aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub stężenie bilirubiny całkowitej większe lub równe 2-krotności górnej granicy normy lub poziomy fosfatazy zasadowej większe lub równe 3-krotności górnej granicy normy.
  • Używanie konopi indyjskich lub jakiegokolwiek produktu zawierającego THC lub CBD w ciągu 3 miesięcy od wizyty przesiewowej lub w trakcie badania (poza ZYN002).
  • Pacjent ma pozytywny wynik testu na obecność narkotyków, w tym etanolu, kokainy, THC, barbituranów, amfetamin (o ile nie przepisano ich na receptę), benzodiazepin (z wyjątkiem midazolamu lub porównywalnego leku podawanego do pobierania krwi i zbierania EKG) oraz opiatów.
  • Pacjent stosuje następujące LPP (leki stosowane w leczeniu napadów padaczkowych i/lub padaczki): klobazam, fenobarbital, etosuksymid, felbamat, karbamazepina, fenytoina lub wigabatryna.
  • Pacjent stosuje silny inhibitor/induktor CYP3A4 lub wrażliwy substrat CYP3A4, w tym między innymi następujące leki: midazolam (z wyjątkiem pojedynczych dawek podawanych w celu pobrania krwi i EKG), doustny ketokonazol, flukonazol, nefazadon, ryfampicyna, alfentanyl, alfuzosyna, amiodaron, cyklosporyna, dazatynib, docetaksol, eplerenon, ergotamina, ewerolimus, fentanyl, halofantryna, irynotekan, lapatynib, lewometadyl, lumefantryna, nilotynib, pimozyd, chinidyna, ranolazyna, syrolimus, takrolimus, temsyrolimus, toremifen, trewinytynioina, winorelbina, ziele dziurawca i sok/produkty grejpfrutowe.
  • Pacjenci nie mogą przyjmować żadnych benzodiazepin (z wyjątkiem pojedynczych dawek podawanych w celu pobrania próbek krwi i EKG) podczas badania przesiewowego lub w trakcie badania.
  • Oczekuje się, że pacjent zainicjuje lub zmieni interwencje farmakologiczne lub niefarmakologiczne w trakcie badania.
  • Pacjent cierpi na zaawansowaną, ciężką lub niestabilną chorobę, która może zakłócać ocenę wyników badania.
  • Pacjent cierpi na ostrą lub postępującą chorobę neurologiczną, psychozę, schizofrenię lub jakiekolwiek inne zaburzenie psychiczne lub poważne zaburzenia psychiczne (inne niż FXS), które mogą wymagać zmian w farmakoterapii lub zakłócać cele badania lub zdolność do przestrzegania wymagań protokołu.
  • Pacjent ma pozytywny wynik na obecność przeciwciał HBsAg, HCV lub HIV.
  • U pacjenta występowały choroby sercowo-naczyniowe, zaawansowana miażdżyca tętnic, strukturalna nieprawidłowość serca, kardiomiopatia, poważne zaburzenia rytmu serca, choroba niedokrwienna serca, zaburzenia przewodzenia w sercu, zdarzenia sercowe związane z wysiłkiem fizycznym, w tym omdlenia i stany przedomdleniowe, czynniki ryzyka torsades de pointes (TdP ) (np. niewydolność serca, hipokaliemia, zespół długiego odstępu QT w rodzinie) lub inne poważne problemy z sercem.
  • Każdy klinicznie istotny stan lub nieprawidłowe wyniki podczas wizyty przesiewowej, które w opinii badacza wykluczają udział w badaniu lub zakłócają ocenę badanego leku.
  • Jakakolwiek choroba lub stan skóry, w tym egzema, łuszczyca, czerniak, trądzik, kontaktowe zapalenie skóry, blizny, niedoskonałości, zmiany chorobowe, tatuaże lub przebarwienia, które mogą mieć wpływ na zastosowanie leczenia, ocenę miejsca nałożenia lub wchłanianie badanego leku.
  • Historia leczenia lub dowody na nadużywanie narkotyków w ciągu ostatniego roku.
  • Wcześniejszy udział w badaniu ZYN002 (z wyjątkiem pacjentów, u których badanie przesiewowe zakończyło się niepowodzeniem w badaniu ZYN2-CL-016 i którzy nie zostali włączeni do badania ZYN2-CL-017).
  • Pacjent odpowiada „tak” na pytanie 4 lub 5 w kwestionariuszu C-SSRS (dzieci) podczas badania przesiewowego lub w dowolnym momencie badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: ZYN002
Pharmaceutically manufactured cannabidiol, which is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
Lek: ZYN002
Pharmaceutically manufactured cannabidiol formulated as a clear gel that can be applied to the skin (transdermal delivery)
Inne nazwy:
  • kannabidiol w postaci przezroczystego żelu, który można nakładać na skórę (dostarczanie przezskórne)
Komparator placebo: Placebo
Placebo is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
Lek: Placebo

Placebo w postaci przezroczystego żelu, który można nakładać na skórę (dostarczanie przezskórne)

Inne nazwy:

Placebo Comparator Dopasowanie Placebo

Inne nazwy:
  • Pasujące placebo
  • Komparator placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań – społeczna struktura kruchego czynnika X (ABC-C FXS) Wstępnie określony wynik w podskali 1 u pacjentów z całkowitą metylacją genu FMR1.
Ramy czasowe: Zmiana stanu wyjściowego na tydzień 18
Skala ABC-C FXS to standardowa miara wyników behawioralnych zgłaszana przez rodziców/opiekunów do stosowania w badaniach klinicznych z niepełnosprawnością rozwojową
Zmiana stanu wyjściowego na tydzień 18

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w wstępnie określonej podskali 1 ABC-C FXS wśród wszystkich randomizowanych pacjentów (całkowita i częściowa metylacja genu FMR1).
Ramy czasowe: Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 18
ABC-C FXS jest standardową miarą wyniku behawioralnego zgłaszaną przez rodziców/opiekunów do stosowania w badaniach klinicznych dotyczących niepełnosprawności rozwojowej
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 18
Liczba pacjentów ze zdarzeniami niepożądanymi
Ramy czasowe: Dzień 1, Tydzień 2, Tydzień 4, Tydzień 6, Tydzień 10, Tydzień 14, Tydzień 18 i przez 4 tygodnie po podaniu dawki przez telefon
Zbiór zdarzeń niepożądanych
Dzień 1, Tydzień 2, Tydzień 4, Tydzień 6, Tydzień 10, Tydzień 14, Tydzień 18 i przez 4 tygodnie po podaniu dawki przez telefon
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami badań fizykalnych i neurologicznych
Ramy czasowe: Pokaz, dzień 1 i tydzień 18
Badania fizykalne i neurologiczne
Pokaz, dzień 1 i tydzień 18
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami badań laboratoryjnych
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, tydzień 10 i tydzień 18
Badania laboratoryjne i analiza moczu
Badanie przesiewowe, tydzień 10 i tydzień 18
Liczba uczestników z nieprawidłowymi wynikami parametrów życiowych
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe, dzień 1, tydzień 2 i tydzień 18
Pomiary parametrów życiowych (ciśnienie krwi, częstość akcji serca, częstość oddechów i temperatura)
Badanie przesiewowe, dzień 1, tydzień 2 i tydzień 18
Liczba uczestników z nieprawidłowym zapisem EKG
Ramy czasowe: Badanie przesiewowe i tydzień 18
12-odprowadzeniowe EKG
Badanie przesiewowe i tydzień 18
Charakterystyka wycofania ZYN002 przy użyciu listy kontrolnej wycofania lekarza Penn
Ramy czasowe: Tydzień 18 i 4 tygodnie po ostatniej dawce
Lista kontrolna wycofania lekarza Penn
Tydzień 18 i 4 tygodnie po ostatniej dawce
Tolerancja skóry oceniana za pomocą dzienniczka skóry
Ramy czasowe: Codziennie od dnia 1 do tygodnia 18
Dzienniczek podrażnień skóry
Codziennie od dnia 1 do tygodnia 18
Lista kontrolna nieprawidłowych zachowań – społeczność, struktura delikatnego czynnika X (ABC-C FXS) Wstępnie określona podskala 2 u pacjentów z całkowitą metylacją genu FMR1.
Ramy czasowe: Zmiana stanu wyjściowego na tydzień 18
Skala ABC-C FXS to standardowa miara wyników behawioralnych zgłaszana przez rodziców/opiekunów do stosowania w badaniach klinicznych z niepełnosprawnością rozwojową
Zmiana stanu wyjściowego na tydzień 18
Zmiana globalnego wrażenia zmiany opiekuna (CaGI-C) dla wcześniej określonego parametru wśród pacjentów z całkowitą metylacją genu FMR1.
Ramy czasowe: Zmiana stanu wyjściowego na tydzień 18
Globalne wrażenie zmiany CaGI-C to 7-punktowa skala Likerta zaprojektowana do pomiaru symptomatycznych zmian w zachowaniu w określonym czasie w porównaniu do wartości wyjściowych.
Zmiana stanu wyjściowego na tydzień 18
Skala globalnej poprawy wrażenia klinicznego (CGI-I) u pacjentów z całkowitą metylacją genu FMR1.
Ramy czasowe: Zmiana stanu wyjściowego na tydzień 18
Pozycja globalnego doskonalenia CGI-I to 7-punktowa skala Likerta służąca ocenie zmiany zachowania dziecka w określonym czasie w porównaniu z wartością wyjściową.
Zmiana stanu wyjściowego na tydzień 18

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 września 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2025

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

29 sierpnia 2025

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 lipca 2021

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

26 lipca 2021

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

27 lipca 2021

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

1 września 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ZYN2-CL-033

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj