Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Klinisk studie av Cannabidiol hos barn og unge med skjørt X-syndrom (RECONNECT)

29. august 2026 oppdatert av: Harmony Biosciences Management, Inc.

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert multippelsenter, effekt- og sikkerhetsstudie av ZYN002 administrert som en transdermal gel til barn og ungdom med Fragilt X-syndrom - RECONNECT

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multippelsenterstudie for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til Cannabidiol administrert som ZYN002 for behandling av barn og ungdomspasienter med Fragilt X-syndrom (FXS). Kvalifiserte deltakere vil delta i en behandlingsperiode på opptil 18 uker, hvor alle deltakere vil motta placebo eller aktivt studiemedikament. Pasienter i alderen 3 til < 18 år vil være kvalifisert til å delta.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multippelsenterstudie, for å vurdere effektiviteten og sikkerheten til ZYN002, en farmasøytisk produsert cannabidiol, formulert som en klar gel som kan påføres huden (kalt transdermal levering). hos barn og unge med FXS. 204 mannlige og kvinnelige pasienter, i alderen 3 til < 18 år, vil bli randomisert 1:1 til enten prøvemedisin eller placebo og vil gjennomgå en 18-ukers behandlingsperiode. Randomisering vil bli stratifisert etter kjønn, metyleringsstatus og vekt. Studien vil bestå av et screeningbesøk og en kombinasjon av syv besøk både på stedet (ansikt-til-ansikt) og virtuelle. Tildelingen av studiemedikament eller placebo vil bli gjort av et datagenerert system og verken studielegen, deltakeren eller deres omsorgspersoner vil vite hvilken behandling som blir gitt dem. Dosen av behandlingen vil avhenge av vekten til deltakerne. Hvis deltakerne veier mindre enn eller lik 30 kg, vil de motta 2 poser med gelen per dag (1 pose ca. hver 12. time). Hvis deltakeren veier mer enn 30 kg, men mindre enn eller lik 50 kg, vil de motta 4 poser gel per dag (2 poser omtrent hver 12. time). Deltakere som veier mer enn 50 kg vil motta 6 poser gel per dag (3 poser ca. hver 12. time). Foreldre/omsorgspersoner vil bli instruert om riktig påføring av gelen. Gelen påføres ren, tørr, intakt hud på overarmer/skuldre.

Blodprøver vil bli samlet inn for sikkerhetsanalyse av ZYN002. Et uavhengig analytisk laboratorium vil også utføre CGG-repetisjons- og metyleringsstatusanalyser. I tillegg vil foreldrene/omsorgspersonene og studielegen bli bedt om å fylle ut noen spørreskjemaer for effekt- og sikkerhetsvurdering.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

257

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Culver City, California, Forente stater, 90230
        • Science 37
      • Irvine, California, Forente stater, 92604
        • Amnova Clinical Research, LLC
      • Orange, California, Forente stater, 92868
        • Thompson Autism Center CHOC
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30318
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55454
        • University of Minnesota Fragile X Clinic (Voyager Clinic)
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forente stater, 39216
        • University of Mississippi
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forente stater, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forente stater, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Wellcome HRB Clinical Research Facility
  • New Zealand
    • Wellington Region
      • Newtown, Wellington Region, New Zealand, 6021
        • Health New Zealand - Te Whatu Ora - Wellington Hospital
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia
        • University of Edinburgh
      • Leicester, Storbritannia
        • Leicester Clinical Research
      • London, Storbritannia
        • King's College
      • Manchester, Storbritannia
        • Manchester University NHS Foundation Trust

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

3 år til 23 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige eller kvinnelige barn og ungdom i alderen 3 til < 18 år, på tidspunktet for screening.
  • Bedømt av etterforskeren til å ha generelt god helse ved screening basert på resultatene av medisinsk historie, fysisk undersøkelse, 12-avlednings EKG og kliniske laboratorietestresultater. -Laboratorieresultater utenfor referanseområdet må dokumenteres som ikke klinisk signifikante av både etterforsker og sponsor.
  • Deltakere må ha en diagnose av FXS gjennom molekylær dokumentasjon av full mutasjon av FMR1-genet dokumentert gjennom genetisk testing ved Screening.
  • Pasienter med anfallsforstyrrelser i anamnesen må for øyeblikket motta behandling med et stabilt regime på ikke mer enn to anti-anfallsmedisiner (ASM) i de fire ukene før studien Screening; eller må være anfallsfri i ett år hvis du ikke mottar ASM for øyeblikket.
  • Pasienter som tar psykoaktive medisiner bør ha et stabilt regime med ikke mer enn tre slike medisiner i minst fire uker før screening og må opprettholde dette regimet gjennom hele studien. Psykoaktive medisiner inkluderer (men er ikke begrenset til) antipsykotika, antidepressiva, anxiolytika, oppmerksomhetssvikt/hyperaktivitetsforstyrrelse (ADHD) medisiner og medisiner for søvn.
  • Hvis pasienter får ikke-farmakologiske, atferdsmessige og/eller diettintervensjoner, må de være stabile og ha gjort det i tre måneder før screening.
  • Pasienter har en kroppsmasseindeks mellom 12-30 kg/m2 (inklusive).
  • Kvinner i fertil alder må ha en negativ serumgraviditetstest ved screeningbesøket og en negativ serum- eller uringraviditetstest ved alle angitte besøk.
  • Pasienter og foreldre/omsorgspersoner må være tilstrekkelig informert om arten og risikoene ved studien og gis skriftlig informert samtykke før screening.
  • Pasienter og foreldre/omsorgspersoner samtykker i å overholde alle studierestriksjoner og overholde alle studieprosedyrer, og etter etterforskerens mening er de pålitelige og villige og i stand til å overholde alle protokollkrav og prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinner som er gravide, ammer eller planlegger en graviditet; kvinner i fertil alder og mannlige pasienter med en partner i fertil alder som er uvillige eller ute av stand til å bruke en akseptabel prevensjonsmetode som skissert nedenfor under behandlingens varighet og i tre måneder etter siste dose med studiemedisin. Standard akseptable prevensjonsmetoder inkluderer avholdenhet (definert som å avstå fra heteroseksuelt samleie fra screening til tre måneder etter siste dose med studiemedisin) eller bruk av en svært effektiv prevensjonsmetode, inkludert hormonell prevensjon, mellomgulv, cervikalhette, vaginal svamp, kondom, spermicid, vasektomi eller intrauterin enhet. Påliteligheten av seksuell avholdenhet må vurderes i forhold til varigheten av den kliniske utprøvingen og den foretrukne og vanlige livsstilen til forsøkspersonen. Periodisk avholdenhet (kalender, symptomtermiske, etter eggløsningsmetoder) er ikke en akseptabel prevensjonsmetode.
  • Anamnese med betydelig allergisk tilstand, betydelig legemiddelrelatert overfølsomhet eller allergisk reaksjon på en hvilken som helst forbindelse eller kjemisk klasse relatert til ZYN002 eller dets hjelpestoffer.
  • Eksponering for undersøkelsesmedisin eller utstyr mindre enn eller lik 30 dager før screening eller når som helst under studien.
  • Alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) eller totale bilirubinnivåer større enn eller lik 2 ganger øvre grense for normale eller alkaliske fosfatasenivåer større enn eller lik 3 ganger øvre normalgrense.
  • Bruk av cannabis eller andre produkter som inneholder THC eller CBD innen 3 måneder etter screeningbesøk eller under studien (bortsett fra ZYN002).
  • Pasienten har en positiv medikamentskjerm, inkludert etanol, kokain, THC, barbiturater, amfetamin (med mindre det er foreskrevet), benzodiazepiner (unntatt midazolam eller tilsvarende administrert for blodprøvetaking og EKG-innsamling) og opiater.
  • Pasienten bruker følgende AED-er (medisiner for behandling av anfall og/eller epilepsi): klobazam, fenobarbital, etosuksimid, felbamat, karbamazepin, fenytoin eller vigabatrin.
  • Pasienten bruker en sterk hemmer/induktor av CYP3A4 eller sensitivt substrat av CYP3A4 inkludert, men ikke begrenset til, følgende medisiner: midazolam (unntatt enkeltdoser administrert for å ta blodprøver og EKG), oral ketokonazol, flukonazol, nefazadon, rifampin, alfentanil, alfuzosin, amiodaron, cyklosporin, dasatinib, docetaxol, eplerenon, ergotamin, everolimus, fentanyl, halofantrin, irinotekan, lapatinib, levometadyl, lumefantrin, nilotinib, pimozid, sirnolitin, quinzinidin, tamusin, tamusin, tremus, limranolitin, tamusin, tremus, limran, vinorelbin, johannesurt og grapefruktjuice/produkter.
  • Pasienter tar kanskje ikke noen benzodiazepiner (bortsett fra enkeltdoser administrert for å ta blodprøver og EKG) ved screening eller gjennom hele studien.
  • Pasienten forventes å sette i gang eller endre farmakologiske eller ikke-farmakologiske intervensjoner i løpet av studien.
  • Pasienten har en avansert, alvorlig eller ustabil sykdom som kan forstyrre evalueringen av studieresultatene.
  • Pasienten har akutt eller progressiv nevrologisk sykdom, psykose, schizofreni eller en hvilken som helst annen psykiatrisk lidelse eller alvorlige mentale abnormiteter (annet enn FXS) som sannsynligvis vil kreve endringer i medikamentell behandling eller forstyrre studiens mål eller evne til å overholde protokollkrav.
  • Pasienten har et positivt resultat for tilstedeværelsen av HBsAg, HCV eller HIV-antistoffer.
  • Pasienten har kjent historie med kardiovaskulær sykdom, avansert arteriosklerose, strukturell hjerteabnormitet, kardiomyopati, alvorlige hjerterytmeforstyrrelser, koronararteriesykdom, hjerteledningsproblemer, treningsrelaterte hjertehendelser inkludert synkope og pre-synkope, risikofaktorer for Torsades de pointes (TdP) ) (f.eks. hjertesvikt, hypokalemi, familiehistorie med lang QT-syndrom), eller andre alvorlige hjerteproblemer.
  • Enhver klinisk signifikant tilstand eller unormale funn ved screeningbesøket som, etter etterforskerens oppfatning, vil utelukke studiedeltakelse eller forstyrre evalueringen av studiemedisinen.
  • Enhver hudsykdom eller tilstand, inkludert eksem, psoriasis, melanom, akne, kontaktdermatitt, arrdannelse, ufullkommenhet, lesjoner, tatoveringer eller misfarging som kan påvirke behandlingsapplikasjonen, vurderingene på applikasjonsstedet eller absorpsjonen av prøvemedisinen.
  • Historie om behandling for, eller bevis på, narkotikamisbruk i løpet av det siste året.
  • Tidligere deltagelse i en ZYN002-studie (med unntak av pasienter som var skjermfeil i studie ZYN2-CL-016 og ikke deltok i studie ZYN2-CL-017).
  • Pasienten svarer "ja" på spørsmål 4 eller 5 på C-SSRS (barn) under screening eller når som helst under studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: ZYN002
Pharmaceutically manufactured cannabidiol, which is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
Legemiddel: ZYN002
Pharmaceutically manufactured cannabidiol formulated as a clear gel that can be applied to the skin (transdermal delivery)
Andre navn:
  • cannabidiol formulert som en klar gel som kan påføres huden (transdermal levering)
Placebo komparator: Placebo
Placebo is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
Legemiddel: Placebo

Placebo formulert som en klar gel som kan påføres huden (transdermal levering)

Andre navn:

Placebo-komparator Matchende placebo

Andre navn:
  • Matchende placebo
  • Placebo komparator

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sjekkliste for avvikende atferd – Fellesskap Fragil X-faktorstruktur (ABC-C FXS) Forhåndsspesifisert subskala 1-score hos pasienter med fullstendig metylering av FMR1-genet.
Tidsramme: Endre fra baseline til uke 18
ABC-C FXS er et standard rapportert atferdsresultatmål for foreldre/omsorgspersoner for bruk i kliniske studier med utviklingshemming
Endre fra baseline til uke 18

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring i ABC-C FXS forhåndsspesifisert underskala 1 blant alle randomiserte pasienter (fullstendig og delvis metylering av FMR1-genet).
Tidsramme: Endre fra baseline til uke 18
ABC-C FXS er et standard rapportert atferdsresultatmål for foreldre/omsorgspersoner for bruk i kliniske studier med utviklingshemming
Endre fra baseline til uke 18
Antall pasienter med uønskede hendelser
Tidsramme: Dag 1, uke 2, uke 4, uke 6, uke 10, uke 14, uke 18 og gjennom 4 uker telefonoppfølging etter dose
Samling av uønskede hendelser
Dag 1, uke 2, uke 4, uke 6, uke 10, uke 14, uke 18 og gjennom 4 uker telefonoppfølging etter dose
Antall deltakere med unormale fysiske og nevrologiske undersøkelser
Tidsramme: Visning, dag 1 og uke 18
Fysiske og nevrologiske undersøkelser
Visning, dag 1 og uke 18
Antall deltakere med unormale kliniske laboratorieresultater
Tidsramme: Visning, uke 10 og uke 18
Laboratorietester og urinanalyse
Visning, uke 10 og uke 18
Antall deltakere med unormale vitale tegnresultater
Tidsramme: Visning, dag 1, uke 2 og uke 18
Vitale tegnmålinger (blodtrykk, hjertefrekvens, respirasjonsfrekvens og temperatur)
Visning, dag 1, uke 2 og uke 18
Antall deltakere med unormalt EKG
Tidsramme: Visning og uke 18
12-avlednings EKG
Visning og uke 18
Uttaksegenskaper til ZYN002 ved å bruke Penn Physician-uttakssjekklisten
Tidsramme: Uke 18 og 4 uker etter siste dose
Penn Physician Uttakssjekkliste
Uke 18 og 4 uker etter siste dose
Hudetolerabilitet vurdert ved bruk av daglig huddagbok
Tidsramme: Daglig fra dag 1 til og med uke 18
Dagbok for hudirritasjon
Daglig fra dag 1 til og med uke 18
Sjekkliste for avvikende atferd – fellesskap, skjør X-faktorstruktur (ABC-C FXS) Pre-spesifisert underskala 2 hos pasienter med fullstendig metylering av FMR1-genet.
Tidsramme: Endre fra baseline til uke 18
ABC-C FXS er et standard rapportert atferdsresultatmål for foreldre/omsorgspersoner for bruk i kliniske studier med utviklingshemming
Endre fra baseline til uke 18
Endring på Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) for forhåndsspesifisert parameter blant pasienter med fullstendig metylering av FMR1-genet.
Tidsramme: Endre fra baseline til uke 18
CaGI-C globale inntrykk av endring er en 7-punkts Likert-skala designet for å måle atferdssymptomatisk endring på et spesifikt tidspunkt sammenlignet med baseline.
Endre fra baseline til uke 18
Clinical Global Impression- Improvement (CGI-I) skala blant pasienter med fullstendig metylering av FMR1-genet.
Tidsramme: Endre fra baseline til uke 18
CGI-I globale forbedringselementet er en 7-punkts Likert-skala for å vurdere atferdsendringen hos et barn på et spesifisert tidspunkt sammenlignet med baseline.
Endre fra baseline til uke 18

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. september 2021

Primær fullføring (Faktiske)

29. august 2025

Studiet fullført (Faktiske)

29. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. juli 2021

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

26. juli 2021

Først lagt ut (Faktiske)

27. juli 2021

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ZYN2-CL-033

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere