Estudo Clínico do Canabidiol em Crianças e Adolescentes com Síndrome do X Frágil (RECONNECT)
29 de agosto de 2026 atualizado por: Harmony Biosciences Management, Inc.
Um estudo randomizado, duplo-cego, multicêntrico controlado por placebo, eficácia e segurança do ZYN002 administrado como um gel transdérmico para crianças e adolescentes com síndrome do X frágil - RECONNECT
Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico, para avaliar a eficácia e segurança do Canabidiol administrado como ZYN002 para o tratamento de crianças e adolescentes com Síndrome do X Frágil (FXS).
Os participantes elegíveis participarão de um período de tratamento de até 18 semanas, onde todos os participantes receberão placebo ou medicamento ativo do estudo.
Pacientes com idades entre 3 e < 18 anos serão elegíveis para participar.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este é um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, multicêntrico, para avaliar a eficácia e segurança do ZYN002, um canabidiol fabricado farmaceuticamente, formulado como um gel transparente que pode ser aplicado na pele (chamado de entrega transdérmica), em crianças e adolescentes com FXS. 204 pacientes do sexo masculino e feminino, com idades entre 3 e < 18 anos, serão randomizados 1:1 para o medicamento experimental ou placebo e passarão por um período de tratamento de 18 semanas. A randomização será estratificada por sexo, estado de metilação e peso. O estudo será composto por uma visita de Triagem e uma combinação de sete visitas presenciais (presencial) e virtuais. A atribuição do medicamento do estudo ou do placebo será feita por um sistema gerado por computador e nem o médico do estudo, nem o participante nem seus cuidadores saberão qual tratamento está sendo administrado a eles. A dose do tratamento dependerá do peso dos participantes. Se os participantes pesarem menos ou igual a 30 kg, receberão 2 sachês do gel por dia (1 sachê aproximadamente a cada 12 horas). Se o participante pesar mais de 30 kg, mas menor ou igual a 50 kg, receberá 4 sachês de gel por dia (2 sachês aproximadamente a cada 12 horas). Participantes com peso superior a 50 kg receberão 6 sachês de gel por dia (3 sachês aproximadamente a cada 12 horas). Os pais/responsáveis serão instruídos sobre a aplicação adequada do gel. O gel será aplicado na pele limpa, seca e intacta da parte superior dos braços/ombros.
Amostras de sangue serão coletadas para análise de segurança do ZYN002. Um laboratório analítico independente também realizará análises de repetição CGG e estado de metilação. Além disso, os pais/responsáveis e o médico do estudo serão solicitados a preencher alguns questionários para avaliação de eficácia e segurança.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
257
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Austrália, 2145
- Westmead Children's Hospital
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália, 3161
- Genetics Clinics Australia
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Culver City, California, Estados Unidos, 90230
- Science 37
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Irvine, California, Estados Unidos, 92604
- Amnova Clinical Research, LLC
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Thompson Autism Center CHOC
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Health System, MIND Institute
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Rare Disease Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- University of Minnesota Fragile X Clinic (Voyager Clinic)
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- University of Mississippi
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
- Central States Research
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Greenwood Genetic Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Hospital
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Dublin, Irlanda
- Wellcome HRB Clinical Research Facility
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Wellington Region
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Newtown, Wellington Region, Nova Zelândia, 6021
- Health New Zealand - Te Whatu Ora - Wellington Hospital
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Edinburgh, Reino Unido
- University of Edinburgh
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Leicester, Reino Unido
- Leicester Clinical Research
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London, Reino Unido
- King's College
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Manchester, Reino Unido
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
3 anos a 23 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças e adolescentes do sexo masculino ou feminino com idade entre 3 e < 18 anos, no momento da Triagem.
- Julgado pelo Investigador como tendo boa saúde geral na Triagem com base nos resultados do histórico médico, exame físico, ECG de 12 derivações e resultados de testes laboratoriais clínicos. - Os resultados laboratoriais fora do intervalo de referência devem ser documentados como não clinicamente significativos pelo investigador e pelo patrocinador.
- Os participantes devem ter um diagnóstico de FXS por meio de documentação molecular de mutação completa do gene FMR1 documentada por meio de teste genético na Triagem.
- Pacientes com histórico de distúrbios convulsivos devem estar recebendo tratamento com um regime estável de não mais que dois medicamentos anticonvulsivantes (ASMs) nas quatro semanas anteriores à triagem do estudo; ou deve estar livre de convulsões por um ano se não estiver recebendo ASMs no momento.
- Os pacientes que tomam medicação(ões) psicoativa(s) devem estar em um regime estável de não mais de três dessas medicações por pelo menos quatro semanas antes da triagem e devem manter esse regime durante todo o estudo. Medicamentos psicoativos incluem (mas não estão limitados a) antipsicóticos, antidepressivos, ansiolíticos, medicamentos para transtorno de déficit de atenção/hiperatividade (TDAH) e medicamentos para dormir.
- Se os pacientes estiverem recebendo intervenções não farmacológicas, comportamentais e/ou dietéticas, eles devem estar estáveis e fazê-lo por três meses antes da triagem.
- Os pacientes têm um índice de massa corporal entre 12-30 kg/m2 (inclusive).
- Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de soro negativo na visita de triagem e um teste de gravidez de soro ou urina negativo em todas as visitas designadas.
- Os pacientes e pais/responsáveis devem ser adequadamente informados sobre a natureza e os riscos do estudo e devem receber consentimento informado por escrito antes da triagem.
- Os pacientes e pais/responsáveis concordam em cumprir todas as restrições do estudo e cumprir todos os procedimentos do estudo e, na opinião do investigador, são confiáveis, dispostos e capazes de cumprir todos os requisitos e procedimentos do protocolo.
Critério de exclusão:
- Mulheres grávidas, amamentando ou planejando uma gravidez; mulheres com potencial para engravidar e pacientes do sexo masculino com uma parceira com potencial para engravidar que não desejam ou não podem usar um método contraceptivo aceitável conforme descrito abaixo durante a terapia e por três meses após a última dose da medicação do estudo. Métodos padrão aceitáveis de contracepção incluem abstinência (definida como abstenção de relações sexuais heterossexuais desde a triagem até três meses após a última dose da medicação do estudo) ou o uso de um método contraceptivo altamente eficaz, incluindo contracepção hormonal, diafragma, capuz cervical, esponja vaginal, preservativo, espermicida, vasectomia ou dispositivo intra-uterino. A confiabilidade da abstinência sexual precisa ser avaliada em relação à duração do ensaio clínico e ao estilo de vida preferido e usual do sujeito. A abstinência periódica (métodos de calendário, sintotérmicos, pós-ovulação) não é um método de contracepção aceitável.
- Histórico de condição alérgica significativa, hipersensibilidade significativa relacionada a medicamentos ou reação alérgica a qualquer composto ou classe química relacionada ao ZYN002 ou seus excipientes.
- Exposição a qualquer medicamento ou dispositivo experimental menor ou igual a 30 dias antes da triagem ou a qualquer momento durante o estudo.
- Níveis de alanina aminotransferase (ALT), aspartato aminotransferase (AST) ou bilirrubina total maiores ou iguais a 2 vezes o limite superior do normal ou níveis de fosfatase alcalina maiores ou iguais a 3 vezes o limite superior do normal.
- Uso de cannabis ou qualquer produto contendo THC ou CBD dentro de 3 meses da visita de triagem ou durante o estudo (exceto ZYN002).
- O paciente tem uma triagem de drogas positiva, incluindo etanol, cocaína, THC, barbitúricos, anfetaminas (a menos que prescritos), benzodiazepínicos (exceto midazolam ou equivalente administrado para coleta de sangue e coleta de ECG) e opiáceos.
- O paciente está usando os seguintes DAEs (medicamentos para o tratamento de convulsões e/ou epilepsia): clobazam, fenobarbital, etossuximida, felbamato, carbamazepina, fenitoína ou vigabatrina.
- O paciente está usando um forte inibidor/indutor do CYP3A4 ou substrato sensível do CYP3A4, incluindo, entre outros, os seguintes medicamentos: midazolam (exceto doses únicas administradas para fins de obtenção de amostras de sangue e ECG), cetoconazol oral, fluconazol, nefazadona, rifampicina, alfentanil, alfuzosina, amiodarona, ciclosporina, dasatinibe, docetaxol, eplerenona, ergotamina, everolimo, fentanil, halofantrina, irinotecano, lapatinibe, levometadilo, lumefantrina, nilotinibe, pimozida, quinidina, ranolazina, sirolimo, tacrolimo, temsirolimo, toremifeno, tretinioína, vincristina, vinorelbina, erva de São João e suco/produtos de toranja.
- Os pacientes não podem estar tomando nenhum benzodiazepínico (exceto doses únicas administradas para fins de obtenção de amostras de sangue e ECGs) na triagem ou durante o estudo.
- Espera-se que o paciente inicie ou altere as intervenções farmacológicas ou não farmacológicas durante o curso do estudo.
- O paciente tem uma doença avançada, grave ou instável que pode interferir nas avaliações dos resultados do estudo.
- O paciente tem doença neurológica aguda ou progressiva, psicose, esquizofrenia ou qualquer outro transtorno psiquiátrico ou anormalidades mentais graves (exceto FXS) que provavelmente exigirão mudanças na terapia medicamentosa ou interferirão nos objetivos do estudo ou na capacidade de aderir aos requisitos do protocolo.
- O paciente tem um resultado positivo para a presença de anticorpos HBsAg, HCV ou HIV.
- O paciente tem histórico conhecido de doença cardiovascular, arteriosclerose avançada, anormalidade cardíaca estrutural, cardiomiopatia, anormalidades graves do ritmo cardíaco, doença arterial coronariana, problemas de condução cardíaca, eventos cardíacos relacionados ao exercício, incluindo síncope e pré-síncope, fatores de risco para Torsades de pointes (TdP ) (por exemplo, insuficiência cardíaca, hipocalemia, história familiar de síndrome do QT longo) ou outros problemas cardíacos graves.
- Qualquer condição clinicamente significativa ou achados anormais na visita de triagem que, na opinião do investigador, impeçam a participação no estudo ou interfiram na avaliação da medicação do estudo.
- Qualquer doença ou condição de pele, incluindo eczema, psoríase, melanoma, acne, dermatite de contato, cicatrizes, imperfeições, lesões, tatuagens ou descoloração que possam afetar a aplicação do tratamento, as avaliações do local de aplicação ou a absorção do medicamento em estudo.
- Histórico de tratamento ou evidência de abuso de drogas no último ano.
- Participação anterior em um estudo ZYN002 (com exceção de pacientes que falharam na triagem no Estudo ZYN2-CL-016 e não entraram no Estudo ZYN2-CL-017).
- O paciente responde "sim" à pergunta 4 ou 5 no C-SSRS (crianças) durante a triagem ou a qualquer momento do estudo.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: ZYN002
Pharmaceutically manufactured cannabidiol, which is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
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Pharmaceutically manufactured cannabidiol formulated as a clear gel that can be applied to the skin (transdermal delivery)
Outros nomes:
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Comparador de Placebo: Placebo
Placebo is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
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Placebo formulado como um gel transparente que pode ser aplicado na pele (administração transdérmica) Outros nomes: Placebo Comparador Matching Placebo
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Lista de verificação de comportamento aberrante - estrutura do fator X frágil da comunidade (ABC-C FXS) Pontuação pré-especificada da subescala 1 em pacientes com metilação completa do gene FMR1.
Prazo: Mudança da linha de base para a semana 18
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O ABC-C FXS é uma medida padrão de resultados comportamentais relatados pelos pais/cuidadores para uso em ensaios clínicos de deficiência de desenvolvimento
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Mudança da linha de base para a semana 18
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Alteração na Subescala 1 pré-especificada ABC-C FXS entre todos os pacientes randomizados (metilação completa e parcial do gene FMR1).
Prazo: Mudança da linha de base para a semana 18
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O ABC-C FXS é uma medida padrão de resultados comportamentais relatados pelos pais/responsáveis para uso em ensaios clínicos de deficiência de desenvolvimento
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Mudança da linha de base para a semana 18
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Número de pacientes com eventos adversos
Prazo: Dia 1, Semana 2, Semana 4, Semana 6, Semana 10, Semana 14, Semana 18 e até 4 semanas de acompanhamento telefônico pós-dose
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Coleta de eventos adversos
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Dia 1, Semana 2, Semana 4, Semana 6, Semana 10, Semana 14, Semana 18 e até 4 semanas de acompanhamento telefônico pós-dose
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Número de participantes com exames físicos e neurológicos anormais
Prazo: Triagem, Dia 1 e Semana 18
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Exames físicos e neurológicos
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Triagem, Dia 1 e Semana 18
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Número de participantes com resultados laboratoriais clínicos anormais
Prazo: Triagem, Semana 10 e Semana 18
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Exames laboratoriais e urinálise
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Triagem, Semana 10 e Semana 18
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Número de participantes com resultados anormais de sinais vitais
Prazo: Triagem, Dia 1, Semana 2 e Semana 18
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Medições de sinais vitais (pressão arterial, frequência cardíaca, frequência respiratória e temperatura)
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Triagem, Dia 1, Semana 2 e Semana 18
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Número de participantes com ECG anormal
Prazo: Triagem e Semana 18
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ECG de 12 derivações
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Triagem e Semana 18
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Características de abstinência de ZYN002 usando a lista de verificação de abstinência da Penn Physician
Prazo: Semana 18 e 4 semanas após a última dose
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Lista de Verificação de Retirada do Penn Physician
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Semana 18 e 4 semanas após a última dose
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Tolerabilidade da pele conforme avaliada usando o diário diário da pele
Prazo: Diariamente do dia 1 até a semana 18
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Diário de irritação da pele
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Diariamente do dia 1 até a semana 18
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Lista de verificação de comportamento aberrante - comunidade, estrutura do fator X frágil (ABC-C FXS) Subescala 2 pré-especificada em pacientes com metilação completa do gene FMR1.
Prazo: Mudança da linha de base para a semana 18
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O ABC-C FXS é uma medida padrão de resultados comportamentais relatados pelos pais/cuidadores para uso em ensaios clínicos de deficiência de desenvolvimento
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Mudança da linha de base para a semana 18
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Alteração na impressão global de mudança do cuidador (CaGI-C) para parâmetro pré-especificado entre pacientes com metilação completa do gene FMR1.
Prazo: Mudança da linha de base para a semana 18
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A impressão global de mudança do CaGI-C é uma escala Likert de 7 pontos projetada para medir mudanças sintomáticas comportamentais em um momento específico em comparação com a linha de base.
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Mudança da linha de base para a semana 18
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Escala Clinical Global Impression- Improvement (CGI-I) entre pacientes com metilação completa do gene FMR1.
Prazo: Mudança da linha de base para a semana 18
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O item de melhoria global do CGI-I é uma escala Likert de 7 pontos para avaliar a mudança comportamental de uma criança em um momento específico em comparação com a linha de base.
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Mudança da linha de base para a semana 18
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
13 de setembro de 2021
Conclusão Primária (Real)
29 de agosto de 2025
Conclusão do estudo (Real)
29 de agosto de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
20 de julho de 2021
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
26 de julho de 2021
Primeira postagem (Real)
27 de julho de 2021
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
1 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
29 de agosto de 2026
Última verificação
1 de agosto de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Manifestações Neurológicas
- Doenças do Sistema Nervoso
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Anomalias congénitas
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Deficiência Intelectual
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Distúrbios dos cromossomos sexuais
- Distúrbios cromossômicos
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Deficiência Intelectual Ligada ao X
- Síndrome do X Frágil
- Anticonvulsivantes
- Canabidiol
Outros números de identificação do estudo
- ZYN2-CL-033
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .