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Étude clinique du cannabidiol chez les enfants et les adolescents atteints du syndrome de l'X fragile (RECONNECT)

29 août 2026 mis à jour par: Harmony Biosciences Management, Inc.

Une étude multicentrique randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, sur l'efficacité et l'innocuité du ZYN002 administré sous forme de gel transdermique aux enfants et aux adolescents atteints du syndrome de l'X fragile - RECONNECT

Il s'agit d'une étude multicentrique randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du cannabidiol administré sous le nom de ZYN002 pour le traitement des enfants et des adolescents atteints du syndrome de l'X fragile (FXS). Les participants éligibles participeront à une période de traitement pouvant aller jusqu'à 18 semaines, au cours de laquelle tous les participants recevront un placebo ou un médicament actif à l'étude. Les patients âgés de 3 à < 18 ans seront éligibles pour participer.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude multicentrique randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du ZYN002, un cannabidiol de fabrication pharmaceutique, formulé sous forme de gel transparent pouvant être appliqué sur la peau (appelé administration transdermique), chez les enfants et les adolescents avec FXS. 204 patients masculins et féminins, âgés de 3 à < 18 ans, seront randomisés 1: 1 pour recevoir soit le médicament à l'essai, soit le placebo et subiront une période de traitement de 18 semaines. La randomisation sera stratifiée selon le sexe, le statut de méthylation et le poids. L'étude comprendra une visite de sélection et une combinaison de sept visites sur place (face à face) et virtuelles. L'attribution du médicament à l'étude ou du placebo sera effectuée par un système généré par ordinateur et ni le médecin de l'étude, ni le participant, ni leurs soignants ne sauront quel traitement leur est administré. La dose du traitement dépendra du poids des participants. Si les participants pèsent moins ou égal à 30 kg, ils recevront 2 sachets de gel par jour (1 sachet environ toutes les 12 heures). Si le participant pèse plus de 30 kg mais inférieur ou égal à 50 kg, il recevra 4 sachets de gel par jour (2 sachets environ toutes les 12 heures). Les participants pesant plus de 50 kg recevront 6 sachets de gel par jour (3 sachets environ toutes les 12 heures). Les parents/tuteurs recevront des instructions sur l'application appropriée du gel. Le gel sera appliqué sur une peau propre, sèche et intacte du haut des bras/épaules.

Des échantillons de sang seront prélevés pour l'analyse de sécurité de ZYN002. Un laboratoire d'analyse indépendant effectuera également des analyses de répétition CGG et d'état de méthylation. De plus, les parents/tuteurs et le médecin de l'étude seront invités à remplir des questionnaires pour l'évaluation de l'efficacité et de l'innocuité.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

257

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australie, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Irlande
      • Dublin, Irlande
        • Wellcome HRB Clinical Research Facility
  • Nouvelle-Zélande
    • Wellington Region
      • Newtown, Wellington Region, Nouvelle-Zélande, 6021
        • Health New Zealand - Te Whatu Ora - Wellington Hospital
  • Royaume-Uni
      • Edinburgh, Royaume-Uni
        • University of Edinburgh
      • Leicester, Royaume-Uni
        • Leicester Clinical Research
      • London, Royaume-Uni
        • King's College
      • Manchester, Royaume-Uni
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • États-Unis
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Culver City, California, États-Unis, 90230
        • Science 37
      • Irvine, California, États-Unis, 92604
        • Amnova Clinical Research, LLC
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Thompson Autism Center CHOC
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, États-Unis, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, États-Unis, 30318
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, États-Unis, 55454
        • University of Minnesota Fragile X Clinic (Voyager Clinic)
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, États-Unis, 39216
        • University of Mississippi
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, États-Unis, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, États-Unis, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, États-Unis, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84113
        • Primary Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

3 ans à 23 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Enfants et adolescents de sexe masculin ou féminin âgés de 3 à < 18 ans, au moment du dépistage.
  • Jugé par l'investigateur comme étant généralement en bonne santé lors du dépistage sur la base des résultats des antécédents médicaux, de l'examen physique, de l'ECG à 12 dérivations et des résultats des tests de laboratoire clinique. -Les résultats de laboratoire en dehors de la plage de référence doivent être documentés comme non significatifs sur le plan clinique à la fois par l'investigateur et le promoteur.
  • Les participants doivent avoir un diagnostic de FXS grâce à la documentation moléculaire de la mutation complète du gène FMR1 documentée par des tests génétiques lors du dépistage.
  • Les patients ayant des antécédents de troubles épileptiques doivent actuellement recevoir un traitement avec un régime stable de pas plus de deux médicaments anti-épileptiques (ASM) pendant les quatre semaines précédant l'étude Dépistage ; ou doit être sans crise pendant un an s'il ne reçoit pas actuellement d'ASM.
  • Les patients prenant des médicaments psychoactifs doivent suivre un régime stable d'au plus trois de ces médicaments pendant au moins quatre semaines avant le dépistage et doivent maintenir ce régime tout au long de l'étude. Les médicaments psychoactifs comprennent (mais sans s'y limiter) les antipsychotiques, les antidépresseurs, les anxiolytiques, les médicaments pour le trouble déficitaire de l'attention/hyperactivité (TDAH) et les médicaments pour le sommeil.
  • Si les patients reçoivent des interventions non pharmacologiques, comportementales et/ou diététiques, ils doivent être stables et le faire depuis trois mois avant le dépistage.
  • Les patients ont un indice de masse corporelle compris entre 12 et 30 kg/m2 (inclus).
  • Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse sérique négatif lors de la visite de dépistage et un test de grossesse sérique ou urinaire négatif lors de toutes les visites désignées.
  • Les patients et les parents/soignants doivent être correctement informés de la nature et des risques de l'étude et recevoir un consentement éclairé écrit avant le dépistage.
  • Les patients et les parents/soignants acceptent de respecter toutes les restrictions de l'étude et de se conformer à toutes les procédures de l'étude et, de l'avis de l'investigateur, sont fiables et disposés et capables de se conformer à toutes les exigences et procédures du protocole.

Critère d'exclusion:

  • Femmes enceintes, allaitantes ou planifiant une grossesse ; les femmes en âge de procréer et les hommes avec un partenaire en âge de procréer qui ne veulent pas ou ne peuvent pas utiliser une méthode de contraception acceptable comme indiqué ci-dessous pendant la durée du traitement et pendant trois mois après la dernière dose du médicament à l'étude. Les méthodes de contraception standard acceptables comprennent l'abstinence (définie comme s'abstenir de rapports hétérosexuels du dépistage jusqu'à trois mois après la dernière dose de médicament à l'étude) ou l'utilisation d'une méthode de contraception très efficace, y compris la contraception hormonale, le diaphragme, la cape cervicale, l'éponge vaginale, préservatif, spermicide, vasectomie ou dispositif intra-utérin. La fiabilité de l'abstinence sexuelle doit être évaluée par rapport à la durée de l'essai clinique et au style de vie préféré et habituel du sujet. L'abstinence périodique (méthode calendaire, symptothermique, post-ovulation) n'est pas une méthode de contraception acceptable.
  • Antécédents d'état allergique important, d'hypersensibilité médicamenteuse importante ou de réaction allergique à tout composé ou classe chimique lié au ZYN002 ou à ses excipients.
  • Exposition à tout médicament ou dispositif expérimental inférieur ou égal à 30 jours avant le dépistage ou à tout moment pendant l'étude.
  • Des taux d'alanine aminotransférase (ALT), d'aspartate aminotransférase (AST) ou de bilirubine totale supérieurs ou égaux à 2 fois la limite supérieure de la normale ou des taux de phosphatase alcaline supérieurs ou égaux à 3 fois la limite supérieure de la normale.
  • Utilisation de cannabis ou de tout produit contenant du THC ou du CBD dans les 3 mois suivant la visite de dépistage ou pendant l'étude (à l'exception de ZYN002).
  • Le patient a un dépistage de drogue positif, y compris l'éthanol, la cocaïne, le THC, les barbituriques, les amphétamines (sauf ordonnance), les benzodiazépines (à l'exception du midazolam ou comparable administré pour les prélèvements sanguins et la collecte d'ECG) et les opiacés.
  • Le patient utilise les antiépileptiques suivants (médicaments pour le traitement des convulsions et/ou de l'épilepsie) : clobazam, phénobarbital, éthosuximide, felbamate, carbamazépine, phénytoïne ou vigabatrine.
  • Le patient utilise un puissant inhibiteur/inducteur du CYP3A4 ou un substrat sensible du CYP3A4, y compris, mais sans s'y limiter, les médicaments suivants : midazolam (à l'exception des doses uniques administrées dans le but d'obtenir des échantillons de sang et des ECG), kétoconazole oral, fluconazole, néfazadone, rifampicine, alfentanil, alfuzosine, amiodarone, cyclosporine, dasatinib, docétaxol, éplérénone, ergotamine, évérolimus, fentanyl, halofantrine, irinotécan, lapatinib, lévométhadyl, luméfantrine, nilotinib, pimozide, quinidine, ranolazine, sirolimus, tacrolimus, temsirolimus, torémifène, trétinioine, vincristine, vinorelbine, millepertuis et jus/produits de pamplemousse.
  • Les patients ne peuvent pas prendre de benzodiazépines (à l'exception des doses uniques administrées dans le but d'obtenir des échantillons de sang et des ECG) lors du dépistage ou tout au long de l'étude.
  • On s'attend à ce que le patient initie ou modifie des interventions pharmacologiques ou non pharmacologiques au cours de l'étude.
  • Le patient a une maladie avancée, grave ou instable qui peut interférer avec les évaluations des résultats de l'étude.
  • Le patient a une maladie neurologique aiguë ou progressive, une psychose, une schizophrénie ou tout autre trouble psychiatrique ou des anomalies mentales graves (autres que le FXS) susceptibles de nécessiter des modifications de la pharmacothérapie ou d'interférer avec les objectifs de l'étude ou la capacité à respecter les exigences du protocole.
  • Le patient a un résultat positif pour la présence d'anticorps anti-HBsAg, VHC ou VIH.
  • Le patient a des antécédents connus de maladie cardiovasculaire, d'artériosclérose avancée, d'anomalie cardiaque structurelle, de cardiomyopathie, d'anomalies graves du rythme cardiaque, de maladie coronarienne, de problèmes de conduction cardiaque, d'événements cardiaques liés à l'exercice, notamment de syncope et de pré-syncope, de facteurs de risque de torsades de pointes (TdP ) (par exemple, insuffisance cardiaque, hypokaliémie, antécédents familiaux de syndrome du QT long) ou d'autres problèmes cardiaques graves.
  • Toute condition cliniquement significative ou tout résultat anormal lors de la visite de dépistage qui, de l'avis de l'investigateur, empêcherait la participation à l'étude ou interférerait avec l'évaluation du médicament à l'étude.
  • Toute maladie ou affection cutanée, y compris l'eczéma, le psoriasis, le mélanome, l'acné, la dermatite de contact, les cicatrices, les imperfections, les lésions, les tatouages ​​ou la décoloration pouvant affecter l'application du traitement, les évaluations du site d'application ou l'absorption du médicament à l'essai.
  • Antécédents de traitement ou preuves de toxicomanie au cours de l'année écoulée.
  • Participation antérieure à une étude ZYN002 (à l'exception des patients qui ont échoué au dépistage dans l'étude ZYN2-CL-016 et qui n'ont pas participé à l'étude ZYN2-CL-017).
  • Le patient répond "oui" à la question 4 ou 5 sur le C-SSRS (enfants) lors du dépistage ou à tout moment de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: ZYN002
Pharmaceutically manufactured cannabidiol, which is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
Médicament: ZYN002
Pharmaceutically manufactured cannabidiol formulated as a clear gel that can be applied to the skin (transdermal delivery)
Autres noms:
  • cannabidiol formulé sous forme de gel transparent pouvant être appliqué sur la peau (administration transdermique)
Comparateur placebo: Placebo
Placebo is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
Médicament: Placebo

Placebo formulé sous forme de gel transparent pouvant être appliqué sur la peau (administration transdermique)

Autres noms:

Comparateur de placebo Matching Placebo

Autres noms:
  • Placebo correspondant
  • Comparateur placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Liste de contrôle des comportements aberrants - Structure du facteur X fragile communautaire (ABC-C FXS) Score de sous-échelle 1 pré-spécifié chez les patients présentant une méthylation complète du gène FMR1.
Délai: Changement entre la ligne de base et la semaine 18
L'ABC-C FXS est une mesure standard des résultats comportementaux rapportés par les parents/tuteurs et destinée à être utilisée dans les essais cliniques sur les troubles du développement.
Changement entre la ligne de base et la semaine 18

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Modification de la sous-échelle 1 pré-spécifiée ABC-C FXS parmi tous les patients randomisés (méthylation complète et partielle du gène FMR1).
Délai: Changement de la ligne de base à la semaine 18
L'ABC-C FXS est une mesure standard des résultats comportementaux signalés par les parents/soignants à utiliser dans les essais cliniques sur les troubles du développement
Changement de la ligne de base à la semaine 18
Nombre de patients présentant des événements indésirables
Délai: Jour 1, Semaine 2, Semaine 4, Semaine 6, Semaine 10, Semaine 14, Semaine 18 et suivi téléphonique post-dose de 4 semaines
Collecte des événements indésirables
Jour 1, Semaine 2, Semaine 4, Semaine 6, Semaine 10, Semaine 14, Semaine 18 et suivi téléphonique post-dose de 4 semaines
Nombre de participants avec des examens physiques et neurologiques anormaux
Délai: Dépistage, Jour 1 et Semaine 18
Examens physiques et neurologiques
Dépistage, Jour 1 et Semaine 18
Nombre de participants avec des résultats de laboratoire clinique anormaux
Délai: Dépistage, Semaine 10 et Semaine 18
Tests de laboratoire et analyse d'urine
Dépistage, Semaine 10 et Semaine 18
Nombre de participants avec des résultats de signes vitaux anormaux
Délai: Dépistage, Jour 1, Semaine 2 et Semaine 18
Mesures des signes vitaux (tension artérielle, fréquence cardiaque, fréquence respiratoire et température)
Dépistage, Jour 1, Semaine 2 et Semaine 18
Nombre de participants avec ECG anormal
Délai: Projection et semaine 18
ECG 12 dérivations
Projection et semaine 18
Caractéristiques de retrait de ZYN002 à l'aide de la liste de contrôle de retrait de Penn Physician
Délai: Semaine 18 et 4 semaines après la dernière dose
Liste de contrôle de retrait de Penn Physician
Semaine 18 et 4 semaines après la dernière dose
Tolérance cutanée évaluée à l'aide d'un journal quotidien de la peau
Délai: Tous les jours du jour 1 à la semaine 18
Journal quotidien des irritations cutanées
Tous les jours du jour 1 à la semaine 18
Liste de contrôle des comportements aberrants-Communauté, structure du facteur X fragile (ABC-C FXS) sous-échelle 2 pré-spécifiée chez les patients présentant une méthylation complète du gène FMR1.
Délai: Changement entre la ligne de base et la semaine 18
L'ABC-C FXS est une mesure standard des résultats comportementaux rapportés par les parents/tuteurs et destinée à être utilisée dans les essais cliniques sur les troubles du développement.
Changement entre la ligne de base et la semaine 18
Changement sur l'impression globale de changement du soignant (CaGI-C) pour un paramètre pré-spécifié chez les patients présentant une méthylation complète du gène FMR1.
Délai: Changement entre la ligne de base et la semaine 18
L'impression globale de changement CaGI-C est une échelle de Likert à 7 points conçue pour mesurer le changement symptomatique comportemental à un moment précis par rapport à la ligne de base.
Changement entre la ligne de base et la semaine 18
Échelle d'amélioration de l'impression globale clinique (CGI-I) chez les patients présentant une méthylation complète du gène FMR1.
Délai: Changement entre la ligne de base et la semaine 18
L'élément d'amélioration globale CGI-I est une échelle de Likert à 7 points pour évaluer le changement de comportement chez un enfant à un moment donné par rapport à la ligne de base.
Changement entre la ligne de base et la semaine 18

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Harmony Biosciences Management, Inc.

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 septembre 2021

Achèvement primaire (Réel)

29 août 2025

Achèvement de l'étude (Réel)

29 août 2025

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 juillet 2021

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

26 juillet 2021

Première publication (Réel)

27 juillet 2021

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ZYN2-CL-033

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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