Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Клиническое исследование каннабидиола у детей и подростков с синдромом ломкой Х-хромосомы (RECONNECT)

29 августа 2026 г. обновлено: Harmony Biosciences Management, Inc.

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование эффективности и безопасности ZYN002, вводимого в виде трансдермального геля детям и подросткам с синдромом ломкой X-хромосомы - RECONNECT

Это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки эффективности и безопасности каннабидиола, вводимого в виде ZYN002 для лечения детей и подростков с синдромом ломкой Х-хромосомы (FXS). Приемлемые участники будут участвовать в периоде лечения продолжительностью до 18 недель, когда все участники будут получать плацебо или активное исследуемое лекарство. К участию допускаются пациенты в возрасте от 3 до < 18 лет.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование для оценки эффективности и безопасности ZYN002, каннабидиола фармацевтического производства в виде прозрачного геля, который можно наносить на кожу (так называемая трансдермальная доставка). у детей и подростков с FXS. 204 пациента мужского и женского пола в возрасте от 3 до < 18 лет будут рандомизированы в соотношении 1:1 либо в группу исследуемого препарата, либо в группу плацебо и пройдут 18-недельный период лечения. Рандомизация будет стратифицирована по полу, статусу метилирования и весу. Исследование будет состоять из визита для скрининга и комбинации из семи посещений, как очных (лицом к лицу), так и виртуальных. Назначение исследуемого препарата или плацебо будет осуществляться с помощью компьютерной системы, и ни врач-исследователь, ни участник, ни лица, осуществляющие уход за ними, не будут знать, какое лечение они получают. Доза лечения будет зависеть от веса участников. Если вес участников меньше или равен 30 кг, они будут получать 2 пакетика геля в день (по 1 пакетику примерно каждые 12 часов). Если участник весит более 30 кг, но меньше или равен 50 кг, он будет получать 4 пакетика геля в день (по 2 пакетика примерно каждые 12 часов). Участники, которые весят более 50 кг, будут получать 6 пакетиков геля в день (по 3 пакетика примерно каждые 12 часов). Родители/опекуны будут проинструктированы о правильном применении геля. Гель наносится на чистую, сухую, неповрежденную кожу предплечий/плеч.

Образцы крови будут взяты для анализа безопасности ZYN002. Независимая аналитическая лаборатория также проведет анализ повторов CGG и статуса метилирования. Кроме того, родителей/опекунов и врача-исследователя попросят заполнить несколько анкет для оценки эффективности и безопасности.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

257

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Австралия, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Австралия, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Ирландия
      • Dublin, Ирландия
        • Wellcome HRB Clinical Research Facility
  • Новая Зеландия
    • Wellington Region
      • Newtown, Wellington Region, Новая Зеландия, 6021
        • Health New Zealand - Te Whatu Ora - Wellington Hospital
  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство
        • University of Edinburgh
      • Leicester, Соединенное Королевство
        • Leicester Clinical Research
      • London, Соединенное Королевство
        • King's College
      • Manchester, Соединенное Королевство
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Соединенные Штаты, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Culver City, California, Соединенные Штаты, 90230
        • Science 37
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92604
        • Amnova Clinical Research, LLC
      • Orange, California, Соединенные Штаты, 92868
        • Thompson Autism Center CHOC
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30318
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Соединенные Штаты, 55454
        • University of Minnesota Fragile X Clinic (Voyager Clinic)
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Соединенные Штаты, 39216
        • University of Mississippi
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Соединенные Штаты, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Соединенные Штаты, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84113
        • Primary Children's Hospital

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 3 года до 23 года (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Дети мужского и женского пола и подростки в возрасте от 3 до < 18 лет на момент скрининга.
  • Судя по оценке исследователя, состояние здоровья в целом хорошее при скрининге на основании результатов истории болезни, медицинского осмотра, ЭКГ в 12 отведениях и результатов клинических лабораторных исследований. -Лабораторные результаты, выходящие за пределы референтного диапазона, должны быть задокументированы как клинически значимые как исследователем, так и спонсором.
  • Участники должны иметь диагноз FXS посредством молекулярной документации полной мутации гена FMR1, подтвержденной генетическим тестированием при скрининге.
  • Пациенты с судорожными расстройствами в анамнезе должны в настоящее время получать лечение по стабильной схеме, состоящей не более чем из двух противосудорожных препаратов (ППС) в течение четырех недель, предшествующих исследованию. Скрининг; или должны быть свободны от припадков в течение одного года, если в настоящее время не получают ASM.
  • Пациенты, принимающие психоактивные препараты, должны принимать стабильный режим приема не более трех таких препаратов в течение как минимум четырех недель до скрининга и должны поддерживать этот режим на протяжении всего исследования. Психоактивные препараты включают (но не ограничиваются ими) нейролептики, антидепрессанты, анксиолитики, препараты для лечения синдрома дефицита внимания/гиперактивности (СДВГ) и препараты для сна.
  • Если пациенты получают немедикаментозные, поведенческие и/или диетические вмешательства, они должны быть стабильными и делать это в течение трех месяцев до скрининга.
  • Пациенты имеют индекс массы тела от 12 до 30 кг/м2 (включительно).
  • Женщины детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность в сыворотке во время скринингового визита и отрицательный тест на беременность в сыворотке или моче во время всех назначенных посещений.
  • Пациенты и родители/опекуны должны быть надлежащим образом проинформированы о характере и рисках исследования и должны получить письменное информированное согласие до скрининга.
  • Пациенты и родители/опекуны соглашаются соблюдать все ограничения исследования и соблюдать все процедуры исследования, а также, по мнению исследователя, являются надежными, готовыми и способными соблюдать все требования и процедуры протокола.

Критерий исключения:

  • Женщины, которые беременны, кормят грудью или планируют беременность; женщины детородного возраста и пациенты мужского пола с партнером детородного возраста, которые не желают или не могут использовать приемлемый метод контрацепции, как указано ниже, в течение всего периода терапии и в течение трех месяцев после последней дозы исследуемого препарата. Стандартные приемлемые методы контрацепции включают воздержание (определяемое как воздержание от гетеросексуальных контактов с момента скрининга до трех месяцев после приема последней дозы исследуемого препарата) или использование высокоэффективного метода контрацепции, включая гормональную контрацепцию, диафрагму, цервикальный колпачок, вагинальный тампон, презерватив, спермицид, вазэктомия или внутриматочная спираль. Надежность сексуального воздержания необходимо оценивать в зависимости от продолжительности клинического исследования и предпочтительного и обычного образа жизни субъекта. Периодическое воздержание (календарный, симптотермальный, постовуляционный методы) не является приемлемым методом контрацепции.
  • История значительного аллергического состояния, значительной гиперчувствительности, связанной с лекарством, или аллергической реакции на любое соединение или химический класс, связанный с ZYN002 или его вспомогательными веществами.
  • Воздействие любого исследуемого препарата или устройства менее чем за 30 дней до скрининга или в любое время во время исследования.
  • Аланинаминотрансфераза (АЛТ), аспартатаминотрансфераза (АСТ) или уровни общего билирубина, превышающие или равные 2-кратному верхнему пределу нормы, или уровни щелочной фосфатазы, превышающие или равные 3-кратному верхнему пределу нормы.
  • Использование каннабиса или любого продукта, содержащего ТГК или КБД, в течение 3 месяцев после скринингового визита или во время исследования (кроме ZYN002).
  • Пациент имеет положительный скрининг на наркотики, включая этанол, кокаин, ТГК, барбитураты, амфетамины (если не предписано), бензодиазепины (кроме мидазолама или аналогичных препаратов, вводимых для забора крови и сбора ЭКГ) и опиаты.
  • Пациент принимает следующие противоэпилептические препараты (препараты для лечения судорог и/или эпилепсии): клобазам, фенобарбитал, этосуксимид, фелбамат, карбамазепин, фенитоин или вигабатрин.
  • Пациент принимает сильный ингибитор/индуктор CYP3A4 или чувствительный субстрат CYP3A4, включая, помимо прочего, следующие препараты: мидазолам (за исключением разовых доз, вводимых с целью получения образцов крови и ЭКГ), пероральный кетоконазол, флуконазол, нефазадон, рифампицин, альфентанил, альфузозин, амиодарон, циклоспорин, дазатиниб, доцетаксол, эплеренон, эрготамин, эверолимус, фентанил, галофантрин, иринотекан, лапатиниб, левометадил, люмефантрин, нилотиниб, пимозид, хинидин, ранолазин, сиролимус, такролимус, винциотин, критинсиролимус, торемиолимус винорелбин, зверобой и грейпфрутовый сок/продукты.
  • Пациенты не могут принимать какие-либо бензодиазепины (за исключением однократных доз, вводимых с целью получения образцов крови и ЭКГ) во время скрининга или на протяжении всего исследования.
  • Ожидается, что пациент начнет или изменит фармакологические или немедикаментозные вмешательства в ходе исследования.
  • У пациента запущенное, тяжелое или нестабильное заболевание, которое может помешать оценке результатов исследования.
  • У пациента острое или прогрессирующее неврологическое заболевание, психоз, шизофрения или любое другое психическое расстройство или тяжелые психические отклонения (кроме FXS), которые, вероятно, потребуют изменений в лекарственной терапии или помешают достижению целей исследования или способности соблюдать требования протокола.
  • У пациента положительный результат на наличие HBsAg, HCV или антител к ВИЧ.
  • У пациента в анамнезе были сердечно-сосудистые заболевания, выраженный артериосклероз, структурные аномалии сердца, кардиомиопатия, серьезные нарушения сердечного ритма, ишемическая болезнь сердца, проблемы с проводимостью сердца, сердечные события, связанные с физической нагрузкой, включая обмороки и предобморочные состояния, факторы риска пируэтной тахикардии (TdP). ) (например, сердечная недостаточность, гипокалиемия, семейный анамнез синдрома удлиненного интервала QT) или другие серьезные проблемы с сердцем.
  • Любое клинически значимое состояние или аномальные результаты во время скринингового визита, которые, по мнению исследователя, препятствуют участию в исследовании или мешают оценке исследуемого препарата.
  • Любое заболевание или состояние кожи, включая экзему, псориаз, меланому, акне, контактный дерматит, рубцы, дефекты, повреждения, татуировки или обесцвечивание, которые могут повлиять на применение лечения, оценку места нанесения или всасывание исследуемого препарата.
  • История лечения или доказательства злоупотребления наркотиками в течение последнего года.
  • Предыдущее участие в исследовании ZYN002 (за исключением пациентов, которые не прошли скрининг в исследовании ZYN2-CL-016 и не участвовали в исследовании ZYN2-CL-017).
  • Пациент отвечает «да» на вопрос 4 или 5 в C-SSRS (дети) во время скрининга или в любое время во время исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: ZYN002
Pharmaceutically manufactured cannabidiol, which is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
Лекарство: ZYN002
Pharmaceutically manufactured cannabidiol formulated as a clear gel that can be applied to the skin (transdermal delivery)
Другие имена:
  • каннабидиол в виде прозрачного геля, который можно наносить на кожу (трансдермальная доставка)
Плацебо Компаратор: Placebo
Placebo is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
Лекарство: Плацебо

Плацебо в виде прозрачного геля, который можно наносить на кожу (чрескожное введение)

Другие имена:

Плацебо Компаратор Соответствующий плацебо

Другие имена:
  • Соответствующее плацебо
  • Плацебо Компаратор

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Контрольный список аберрантного поведения — хрупкая структура X-фактора сообщества (ABC-C FXS) Предварительно заданный балл по подшкале 1 у пациентов с полным метилированием гена FMR1.
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня к 18-й неделе
ABC-C FXS — это стандартный показатель поведенческих результатов, сообщаемый родителем/опекуном, для использования в клинических исследованиях нарушений развития.
Изменение от исходного уровня к 18-й неделе

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение предварительно заданной подшкалы 1 ABC-C FXS среди всех рандомизированных пациентов (полное и частичное метилирование гена FMR1).
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня до 18-й недели
ABC-C FXS — это стандартная оценка поведенческих исходов, сообщаемая родителями/опекунами, для использования в клинических испытаниях нарушений развития.
Изменение от исходного уровня до 18-й недели
Количество пациентов с нежелательными явлениями
Временное ограничение: 1-й день, 2-я неделя, 4-я неделя, 6-я неделя, 10-я неделя, 14-я неделя, 18-я неделя и в течение 4-х недель после приема дозы телефонное наблюдение.
Коллекция нежелательных явлений
1-й день, 2-я неделя, 4-я неделя, 6-я неделя, 10-я неделя, 14-я неделя, 18-я неделя и в течение 4-х недель после приема дозы телефонное наблюдение.
Количество участников с аномальными физическими и неврологическими экзаменами
Временное ограничение: Скрининг, день 1 и неделя 18
Физические и неврологические обследования
Скрининг, день 1 и неделя 18
Количество участников с аномальными клиническими лабораторными результатами
Временное ограничение: Скрининг, неделя 10 и неделя 18
Лабораторные анализы и анализ мочи
Скрининг, неделя 10 и неделя 18
Количество участников с аномальными результатами жизненно важных функций
Временное ограничение: Скрининг, день 1, неделя 2 и неделя 18
Измерение основных показателей жизнедеятельности (артериальное давление, частота сердечных сокращений, частота дыхания и температура)
Скрининг, день 1, неделя 2 и неделя 18
Количество участников с аномальной ЭКГ
Временное ограничение: Скрининг и 18 неделя
ЭКГ в 12 отведениях
Скрининг и 18 неделя
Характеристики абстиненции ZYN002 с использованием контрольного списка абстиненции Penn Physician
Временное ограничение: 18-я неделя и 4-я неделя после последней дозы
Контрольный список абстинентного синдрома от Penn Physician
18-я неделя и 4-я неделя после последней дозы
Переносимость кожей по оценке ежедневного кожного дневника
Временное ограничение: Ежедневно с 1-го дня по 18-ю неделю
Ежедневный дневник раздражения кожи
Ежедневно с 1-го дня по 18-ю неделю
Контрольный список аберрантного поведения - Сообщество, хрупкая структура X-фактора (ABC-C FXS) Предварительно заданная подшкала 2 у пациентов с полным метилированием гена FMR1.
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня к 18-й неделе
ABC-C FXS — это стандартный показатель поведенческих результатов, сообщаемый родителем/опекуном, для использования в клинических исследованиях нарушений развития.
Изменение от исходного уровня к 18-й неделе
Изменение общего впечатления об изменении лица, осуществляющего уход (CaGI-C), для предварительно заданного параметра среди пациентов с полным метилированием гена FMR1.
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня к 18-й неделе
Глобальное впечатление об изменениях CaGI-C представляет собой 7-балльную шкалу Лайкерта, предназначенную для измерения поведенческих симптоматических изменений в определенное время по сравнению с исходным уровнем.
Изменение от исходного уровня к 18-й неделе
Шкала клинического общего впечатления-улучшения (CGI-I) среди пациентов с полным метилированием гена FMR1.
Временное ограничение: Изменение от исходного уровня к 18-й неделе
Глобальный показатель улучшения CGI-I представляет собой 7-балльную шкалу Лайкерта, позволяющую оценить изменение поведения ребенка в определенное время по сравнению с исходным уровнем.
Изменение от исходного уровня к 18-й неделе

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Harmony Biosciences Management, Inc.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 сентября 2021 г.

Первичное завершение (Действительный)

29 августа 2025 г.

Завершение исследования (Действительный)

29 августа 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

20 июля 2021 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

26 июля 2021 г.

Первый опубликованный (Действительный)

27 июля 2021 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

1 сентября 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 августа 2026 г.

Последняя проверка

1 августа 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • ZYN2-CL-033

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться