Studio clinico sul cannabidiolo nei bambini e negli adolescenti con sindrome dell'X fragile (RECONNECT)
29 agosto 2026 aggiornato da: Harmony Biosciences Management, Inc.
Uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, sull'efficacia e sulla sicurezza di ZYN002 somministrato come gel transdermico a bambini e adolescenti con sindrome dell'X fragile - RECONNECT
Questo è uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia e la sicurezza del cannabidiolo somministrato come ZYN002 per il trattamento di bambini e adolescenti con sindrome dell'X fragile (FXS).
I partecipanti idonei parteciperanno a un periodo di trattamento fino a 18 settimane, in cui tutti i partecipanti riceveranno placebo o farmaco attivo in studio.
I pazienti di età compresa tra 3 e < 18 anni potranno partecipare.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo è uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, per valutare l'efficacia e la sicurezza di ZYN002, un cannabidiolo prodotto farmaceuticamente, formulato come un gel trasparente che può essere applicato sulla pelle (chiamato rilascio transdermico), nei bambini e negli adolescenti con FXS. 204 pazienti maschi e femmine, di età compresa tra 3 e < 18 anni, saranno randomizzati 1:1 al farmaco sperimentale o al placebo e saranno sottoposti a un periodo di trattamento di 18 settimane. La randomizzazione sarà stratificata per sesso, stato di metilazione e peso. Lo studio comprenderà una visita di screening e una combinazione di sette visite sia in loco (faccia a faccia) che virtuali. L'assegnazione del farmaco in studio o del placebo verrà effettuata da un sistema generato da un computer e né il medico dello studio, né il partecipante né i loro caregiver sapranno quale trattamento viene somministrato loro. La dose del trattamento dipenderà dal peso dei partecipanti. Se i partecipanti pesano meno o uguale a 30 kg, riceveranno 2 bustine di gel al giorno (1 bustina ogni 12 ore circa). Se il partecipante pesa più di 30 kg ma inferiore o uguale a 50 kg, riceverà 4 bustine di gel al giorno (2 bustine ogni 12 ore circa). I partecipanti che pesano più di 50 kg riceveranno 6 bustine di gel al giorno (3 bustine ogni 12 ore circa). I genitori/tutori saranno istruiti sulla corretta applicazione del gel. Il gel verrà applicato sulla pelle pulita, asciutta e intatta della parte superiore delle braccia/spalle.
Verranno raccolti campioni di sangue per l'analisi di sicurezza di ZYN002. Un laboratorio analitico indipendente eseguirà anche analisi ripetute CGG e dello stato di metilazione. Inoltre, ai genitori/tutori e al medico dello studio verrà chiesto di compilare alcuni questionari per la valutazione dell'efficacia e della sicurezza.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
257
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Children's Hospital
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3161
- Genetics Clinics Australia
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanda
- Wellcome HRB Clinical Research Facility
-
-
-
-
Wellington Region
-
Newtown, Wellington Region, Nuova Zelanda, 6021
- Health New Zealand - Te Whatu Ora - Wellington Hospital
-
-
-
-
-
Edinburgh, Regno Unito
- University of Edinburgh
-
Leicester, Regno Unito
- Leicester Clinical Research
-
London, Regno Unito
- King's College
-
Manchester, Regno Unito
- Manchester University NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Culver City, California, Stati Uniti, 90230
- Science 37
-
Irvine, California, Stati Uniti, 92604
- Amnova Clinical Research, LLC
-
Orange, California, Stati Uniti, 92868
- Thompson Autism Center CHOC
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- UC Davis Health System, MIND Institute
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30318
- Rare Disease Research
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Rush University Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
- University of Minnesota Fragile X Clinic (Voyager Clinic)
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Stati Uniti, 39216
- University of Mississippi
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
-
-
Oklahoma
-
Tulsa, Oklahoma, Stati Uniti, 74136
- Central States Research
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stati Uniti, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
-
-
South Carolina
-
Greenville, South Carolina, Stati Uniti, 29605
- Greenwood Genetic Center
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84113
- Primary Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 23 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Bambini e adolescenti maschi o femmine di età compresa tra 3 e < 18 anni, al momento dello Screening.
- Giudicato dall'Investigatore generalmente in buona salute allo Screening sulla base dei risultati dell'anamnesi, dell'esame fisico, dell'ECG a 12 derivazioni e dei risultati dei test clinici di laboratorio. -I risultati di laboratorio al di fuori dell'intervallo di riferimento devono essere documentati come non clinicamente significativi sia dallo sperimentatore che dallo sponsor.
- I partecipanti devono avere una diagnosi di FXS attraverso la documentazione molecolare della mutazione completa del gene FMR1 documentata attraverso test genetici allo Screening.
- I pazienti con una storia di disturbi convulsivi devono attualmente ricevere un trattamento con un regime stabile di non più di due farmaci antiepilettici (ASM) per le quattro settimane precedenti lo screening dello studio; o deve essere libero da crisi per un anno se non riceve attualmente ASM.
- I pazienti che assumono farmaci psicoattivi devono seguire un regime stabile di non più di tre di tali farmaci per almeno quattro settimane prima dello screening e devono mantenere tale regime per tutto lo studio. I farmaci psicoattivi includono (ma non sono limitati a) antipsicotici, antidepressivi, ansiolitici, farmaci per il disturbo da deficit di attenzione/iperattività (ADHD) e farmaci per il sonno.
- Se i pazienti stanno ricevendo interventi non farmacologici, comportamentali e/o dietetici, devono essere stabili e lo hanno fatto per tre mesi prima dello screening.
- I pazienti hanno un indice di massa corporea compreso tra 12 e 30 kg/m2 (inclusi).
- Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza su siero negativo alla visita di screening e un test di gravidanza su siero o urina negativo a tutte le visite designate.
- I pazienti e i genitori/tutori devono essere adeguatamente informati della natura e dei rischi dello studio e devono ricevere il consenso informato scritto prima dello Screening.
- I pazienti e i genitori/tutori accettano di rispettare tutte le restrizioni dello studio e di rispettare tutte le procedure dello studio e, secondo l'opinione dello sperimentatore, sono affidabili, disponibili e in grado di rispettare tutti i requisiti e le procedure del protocollo.
Criteri di esclusione:
- Donne incinte, che allattano o stanno pianificando una gravidanza; donne in età fertile e pazienti di sesso maschile con un partner in età fertile che non vogliono o non sono in grado di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile come descritto di seguito per la durata della terapia e per tre mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio. I metodi contraccettivi standard accettabili includono l'astinenza (definita come astensione da rapporti eterosessuali dallo screening fino a tre mesi dopo l'ultima dose del farmaco in studio) o l'uso di un metodo contraccettivo altamente efficace, tra cui contraccezione ormonale, diaframma, cappuccio cervicale, spugna vaginale, preservativo, spermicida, vasectomia o dispositivo intrauterino. L'affidabilità dell'astinenza sessuale deve essere valutata in relazione alla durata della sperimentazione clinica e allo stile di vita preferito e abituale del soggetto. L'astinenza periodica (calendario, sintotermico, post-ovulazione) non è un metodo contraccettivo accettabile.
- Storia di significativa condizione allergica, significativa ipersensibilità correlata al farmaco o reazione allergica a qualsiasi composto o classe chimica correlata a ZYN002 o ai suoi eccipienti.
- Esposizione a qualsiasi farmaco o dispositivo sperimentale inferiore o uguale a 30 giorni prima dello screening o in qualsiasi momento durante lo studio.
- Livelli di alanina aminotransferasi (ALT), aspartato aminotransferasi (AST) o bilirubina totale superiori o uguali a 2 volte il limite superiore della norma o livelli di fosfatasi alcalina superiori o uguali a 3 volte il limite superiore della norma.
- Uso di cannabis o qualsiasi prodotto contenente THC o CBD entro 3 mesi dalla visita di screening o durante lo studio (a parte ZYN002).
- Il paziente ha uno screening positivo per i farmaci, inclusi etanolo, cocaina, THC, barbiturici, anfetamine (se non prescritti), benzodiazepine (eccetto midazolam o analoghi somministrati per prelievi di sangue e raccolta ECG) e oppiacei.
- Il paziente utilizza i seguenti AED (farmaci per il trattamento delle convulsioni e/o dell'epilessia): clobazam, fenobarbital, etosuccimide, felbamato, carbamazepina, fenitoina o vigabatrin.
- Il paziente sta usando un forte inibitore/induttore del CYP3A4 o un substrato sensibile del CYP3A4 inclusi, ma non limitati ai seguenti farmaci: midazolam (eccetto singole dosi somministrate allo scopo di ottenere campioni di sangue ed ECG), ketoconazolo orale, fluconazolo, nefazadone, rifampicina, alfentanil, alfuzosina, amiodarone, ciclosporina, dasatinib, docetaxolo, eplerenone, ergotamina, everolimus, fentanil, alofantrina, irinotecan, lapatinib, levomethadil, lumefantrina, nilotinib, pimozide, chinidina, ranolazina, sirolimus, tacrolimus, temsirolimus, toremifene, tretinioina, vin vinorelbina, erba di San Giovanni e succo/prodotti di pompelmo.
- I pazienti non possono assumere benzodiazepine (eccetto singole dosi somministrate allo scopo di ottenere campioni di sangue ed ECG) durante lo screening o durante lo studio.
- Si prevede che il paziente inizi o modifichi gli interventi farmacologici o non farmacologici durante il corso dello studio.
- - Il paziente ha una malattia avanzata, grave o instabile che può interferire con le valutazioni dei risultati dello studio.
- - Il paziente ha una malattia neurologica acuta o progressiva, psicosi, schizofrenia o qualsiasi altro disturbo psichiatrico o gravi anomalie mentali (diverse da FXS) che potrebbero richiedere modifiche nella terapia farmacologica o interferire con gli obiettivi dello studio o la capacità di aderire ai requisiti del protocollo.
- Il paziente ha un risultato positivo per la presenza di anticorpi HBsAg, HCV o HIV.
- Il paziente ha una storia nota di malattia cardiovascolare, arteriosclerosi avanzata, anomalia cardiaca strutturale, cardiomiopatia, gravi anomalie del ritmo cardiaco, malattia coronarica, problemi di conduzione cardiaca, eventi cardiaci correlati all'esercizio tra cui sincope e pre-sincope, fattori di rischio per torsioni di punta (TdP) ) (ad es. insufficienza cardiaca, ipokaliemia, storia familiare di sindrome del QT lungo) o altri gravi problemi cardiaci.
- Qualsiasi condizione clinicamente significativa o riscontro anomalo alla visita di screening che, secondo l'opinione dello sperimentatore, precluderebbe la partecipazione allo studio o interferirebbe con la valutazione del farmaco in studio.
- Qualsiasi malattia o condizione della pelle inclusi eczema, psoriasi, melanoma, acne, dermatite da contatto, cicatrici, imperfezioni, lesioni, tatuaggi o scolorimento che possono influenzare l'applicazione del trattamento, le valutazioni del sito di applicazione o l'assorbimento del farmaco sperimentale.
- Storia di trattamento o evidenza di abuso di droghe nell'ultimo anno.
- Precedente partecipazione a uno studio ZYN002 (con l'eccezione dei pazienti che avevano fallito lo screening nello Studio ZYN2-CL-016 e non sono entrati nello Studio ZYN2-CL-017).
- Il paziente risponde "sì" alla domanda 4 o 5 sul C-SSRS (bambini) durante lo screening o in qualsiasi momento dello studio.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Sperimentale: ZYN002
Pharmaceutically manufactured cannabidiol, which is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
|
Pharmaceutically manufactured cannabidiol formulated as a clear gel that can be applied to the skin (transdermal delivery)
Altri nomi:
|
|
Comparatore placebo: Placebo
Placebo is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
|
Placebo formulato come un gel trasparente che può essere applicato sulla pelle (consegna transdermica) Altri nomi: Placebo comparatore Matching Placebo
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Elenco di controllo del comportamento aberrante - Struttura del fattore X fragile della comunità (ABC-C FXS) Punteggio della sottoscala 1 pre-specificato in pazienti con metilazione completa del gene FMR1.
Lasso di tempo: Passaggio dal basale alla settimana 18
|
L'ABC-C FXS è una misura standard di risultati comportamentali segnalati dai genitori/caregiver da utilizzare negli studi clinici sulla disabilità dello sviluppo
|
Passaggio dal basale alla settimana 18
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione della sottoscala 1 pre-specificata ABC-C FXS tra tutti i pazienti randomizzati (metilazione completa e parziale del gene FMR1).
Lasso di tempo: Modifica dal basale alla settimana 18
|
L'ABC-C FXS è una misura di esito comportamentale riportata da genitori/caregiver da utilizzare negli studi clinici sulla disabilità dello sviluppo
|
Modifica dal basale alla settimana 18
|
|
Numero di pazienti con eventi avversi
Lasso di tempo: Giorno 1, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 6, Settimana 10, Settimana 14, Settimana 18 e fino a 4 settimane di follow-up telefonico post-dose
|
Raccolta di eventi avversi
|
Giorno 1, Settimana 2, Settimana 4, Settimana 6, Settimana 10, Settimana 14, Settimana 18 e fino a 4 settimane di follow-up telefonico post-dose
|
|
Numero di partecipanti con esami fisici e neurologici anomali
Lasso di tempo: Screening, Giorno 1 e Settimana 18
|
Esami fisici e neurologici
|
Screening, Giorno 1 e Settimana 18
|
|
Numero di partecipanti con risultati di laboratorio clinici anomali
Lasso di tempo: Screening, settimana 10 e settimana 18
|
Test di laboratorio e analisi delle urine
|
Screening, settimana 10 e settimana 18
|
|
Numero di partecipanti con risultati anormali dei segni vitali
Lasso di tempo: Screening, Giorno 1, Settimana 2 e Settimana 18
|
Misurazioni dei segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca, frequenza respiratoria e temperatura)
|
Screening, Giorno 1, Settimana 2 e Settimana 18
|
|
Numero di partecipanti con ECG anomalo
Lasso di tempo: Proiezione e settimana 18
|
ECG a 12 derivazioni
|
Proiezione e settimana 18
|
|
Caratteristiche di prelievo di ZYN002 utilizzando la lista di controllo del ritiro del medico Penn
Lasso di tempo: Settimana 18 e 4 settimane dopo l'ultima dose
|
Lista di controllo per il ritiro del medico Penn
|
Settimana 18 e 4 settimane dopo l'ultima dose
|
|
Tollerabilità cutanea valutata utilizzando il diario cutaneo quotidiano
Lasso di tempo: Tutti i giorni dal giorno 1 alla settimana 18
|
Diario giornaliero delle irritazioni cutanee
|
Tutti i giorni dal giorno 1 alla settimana 18
|
|
Lista di controllo del comportamento aberrante-Comunità, struttura fragile del fattore X (ABC-C FXS) sottoscala 2 pre-specificata in pazienti con metilazione completa del gene FMR1.
Lasso di tempo: Passaggio dal basale alla settimana 18
|
L'ABC-C FXS è una misura standard di risultati comportamentali segnalati dai genitori/caregiver da utilizzare negli studi clinici sulla disabilità dello sviluppo
|
Passaggio dal basale alla settimana 18
|
|
Variazione dell'impressione globale del cambiamento del caregiver (CaGI-C) per il parametro pre-specificato tra i pazienti con metilazione completa del gene FMR1.
Lasso di tempo: Passaggio dal basale alla settimana 18
|
L'impressione globale del cambiamento CaGI-C è una scala Likert a 7 punti progettata per misurare il cambiamento sintomatico comportamentale in un momento specifico rispetto al basale.
|
Passaggio dal basale alla settimana 18
|
|
Scala Clinical Global Impression- Improvement (CGI-I) tra i pazienti con metilazione completa del gene FMR1.
Lasso di tempo: Passaggio dal basale alla settimana 18
|
L'item di miglioramento globale CGI-I è una scala Likert a 7 punti per valutare il cambiamento comportamentale di un bambino in un momento specifico rispetto al livello di base.
|
Passaggio dal basale alla settimana 18
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
13 settembre 2021
Completamento primario (Effettivo)
29 agosto 2025
Completamento dello studio (Effettivo)
29 agosto 2025
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
20 luglio 2021
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
26 luglio 2021
Primo Inserito (Effettivo)
27 luglio 2021
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
1 settembre 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
29 agosto 2026
Ultimo verificato
1 agosto 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Manifestazioni neurologiche
- Malattie del sistema nervoso
- Malattie genetiche, congenite
- Manifestazioni neurocomportamentali
- Anomalie congenite
- Malattie Eredodegenerative, Sistema Nervoso
- Disabilità intellettuale
- Malattie genetiche, legate all'X
- Disturbi del cromosoma sessuale
- Disturbi cromosomici
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Disabilità intellettiva legata all'X
- Sindrome dell'X fragile
- Anticonvulsivanti
- Cannabidiolo
Altri numeri di identificazione dello studio
- ZYN2-CL-033
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .