Estudio clínico de cannabidiol en niños y adolescentes con síndrome de X frágil (RECONNECT)
29 de agosto de 2026 actualizado por: Harmony Biosciences Management, Inc.
Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de múltiples centros, eficacia y seguridad de ZYN002 administrado como un gel transdérmico a niños y adolescentes con síndrome de X frágil - RECONECTAR
Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, para evaluar la eficacia y seguridad del cannabidiol administrado como ZYN002 para el tratamiento de niños y adolescentes con síndrome de X frágil (FXS).
Los participantes elegibles participarán en un período de tratamiento de hasta 18 semanas, en el que todos los participantes recibirán un placebo o un fármaco activo del estudio.
Los pacientes de 3 a < 18 años serán elegibles para participar.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, para evaluar la eficacia y la seguridad de ZYN002, un cannabidiol fabricado farmacéuticamente, formulado como un gel transparente que se puede aplicar sobre la piel (llamado suministro transdérmico), en niños y adolescentes con SXF. 204 pacientes masculinos y femeninos, de 3 a < 18 años, serán aleatorizados 1:1 al fármaco de prueba o al placebo y se someterán a un período de tratamiento de 18 semanas. La aleatorización se estratificará por sexo, estado de metilación y peso. El estudio constará de una visita de selección y una combinación de siete visitas tanto presenciales (presenciales) como virtuales. La asignación del fármaco del estudio o del placebo se realizará mediante un sistema generado por computadora y ni el médico del estudio, ni el participante ni sus cuidadores sabrán qué tratamiento se les está administrando. La dosis del tratamiento dependerá del peso de los participantes. Si los participantes pesan menos o igual a 30 kg, recibirán 2 sobres de gel al día (1 sobre aproximadamente cada 12 horas). Si el participante pesa más de 30 kg pero menos o igual a 50 kg, recibirá 4 sobres de gel al día (2 sobres aproximadamente cada 12 horas). Los participantes que pesen más de 50 kg recibirán 6 sobres de gel al día (3 sobres aproximadamente cada 12 horas). Los padres/cuidadores recibirán instrucciones sobre la aplicación adecuada del gel. El gel se aplicará sobre la piel limpia, seca e intacta de la parte superior de los brazos/hombros.
Se recolectarán muestras de sangre para el análisis de seguridad de ZYN002. Un laboratorio analítico independiente también realizará análisis de estado de metilación y repetición CGG. Además, se pedirá a los padres/cuidadores y al médico del estudio que completen algunos cuestionarios para evaluar la eficacia y la seguridad.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
257
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- Westmead Children's Hospital
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Queensland
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Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia, 3161
- Genetics Clinics Australia
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Culver City, California, Estados Unidos, 90230
- Science 37
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Irvine, California, Estados Unidos, 92604
- Amnova Clinical Research, LLC
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Orange, California, Estados Unidos, 92868
- Thompson Autism Center CHOC
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Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
- UC Davis Health System, MIND Institute
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
- Children's National Medical Center
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Florida
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Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
- University of Miami
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30318
- Rare Disease Research
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
- Rush University Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55454
- University of Minnesota Fragile X Clinic (Voyager Clinic)
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Mississippi
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Jackson, Mississippi, Estados Unidos, 39216
- University of Mississippi
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
- The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
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Oklahoma
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Tulsa, Oklahoma, Estados Unidos, 74136
- Central States Research
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Pennsylvania
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Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Hershey Medical Center
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South Carolina
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Greenville, South Carolina, Estados Unidos, 29605
- Greenwood Genetic Center
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Utah
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Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84113
- Primary Children's Hospital
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Dublin, Irlanda
- Wellcome HRB Clinical Research Facility
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Wellington Region
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Newtown, Wellington Region, Nueva Zelanda, 6021
- Health New Zealand - Te Whatu Ora - Wellington Hospital
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Edinburgh, Reino Unido
- University of Edinburgh
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Leicester, Reino Unido
- Leicester Clinical Research
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London, Reino Unido
- King's College
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Manchester, Reino Unido
- Manchester University NHS Foundation Trust
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
3 años a 23 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños y adolescentes, hombres o mujeres, de 3 a < 18 años, en el momento de la Selección.
- El Investigador consideró que gozaba de buena salud en general en la Selección según los resultados de la historia clínica, el examen físico, el ECG de 12 derivaciones y los resultados de las pruebas de laboratorio clínico. -Los resultados de laboratorio fuera del rango de referencia deben ser documentados como clínicamente no significativos tanto por el investigador como por el patrocinador.
- Los participantes deben tener un diagnóstico de FXS a través de la documentación molecular de la mutación completa del gen FMR1 documentada a través de pruebas genéticas en la selección.
- Los pacientes con antecedentes de trastornos convulsivos deben estar recibiendo tratamiento actualmente con un régimen estable de no más de dos medicamentos anticonvulsivos (ASM) durante las cuatro semanas anteriores a la selección del estudio; o debe estar libre de incautaciones durante un año si actualmente no recibe ASM.
- Los pacientes que toman medicamentos psicoactivos deben seguir un régimen estable de no más de tres de estos medicamentos durante al menos cuatro semanas antes de la selección y deben mantener ese régimen durante todo el estudio. Los medicamentos psicoactivos incluyen (entre otros) antipsicóticos, antidepresivos, ansiolíticos, medicamentos para el trastorno por déficit de atención/hiperactividad (TDAH) y medicamentos para dormir.
- Si los pacientes reciben intervenciones no farmacológicas, conductuales y/o dietéticas, deben estar estables y haberlo estado haciendo durante los tres meses anteriores a la selección.
- Los pacientes tienen un índice de masa corporal entre 12-30 kg/m2 (inclusive).
- Las mujeres en edad fértil deben tener una prueba de embarazo en suero negativa en la visita de selección y una prueba de embarazo en suero u orina negativa en todas las visitas designadas.
- Los pacientes y los padres/cuidadores deben estar adecuadamente informados de la naturaleza y los riesgos del estudio y deben recibir su consentimiento informado por escrito antes de la selección.
- Los pacientes y los padres/cuidadores aceptan respetar todas las restricciones del estudio y cumplir con todos los procedimientos del estudio y, en opinión del investigador, son confiables, están dispuestos y pueden cumplir con todos los requisitos y procedimientos del protocolo.
Criterio de exclusión:
- Mujeres que están embarazadas, amamantando o planeando un embarazo; Mujeres en edad fértil y pacientes masculinos con una pareja en edad fértil que no quieran o no puedan usar un método anticonceptivo aceptable como se describe a continuación durante la duración de la terapia y durante tres meses después de la última dosis del medicamento del estudio. Los métodos anticonceptivos estándar aceptables incluyen la abstinencia (definida como abstenerse de tener relaciones heterosexuales desde la selección hasta tres meses después de la última dosis del medicamento del estudio) o el uso de un método anticonceptivo altamente efectivo, que incluye anticonceptivos hormonales, diafragma, capuchón cervical, esponja vaginal, condón, espermicida, vasectomía o dispositivo intrauterino. La fiabilidad de la abstinencia sexual debe evaluarse en relación con la duración del ensayo clínico y el estilo de vida preferido y habitual del sujeto. La abstinencia periódica (métodos calendario, sintotérmicos, post-ovulación) no es un método anticonceptivo aceptable.
- Historial de condición alérgica significativa, hipersensibilidad significativa relacionada con el fármaco o reacción alérgica a cualquier compuesto o clase química relacionada con ZYN002 o sus excipientes.
- Exposición a cualquier fármaco o dispositivo en investigación menos o igual a 30 días antes de la Selección o en cualquier momento durante el estudio.
- Niveles de alanina aminotransferasa (ALT), aspartato aminotransferasa (AST) o bilirrubina total mayores o iguales a 2 veces el límite superior de la normalidad o niveles de fosfatasa alcalina mayores o iguales a 3 veces el límite superior de la normalidad.
- Uso de cannabis o cualquier producto que contenga THC o CBD dentro de los 3 meses anteriores a la visita de selección o durante el estudio (aparte de ZYN002).
- El paciente tiene un examen de drogas positivo, que incluye etanol, cocaína, THC, barbitúricos, anfetaminas (a menos que se receten), benzodiazepinas (excepto midazolam o equivalente administrado para extracción de sangre y recolección de ECG) y opiáceos.
- El paciente está usando los siguientes AED (medicamentos para el tratamiento de convulsiones y/o epilepsia): clobazam, fenobarbital, etosuximida, felbamato, carbamazepina, fenitoína o vigabatrina.
- El paciente está usando un inhibidor/inductor potente de CYP3A4 o un sustrato sensible de CYP3A4, incluidos, entre otros, los siguientes medicamentos: midazolam (excepto las dosis únicas administradas con el fin de obtener muestras de sangre y ECG), ketoconazol oral, fluconazol, nefazadona, rifampicina, alfentanilo, alfuzosina, amiodarona, ciclosporina, dasatinib, docetaxol, eplerenona, ergotamina, everolimus, fentanilo, halofantrina, irinotecán, lapatinib, levometadilo, lumefantrina, nilotinib, pimozida, quinidina, ranolazina, sirolimus, tacrolimus, temsirolimus, toremifeno, tretinioína, vinorelbina, hierba de San Juan y jugo/productos de toronja.
- Es posible que los pacientes no estén tomando benzodiazepinas (excepto las dosis únicas administradas con el fin de obtener muestras de sangre y ECG) en la selección o durante todo el estudio.
- Se espera que el paciente inicie o cambie las intervenciones farmacológicas o no farmacológicas durante el curso del estudio.
- El paciente tiene una enfermedad avanzada, grave o inestable que puede interferir con las evaluaciones de resultados del estudio.
- El paciente tiene una enfermedad neurológica aguda o progresiva, psicosis, esquizofrenia o cualquier otro trastorno psiquiátrico o anomalías mentales graves (que no sean FXS) que probablemente requieran cambios en la terapia con medicamentos o interfieran con los objetivos del estudio o la capacidad de cumplir con los requisitos del protocolo.
- El paciente tiene un resultado positivo para la presencia de anticuerpos HBsAg, HCV o HIV.
- El paciente tiene antecedentes conocidos de enfermedad cardiovascular, arteriosclerosis avanzada, anomalía cardíaca estructural, miocardiopatía, anomalías graves del ritmo cardíaco, enfermedad de las arterias coronarias, problemas de conducción cardíaca, eventos cardíacos relacionados con el ejercicio, incluidos síncope y presíncope, factores de riesgo de Torsades de pointes (TdP ) (p. ej., insuficiencia cardíaca, hipopotasemia, antecedentes familiares de síndrome de QT prolongado) u otros problemas cardíacos graves.
- Cualquier condición clínicamente significativa o hallazgos anormales en la visita de selección que, en opinión del investigador, impediría la participación en el estudio o interferiría con la evaluación del medicamento del estudio.
- Cualquier enfermedad o condición de la piel, incluidos eczema, psoriasis, melanoma, acné, dermatitis de contacto, cicatrices, imperfecciones, lesiones, tatuajes o decoloración que pueda afectar la aplicación del tratamiento, las evaluaciones del sitio de aplicación o la absorción del fármaco de prueba.
- Historial de tratamiento o evidencia de abuso de drogas en el último año.
- Participación previa en un estudio ZYN002 (con la excepción de los pacientes que fallaron en la detección en el estudio ZYN2-CL-016 y no ingresaron al estudio ZYN2-CL-017).
- El paciente responde "sí" a la pregunta 4 o 5 de la C-SSRS (niños) durante la selección o en cualquier momento del estudio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: ZYN002
Pharmaceutically manufactured cannabidiol, which is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
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Pharmaceutically manufactured cannabidiol formulated as a clear gel that can be applied to the skin (transdermal delivery)
Otros nombres:
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Comparador de placebos: Placebo
Placebo is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
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Placebo formulado como un gel transparente que se puede aplicar sobre la piel (entrega transdérmica) Otros nombres: Comparador de placebo Placebo coincidente
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Lista de verificación de comportamiento aberrante: puntuación de la subescala 1 preespecificada de la estructura del factor X frágil de la comunidad (ABC-C FXS) en pacientes con metilación completa del gen FMR1.
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 18
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El ABC-C FXS es una medida de resultados conductuales estándar informada por padres/cuidadores para su uso en ensayos clínicos sobre discapacidades del desarrollo.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 18
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la Subescala 1 preespecificada de ABC-C FXS entre todos los pacientes aleatorizados (metilación completa y parcial del gen FMR1).
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 18
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El ABC-C FXS es una medida estándar de resultados conductuales informada por los padres/cuidadores para su uso en ensayos clínicos sobre discapacidades del desarrollo.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 18
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Número de pacientes con eventos adversos
Periodo de tiempo: Día 1, semana 2, semana 4, semana 6, semana 10, semana 14, semana 18 y seguimiento telefónico de 4 semanas después de la dosis
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Colección de eventos adversos
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Día 1, semana 2, semana 4, semana 6, semana 10, semana 14, semana 18 y seguimiento telefónico de 4 semanas después de la dosis
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Número de participantes con exámenes físicos y neurológicos anormales
Periodo de tiempo: Evaluación, día 1 y semana 18
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Exámenes físicos y neurológicos
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Evaluación, día 1 y semana 18
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Número de participantes con resultados de laboratorio clínico anormales
Periodo de tiempo: Detección, semana 10 y semana 18
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Pruebas de laboratorio y análisis de orina.
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Detección, semana 10 y semana 18
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Número de participantes con resultados anormales de signos vitales
Periodo de tiempo: Evaluación, Día 1, Semana 2 y Semana 18
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Mediciones de signos vitales (presión arterial, frecuencia cardíaca, frecuencia respiratoria y temperatura)
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Evaluación, Día 1, Semana 2 y Semana 18
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Número de participantes con ECG anormal
Periodo de tiempo: Proyección y Semana 18
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ECG de 12 derivaciones
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Proyección y Semana 18
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Características de abstinencia de ZYN002 utilizando la lista de verificación de abstinencia de médicos de Penn
Periodo de tiempo: Semana 18 y 4 semanas después de la última dosis
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Lista de verificación de retiro del médico de Penn
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Semana 18 y 4 semanas después de la última dosis
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Tolerabilidad de la piel evaluada mediante el diario diario de la piel
Periodo de tiempo: Diariamente desde el día 1 hasta la semana 18
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Diario diario de irritaciones de la piel.
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Diariamente desde el día 1 hasta la semana 18
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Lista de verificación de comportamiento aberrante: subescala 2 preespecificada de estructura del factor X frágil (ABC-C FXS) en pacientes con metilación completa del gen FMR1.
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 18
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El ABC-C FXS es una medida de resultados conductuales estándar informada por padres/cuidadores para su uso en ensayos clínicos sobre discapacidades del desarrollo.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 18
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Cambio en la impresión global de cambio del cuidador (CaGI-C) para el parámetro preespecificado entre pacientes con metilación completa del gen FMR1.
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 18
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La impresión global de cambio de CaGI-C es una escala Likert de 7 puntos diseñada para medir el cambio sintomático del comportamiento en un momento específico en comparación con el valor inicial.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 18
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Escala de Impresión Clínica Global-Mejora (CGI-I) entre pacientes con metilación completa del gen FMR1.
Periodo de tiempo: Cambio desde el inicio hasta la semana 18
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El ítem de mejora global del CGI-I es una escala Likert de 7 puntos para calificar el cambio de comportamiento en un niño en un momento específico en comparación con el valor inicial.
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Cambio desde el inicio hasta la semana 18
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
13 de septiembre de 2021
Finalización primaria (Actual)
29 de agosto de 2025
Finalización del estudio (Actual)
29 de agosto de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
20 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de julio de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
27 de julio de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
1 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de agosto de 2026
Última verificación
1 de agosto de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Manifestaciones neuroconductuales
- Anomalías congénitas
- Trastornos Heredodegenerativos, Sistema Nervioso
- Discapacidad intelectual
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos de los cromosomas sexuales
- Trastornos cromosómicos
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Discapacidad intelectual ligada al cromosoma X
- Síndrome X frágil
- Anticonvulsivos
- Cannabidiol
Otros números de identificación del estudio
- ZYN2-CL-033
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .