Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Klinisk undersøgelse af cannabidiol hos børn og unge med fragilt X-syndrom (RECONNECT)

29. august 2026 opdateret af: Harmony Biosciences Management, Inc.

En randomiseret, dobbeltblind, placebo-kontrolleret multipelcenter, effektivitet og sikkerhed undersøgelse af ZYN002 administreret som en transdermal gel til børn og unge med fragilt X-syndrom - RECONNECT

Dette er et randomiseret, dobbelt-blindt, placebo-kontrolleret, multi-center studie, til vurdering af effektiviteten og sikkerheden af ​​Cannabidiol administreret som ZYN002 til behandling af børn og unge patienter med Fragilt X Syndrom (FXS). Berettigede deltagere vil deltage i en behandlingsperiode på op til 18 uger, hvor alle deltagere vil modtage placebo eller aktivt studielægemiddel. Patienter i alderen 3 til < 18 år vil være berettiget til at deltage.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenter-studie for at vurdere effektiviteten og sikkerheden af ​​ZYN002, en farmaceutisk fremstillet cannabidiol, formuleret som en klar gel, der kan påføres huden (kaldet transdermal levering). hos børn og unge med FXS. 204 mandlige og kvindelige patienter i alderen 3 til < 18 år, vil blive randomiseret 1:1 til enten forsøgslægemiddel eller placebo og vil gennemgå en 18-ugers behandlingsperiode. Randomisering vil blive stratificeret efter køn, methyleringsstatus og vægt. Undersøgelsen vil bestå af et screeningsbesøg og en kombination af syv besøg både på stedet (ansigt til ansigt) og virtuelle. Tildelingen af ​​forsøgslægemiddel eller placebo vil blive udført af et computergenereret system, og hverken undersøgelsens læge, deltager eller deres pårørende vil vide, hvilken behandling de får. Dosis af behandlingen vil afhænge af deltagernes vægt. Hvis deltagerne vejer mindre end eller lig med 30 kg, vil de modtage 2 poser af gelen om dagen (1 pose ca. hver 12. time). Hvis deltageren vejer mere end 30 kg, men mindre end eller lig med 50 kg, vil de modtage 4 poser gel om dagen (2 breve ca. hver 12. time). Deltagere, der vejer mere end 50 kg, vil modtage 6 poser gel om dagen (3 breve ca. hver 12. time). Forældre/plejepersonale vil blive instrueret i korrekt påføring af gelen. Gelen påføres ren, tør, intakt hud på overarme/skuldre.

Blodprøver vil blive indsamlet til sikkerhedsanalyse af ZYN002. Et uafhængigt analytisk laboratorium vil også udføre CGG-gentagelses- og methyleringsstatusanalyser. Derudover vil forældrene/plejerne og undersøgelseslægen blive bedt om at udfylde nogle spørgeskemaer til vurdering af effektivitet og sikkerhed.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

257

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australien, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • University of Edinburgh
      • Leicester, Det Forenede Kongerige
        • Leicester Clinical Research
      • London, Det Forenede Kongerige
        • King's College
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Culver City, California, Forenede Stater, 90230
        • Science 37
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92604
        • Amnova Clinical Research, LLC
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Thompson Autism Center CHOC
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30318
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55454
        • University of Minnesota Fragile X Clinic (Voyager Clinic)
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Forenede Stater, 39216
        • University of Mississippi
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Forenede Stater, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Forenede Stater, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84113
        • Primary Children's Hospital
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Wellcome HRB Clinical Research Facility
  • New Zealand
    • Wellington Region
      • Newtown, Wellington Region, New Zealand, 6021
        • Health New Zealand - Te Whatu Ora - Wellington Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

3 år til 23 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mandlige eller kvindelige børn og unge i alderen 3 til < 18 år på screeningstidspunktet.
  • Vurderet af investigator til at have et generelt godt helbred ved screening baseret på resultaterne af sygehistorie, fysisk undersøgelse, 12-aflednings EKG og kliniske laboratorietestresultater. -Laboratorieresultater uden for referenceområdet skal dokumenteres som ikke klinisk signifikante af både investigator og sponsor.
  • Deltagerne skal have en diagnose af FXS gennem molekylær dokumentation af fuld mutation af FMR1-genet dokumenteret gennem genetisk testning ved Screening.
  • Patienter med en historie med anfaldslidelser skal i øjeblikket modtage behandling med et stabilt regime på højst to anti-anfaldsmedicin (ASM'er) i de fire uger forud for undersøgelsen Screening; eller skal være anfaldsfri i et år, hvis de ikke i øjeblikket modtager ASM'er.
  • Patienter, der tager psykoaktive lægemidler, bør have et stabilt regime på højst tre sådanne lægemidler i mindst fire uger forud for screening og skal opretholde dette regime under hele undersøgelsen. Psykoaktiv medicin omfatter (men er ikke begrænset til) antipsykotika, antidepressiva, anxiolytika, opmærksomhedsunderskud/hyperaktivitetsforstyrrelser (ADHD) medicin og medicin til søvn.
  • Hvis patienter modtager ikke-farmakologiske, adfærdsmæssige og/eller diætinterventioner, skal de være stabile og have gjort det i tre måneder før screening.
  • Patienter har et kropsmasseindeks mellem 12-30 kg/m2 (inklusive).
  • Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ serumgraviditetstest ved screeningsbesøget og en negativ serum- eller uringraviditetstest ved alle udpegede besøg.
  • Patienter og forældre/plejere skal informeres tilstrækkeligt om undersøgelsens art og risici og gives skriftligt informeret samtykke forud for screening.
  • Patienter og forældre/plejere er enige om at overholde alle undersøgelsesrestriktioner og overholde alle undersøgelsesprocedurer, og efter investigators mening er de pålidelige og villige og i stand til at overholde alle protokolkrav og -procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Kvinder, der er gravide, ammer eller planlægger en graviditet; kvinder i den fødedygtige alder og mandlige patienter med en partner i den fødedygtige alder, som er uvillige eller ude af stand til at bruge en acceptabel præventionsmetode som beskrevet nedenfor under behandlingens varighed og i tre måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin. Standard acceptable præventionsmetoder omfatter afholdenhed (defineret som at afholde sig fra heteroseksuelt samleje fra screening til tre måneder efter den sidste dosis af undersøgelsesmedicin) eller brugen af ​​en yderst effektiv præventionsmetode, herunder hormonprævention, mellemgulv, cervikal hætte, vaginal svamp, kondom, spermicid, vasektomi eller intrauterin enhed. Pålideligheden af ​​seksuel afholdenhed skal vurderes i forhold til varigheden af ​​det kliniske forsøg og forsøgspersonens foretrukne og sædvanlige livsstil. Periodisk afholdenhed (kalender, symptotermiske, post-ovulationsmetoder) er ikke en acceptabel præventionsmetode.
  • Anamnese med betydelig allergisk tilstand, betydelig lægemiddelrelateret overfølsomhed eller allergisk reaktion på enhver forbindelse eller kemisk klasse relateret til ZYN002 eller dets hjælpestoffer.
  • Eksponering for ethvert forsøgslægemiddel eller udstyr mindre end eller lig med 30 dage før screening eller på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen.
  • Alanin aminotransferase (ALT), aspartat aminotransferase (AST) eller total bilirubin niveauer større end eller lig med 2 gange den øvre grænse for normale eller alkaliske fosfatase niveauer større end eller lig med 3 gange den øvre grænse for normal.
  • Brug af cannabis eller ethvert THC- eller CBD-holdigt produkt inden for 3 måneder efter screeningsbesøg eller under undersøgelsen (bortset fra ZYN002).
  • Patienten har en positiv lægemiddelscreening, inklusive ethanol, kokain, THC, barbiturater, amfetaminer (medmindre det er ordineret), benzodiazepiner (undtagen midazolam eller tilsvarende indgivet til blodprøvetagning og EKG-opsamling) og opiater.
  • Patienten bruger følgende AED'er (medicin til behandling af anfald og/eller epilepsi): clobazam, phenobarbital, ethosuximid, felbamat, carbamazepin, phenytoin eller vigabatrin.
  • Patienten bruger en stærk hæmmer/inducer af CYP3A4 eller et følsomt substrat af CYP3A4, herunder, men ikke begrænset til, følgende medikamenter: midazolam (undtagen enkeltdoser indgivet med det formål at tage blodprøver og EKG'er), oral ketoconazol, fluconazol, nefazadon, rifampin, alfentanil, alfuzosin, amiodaron, cyclosporin, dasatinib, docetaxol, eplerenon, ergotamin, everolimus, fentanyl, halofantrin, irinotecan, lapatinib, levomethadyl, lumefantrin, nilotinib, pimozid, sirolitin, quinzinidin, tamusin, tamusin, limranolitin, quinolitin, tremus, tamusin, tamus, limran, vinorelbin, perikon og grapefrugtjuice/produkter.
  • Patienter tager muligvis ikke benzodiazepiner (undtagen enkeltdoser administreret med det formål at tage blodprøver og EKG'er) ved screening eller under hele undersøgelsen.
  • Patienten forventes at påbegynde eller ændre farmakologiske eller ikke-farmakologiske indgreb i løbet af undersøgelsen.
  • Patienten har en fremskreden, svær eller ustabil sygdom, som kan forstyrre undersøgelsens resultatevalueringer.
  • Patienten har akut eller progressiv neurologisk sygdom, psykose, skizofreni eller enhver anden psykiatrisk lidelse eller alvorlige mentale abnormiteter (bortset fra FXS), som sandsynligvis vil kræve ændringer i lægemiddelbehandlingen eller forstyrre undersøgelsens mål eller evnen til at overholde protokolkravene.
  • Patienten har et positivt resultat for tilstedeværelsen af ​​HBsAg-, HCV- eller HIV-antistoffer.
  • Patienten har kendt historie med kardiovaskulær sygdom, fremskreden arteriosklerose, strukturel hjerteabnormitet, kardiomyopati, alvorlige hjerterytmeabnormiteter, koronararteriesygdom, hjerteledningsproblemer, træningsrelaterede hjertehændelser inklusive synkope og præsynkope, risikofaktorer for Torsades de pointes (TdP) ) (f.eks. hjertesvigt, hypokaliæmi, familiehistorie med lang QT-syndrom) eller andre alvorlige hjerteproblemer.
  • Enhver klinisk signifikant tilstand eller unormale fund ved screeningsbesøget, der efter investigatorens mening ville udelukke undersøgelsesdeltagelse eller forstyrre evalueringen af ​​undersøgelsesmedicinen.
  • Enhver hudsygdom eller tilstand, herunder eksem, psoriasis, melanom, acne, kontaktdermatitis, ardannelse, ufuldkommenheder, læsioner, tatoveringer eller misfarvning, der kan påvirke behandlingsapplikationen, vurderingen af ​​applikationsstedet eller absorptionen af ​​forsøgslægemidlet.
  • Historie om behandling for eller tegn på stofmisbrug inden for det seneste år.
  • Tidligere deltagelse i et ZYN002-studie (med undtagelse af patienter, der var skærmsvigt i undersøgelse ZYN2-CL-016 og ikke deltog i undersøgelse ZYN2-CL-017).
  • Patienten svarer "ja" til spørgsmål 4 eller 5 på C-SSRS (børn) under screening eller når som helst under undersøgelse.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: ZYN002
Pharmaceutically manufactured cannabidiol, which is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
Medicin: ZYN002
Pharmaceutically manufactured cannabidiol formulated as a clear gel that can be applied to the skin (transdermal delivery)
Andre navne:
  • cannabidiol formuleret som en klar gel, der kan påføres huden (transdermal levering)
Placebo komparator: Placebo
Placebo is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
Medicin: Placebo

Placebo formuleret som en klar gel, der kan påføres huden (transdermal levering)

Andre navne:

Placebo komparator Matchende placebo

Andre navne:
  • Matchende placebo
  • Placebo komparator

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Afvigende adfærdstjekliste - Fællesskabsfragil X-faktorstruktur (ABC-C FXS) Præspecificeret underskala 1-score hos patienter med fuldstændig methylering af FMR1-genet.
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 18
ABC-C FXS er et standard rapporteret adfærdsresultatmål for forældre/plejer til brug i kliniske forsøg med udviklingshæmning
Skift fra baseline til uge 18

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i ABC-C FXS præspecificeret underskala 1 blandt alle randomiserede patienter (komplet og delvis methylering af FMR1-genet).
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 18
ABC-C FXS er et standard rapporteret adfærdsresultatmål for forældre/plejer til brug i kliniske forsøg med udviklingshæmning
Skift fra baseline til uge 18
Antal patienter med bivirkninger
Tidsramme: Dag 1, Uge 2, Uge 4, Uge 6, Uge 10, Uge 14, Uge 18 og gennem 4 uger telefonopfølgning efter dosis
Indsamling af uønskede hændelser
Dag 1, Uge 2, Uge 4, Uge 6, Uge 10, Uge 14, Uge 18 og gennem 4 uger telefonopfølgning efter dosis
Antal deltagere med unormale fysiske og neurologiske undersøgelser
Tidsramme: Fremvisning, dag 1 og uge 18
Fysiske og neurologiske undersøgelser
Fremvisning, dag 1 og uge 18
Antal deltagere med unormale kliniske laboratorieresultater
Tidsramme: Fremvisning, uge ​​10 og uge 18
Laboratorieundersøgelser og urinanalyse
Fremvisning, uge ​​10 og uge 18
Antal deltagere med unormale vitale tegnresultater
Tidsramme: Screening, dag 1, uge ​​2 og uge 18
Vitale tegnmålinger (blodtryk, hjertefrekvens, respirationsfrekvens og temperatur)
Screening, dag 1, uge ​​2 og uge 18
Antal deltagere med unormalt EKG
Tidsramme: Fremvisning og uge 18
12-aflednings EKG
Fremvisning og uge 18
Tilbagetrækningsegenskaber for ZYN002 ved hjælp af Penn Physician-tilbagetrækningstjeklisten
Tidsramme: Uge 18 og 4 uger efter sidste dosis
Penn Læge tilbagetrækningstjekliste
Uge 18 og 4 uger efter sidste dosis
Hudens tolerabilitet vurderet ved hjælp af daglig huddagbog
Tidsramme: Dagligt fra dag 1 til og med uge 18
Dagbog om hudirritation
Dagligt fra dag 1 til og med uge 18
Afvigende adfærdstjekliste - Fællesskab, Fragil X Factor Structure (ABC-C FXS) Præspecificeret underskala 2 hos patienter med fuldstændig methylering af FMR1-genet.
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 18
ABC-C FXS er et standard rapporteret adfærdsresultatmål for forældre/plejer til brug i kliniske forsøg med udviklingshæmning
Skift fra baseline til uge 18
Ændring af Caregiver Global Impression of Change (CaGI-C) for præspecificeret parameter blandt patienter med fuldstændig methylering af FMR1-genet.
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 18
CaGI-C globale indtryk af forandring er en 7-punkts Likert-skala designet til at måle adfærdssymptomatiske ændringer på et specifikt tidspunkt sammenlignet med baseline.
Skift fra baseline til uge 18
Clinical Global Impression- Improvement (CGI-I) skala blandt patienter med fuldstændig methylering af FMR1-genet.
Tidsramme: Skift fra baseline til uge 18
CGI-I globale forbedringselementet er en 7-punkts Likert-skala til at vurdere adfærdsændringen hos et barn på et bestemt tidspunkt sammenlignet med baseline.
Skift fra baseline til uge 18

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. september 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

29. august 2025

Studieafslutning (Faktiske)

29. august 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. juli 2021

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. juli 2021

Først opslået (Faktiske)

27. juli 2021

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

1. september 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. august 2026

Sidst verificeret

1. august 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ZYN2-CL-033

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner