Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Klinická studie kanabidiolu u dětí a dospívajících se syndromem fragilního X (RECONNECT)

29. srpna 2026 aktualizováno: Harmony Biosciences Management, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná vícecentrová studie účinnosti a bezpečnosti ZYN002 podávaného jako transdermální gel dětem a dospívajícím se syndromem křehkého X – ZNOVU PŘIPOJTE

Jedná se o randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou studii s více centry, která má posoudit účinnost a bezpečnost kanabidiolu podávaného jako ZYN002 k léčbě dětí a dospívajících pacientů se syndromem fragilního X (FXS). Způsobilí účastníci se zúčastní až 18týdenního léčebného období, kdy všichni účastníci dostanou placebo nebo aktivní studovaný lék. Pacienti ve věku 3 až < 18 let se budou moci zúčastnit.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o randomizovanou, dvojitě zaslepenou, placebem kontrolovanou, vícecentrickou studii k posouzení účinnosti a bezpečnosti ZYN002, farmaceuticky vyráběného kanabidiolu, formulovaného jako čirý gel, který lze aplikovat na kůži (tzv. transdermální podání), u dětí a dospívajících s FXS. 204 pacientů mužského a ženského pohlaví ve věku 3 až < 18 let bude randomizováno v poměru 1:1 buď ke zkušebnímu léku nebo placebu a podstoupí 18týdenní léčebné období. Randomizace bude stratifikována podle pohlaví, metylačního stavu a hmotnosti. Studie se bude skládat ze screeningové návštěvy a kombinace sedmi návštěv na místě (osobních) i virtuálních. Přiřazení studovaného léku nebo placeba bude provedeno počítačem generovaným systémem a ani lékař studie, účastník ani jejich pečovatelé nebudou vědět, jaká léčba je jim podávána. Dávka léčby bude záviset na hmotnosti účastníků. Pokud účastníci váží méně nebo 30 kg, dostanou 2 sáčky gelu denně (1 sáček přibližně každých 12 hodin). Pokud účastník váží více než 30 kg, ale méně nebo rovných 50 kg, obdrží 4 sáčky gelu denně (2 sáčky přibližně každých 12 hodin). Účastníci, kteří váží více než 50 kg, obdrží 6 sáčků gelu denně (3 sáčky přibližně každých 12 hodin). Rodiče/pečovatelé budou poučeni o správné aplikaci gelu. Gel bude aplikován na čistou, suchou, neporušenou pokožku horní části paží/ramena.

Budou odebrány vzorky krve pro bezpečnostní analýzu ZYN002. Nezávislá analytická laboratoř bude také provádět analýzy opakování CGG a metylačního stavu. Kromě toho budou rodiče/pečovatelé a lékař studie požádáni o vyplnění některých dotazníků pro posouzení účinnosti a bezpečnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

257

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Westmead Children's Hospital
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Austrálie, 3161
        • Genetics Clinics Australia
  • Irsko
      • Dublin, Irsko
        • Wellcome HRB Clinical Research Facility
  • Nový Zéland
    • Wellington Region
      • Newtown, Wellington Region, Nový Zéland, 6021
        • Health New Zealand - Te Whatu Ora - Wellington Hospital
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království
        • University of Edinburgh
      • Leicester, Spojené království
        • Leicester Clinical Research
      • London, Spojené království
        • King's College
      • Manchester, Spojené království
        • Manchester University NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Culver City, California, Spojené státy, 90230
        • Science 37
      • Irvine, California, Spojené státy, 92604
        • Amnova Clinical Research, LLC
      • Orange, California, Spojené státy, 92868
        • Thompson Autism Center CHOC
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • UC Davis Health System, MIND Institute
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30318
        • Rare Disease Research
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Rush University Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55454
        • University of Minnesota Fragile X Clinic (Voyager Clinic)
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, Spojené státy, 39216
        • University of Mississippi
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, Spojené státy, 74136
        • Central States Research
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Hershey Medical Center
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, Spojené státy, 29605
        • Greenwood Genetic Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84113
        • Primary Children's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

3 roky až 23 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti a dospívající muži nebo ženy ve věku 3 až < 18 let v době screeningu.
  • Na základě výsledků anamnézy, fyzikálního vyšetření, 12svodového EKG a výsledků klinických laboratorních testů byl zkoušejícím hodnocen jako obecně dobrý zdravotní stav. -Laboratorní výsledky mimo referenční rozmezí musí zkoušející i sponzor zdokumentovat jako klinicky nevýznamné.
  • Účastníci musí mít diagnózu FXS prostřednictvím molekulární dokumentace plné mutace genu FMR1 zdokumentované genetickým testováním při Screeningu.
  • Pacienti s anamnézou záchvatových poruch musí být v současné době léčeni stabilním režimem ne více než dvěma léky proti záchvatům (ASM) po dobu čtyř týdnů před screeningem studie; nebo musí být bez záchvatů po dobu jednoho roku, pokud v současné době nedostává ASM.
  • Pacienti užívající psychoaktivní léky by měli mít stabilní režim ne více než tři takové léky po dobu alespoň čtyř týdnů před screeningem a musí tento režim dodržovat po celou dobu studie. Psychoaktivní léky zahrnují (ale nejsou omezeny na) antipsychotika, antidepresiva, anxiolytika, léky na poruchu pozornosti / hyperaktivitu (ADHD) a léky na spánek.
  • Pokud pacienti dostávají nefarmakologické, behaviorální a/nebo dietní intervence, musí být stabilní a musí tak činit tři měsíce před screeningem.
  • Pacienti mají index tělesné hmotnosti mezi 12-30 kg/m2 (včetně).
  • Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningové návštěvě a negativní těhotenský test v séru nebo moči při všech určených návštěvách.
  • Pacienti a rodiče/pečovatelé musí být přiměřeně informováni o povaze a rizicích studie a musí jim být před screeningem poskytnut písemný informovaný souhlas.
  • Pacienti a rodiče/pečovatelé souhlasí s tím, že budou dodržovat všechna omezení studie a dodržovat všechny postupy studie, a podle názoru zkoušejícího jsou spolehliví, ochotní a schopni splnit všechny požadavky a postupy protokolu.

Kritéria vyloučení:

  • Ženy, které jsou těhotné, kojící nebo plánují těhotenství; ženy ve fertilním věku a pacienti mužského pohlaví s partnerkou ve fertilním věku, kteří nejsou ochotni nebo schopni používat přijatelnou metodu antikoncepce, jak je uvedeno níže, po dobu trvání terapie a po dobu tří měsíců po poslední dávce studovaného léku. Mezi standardní přijatelné metody antikoncepce patří abstinence (definovaná jako zdržení se heterosexuálního styku od screeningu do tří měsíců po poslední dávce studovaného léku) nebo použití vysoce účinné metody antikoncepce, včetně hormonální antikoncepce, bránice, cervikální čepice, vaginální houby, kondom, spermicid, vazektomie nebo nitroděložní tělísko. Spolehlivost sexuální abstinence je třeba hodnotit ve vztahu k délce klinické studie a preferovanému a obvyklému životnímu stylu subjektu. Periodická abstinence (kalendářní, symptotermální, postovulační metody) není přijatelnou metodou antikoncepce.
  • Anamnéza významného alergického stavu, významné přecitlivělosti související s lékem nebo alergické reakce na jakoukoli sloučeninu nebo chemickou třídu související s ZYN002 nebo jeho pomocnými látkami.
  • Vystavení jakémukoli zkoumanému léku nebo zařízení méně než nebo rovné 30 dnům před screeningem nebo kdykoli během studie.
  • Hladiny alaninaminotransferázy (ALT), aspartátaminotransferázy (AST) nebo celkového bilirubinu vyšší nebo rovné dvojnásobku horní hranice normálních hodnot nebo hladiny alkalické fosfatázy vyšší nebo rovné 3násobku horní hranice normálu.
  • Užívání konopí nebo jakéhokoli produktu obsahujícího THC nebo CBD do 3 měsíců od screeningové návštěvy nebo během studie (kromě ZYN002).
  • Pacient má pozitivní drogový screening, včetně etanolu, kokainu, THC, barbiturátů, amfetaminů (pokud nejsou předepsány), benzodiazepinů (kromě midazolamu nebo srovnatelného podávaného na odběry krve a EKG) a opiáty.
  • Pacient užívá následující AED (léky k léčbě záchvatů a/nebo epilepsie): klobazam, fenobarbital, etosuximid, felbamát, karbamazepin, fenytoin nebo vigabatrin.
  • Pacient užívá silný inhibitor/induktor CYP3A4 nebo citlivý substrát CYP3A4 včetně, ale bez omezení na následující léky: midazolam (kromě jednotlivých dávek podávaných za účelem získání krevních vzorků a EKG), perorální ketokonazol, flukonazol, nefazadon, rifampin, alfentanil, alfuzosin, amiodaron, cyklosporin, dasatinib, docetaxol, eplerenon, ergotamin, everolimus, fentanyl, halofantrin, irinotekan, lapatinib, levomethadyl, lumefantrin, nilotinib, pimozid, ranmusinkristin, simidin, ranmusid, tamikromuschinidin, vinorelbin, třezalka tečkovaná a grapefruitový džus/produkty.
  • Pacienti nesmí při screeningu nebo během studie užívat žádné benzodiazepiny (kromě jednotlivých dávek podávaných za účelem získání krevních vzorků a EKG).
  • Očekává se, že pacient v průběhu studie zahájí nebo změní farmakologické nebo nefarmakologické intervence.
  • Pacient má pokročilé, těžké nebo nestabilní onemocnění, které může narušovat hodnocení výsledků studie.
  • Pacient trpí akutním nebo progresivním neurologickým onemocněním, psychózou, schizofrenií nebo jakoukoli jinou psychiatrickou poruchou nebo závažnými mentálními abnormalitami (jinými než FXS), které pravděpodobně vyžadují změny v lékové terapii nebo narušují cíle studie nebo schopnost dodržovat požadavky protokolu.
  • Pacient má pozitivní výsledek na přítomnost protilátek HBsAg, HCV nebo HIV.
  • Pacient má v anamnéze kardiovaskulární onemocnění, pokročilou arteriosklerózu, strukturální srdeční abnormality, kardiomyopatii, závažné abnormality srdečního rytmu, onemocnění koronárních tepen, problémy s vedením srdce, srdeční příhody související s cvičením včetně synkopy a presynkopy, rizikové faktory pro Torsades de pointes (TdP ) (např. srdeční selhání, hypokalémie, rodinná anamnéza syndromu dlouhého QT intervalu) nebo jiné závažné srdeční problémy.
  • Jakýkoli klinicky významný stav nebo abnormální nálezy při screeningové návštěvě, které by podle názoru zkoušejícího vylučovaly účast ve studii nebo interferovaly s hodnocením studijní medikace.
  • Jakékoli kožní onemocnění nebo stav včetně ekzému, psoriázy, melanomu, akné, kontaktní dermatitidy, jizev, nedokonalostí, lézí, tetování nebo změny barvy, které mohou ovlivnit aplikaci léčby, hodnocení místa aplikace nebo absorpci zkušebního léku.
  • Historie léčby nebo důkazy o zneužívání drog během posledního roku.
  • Předchozí účast ve studii ZYN002 (s výjimkou pacientů, u kterých selhal screening ve studii ZYN2-CL-016 a nevstoupili do studie ZYN2-CL-017).
  • Pacient odpoví „ano“ na otázku 4 nebo 5 o C-SSRS (Children) během screeningu nebo kdykoli během studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: ZYN002
Pharmaceutically manufactured cannabidiol, which is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
Lék: ZYN002
Pharmaceutically manufactured cannabidiol formulated as a clear gel that can be applied to the skin (transdermal delivery)
Ostatní jména:
  • kanabidiol formulovaný jako čirý gel, který lze aplikovat na kůži (transdermální podání)
Komparátor placeba: Placebo
Placebo is formulated as a clear gel for transdermal delivery.
Lék: Placebo

Placebo formulované jako čirý gel, který lze aplikovat na kůži (transdermální podání)

Ostatní jména:

Komparátor placeba Odpovídající placebu

Ostatní jména:
  • Odpovídající placebo
  • Komparátor placeba

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Kontrolní seznam aberantního chování – komunitní křehká struktura X faktoru (ABC-C FXS) Předem specifikované skóre subškály 1 u pacientů s kompletní metylací genu FMR1.
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 18
ABC-C FXS je standardní ukazatel chování hlášený rodiči/pečovateli pro použití v klinických studiích s vývojovým postižením.
Změna ze základního stavu na týden 18

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna v ABC-C FXS předem specifikované subškále 1 mezi všemi randomizovanými pacienty (kompletní a částečná metylace genu FMR1).
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 18
ABC-C FXS je standardní ukazatel chování hlášený rodiči/pečovateli pro použití v klinických studiích s vývojovým postižením
Změna ze základního stavu na týden 18
Počet pacientů s nežádoucími účinky
Časové okno: 1. den, 2. týden, 4. týden, 6. týden, 10. týden, 14. týden, 18. týden a prostřednictvím 4týdenního telefonického sledování po podání dávky
Sběr nežádoucích příhod
1. den, 2. týden, 4. týden, 6. týden, 10. týden, 14. týden, 18. týden a prostřednictvím 4týdenního telefonického sledování po podání dávky
Počet účastníků s abnormálními fyzickými a neurologickými vyšetřeními
Časové okno: Promítání, 1. den a 18. týden
Fyzikální a neurologické vyšetření
Promítání, 1. den a 18. týden
Počet účastníků s abnormálními klinickými laboratorními výsledky
Časové okno: Promítání, 10. a 18. týden
Laboratorní vyšetření a rozbor moči
Promítání, 10. a 18. týden
Počet účastníků s abnormálními výsledky vitálních funkcí
Časové okno: Promítání, 1. den, 2. týden a 18. týden
Měření vitálních funkcí (krevní tlak, srdeční frekvence, dechová frekvence a teplota)
Promítání, 1. den, 2. týden a 18. týden
Počet účastníků s abnormálním EKG
Časové okno: Promítání a 18. týden
12svodové EKG
Promítání a 18. týden
Odběrové charakteristiky ZYN002 pomocí Penn Physician Withdrawal Checklist
Časové okno: 18. týden a 4 týdny po poslední dávce
Kontrolní seznam pro výběr lékaře Penn
18. týden a 4 týdny po poslední dávce
Kožní snášenlivost hodnocená pomocí denního kožního deníku
Časové okno: Denně od 1. do 18. týdne
Denní deník podráždění pokožky
Denně od 1. do 18. týdne
Kontrolní seznam aberantního chování – komunita, křehká struktura X faktoru (ABC-C FXS) Předem specifikovaná subškála 2 u pacientů s kompletní metylací genu FMR1.
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 18
ABC-C FXS je standardní ukazatel chování hlášený rodiči/pečovateli pro použití v klinických studiích s vývojovým postižením
Změna ze základního stavu na týden 18
Změna na globálním dojmu změny pečovatele (CaGI-C) pro předem specifikovaný parametr u pacientů s kompletní metylací genu FMR1.
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 18
Globální dojem změny CaGI-C je 7bodová Likertova škála navržená k měření behaviorálních symptomatických změn v konkrétním čase ve srovnání s výchozí hodnotou.
Změna ze základního stavu na týden 18
Škála Clinical Global Impression- Improvement (CGI-I) u pacientů s kompletní metylací genu FMR1.
Časové okno: Změna ze základního stavu na týden 18
Položka globálního zlepšení CGI-I je 7bodová Likertova škála pro hodnocení změny chování u dítěte v určeném čase ve srovnání s výchozí hodnotou.
Změna ze základního stavu na týden 18

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Harmony Biosciences Management, Inc.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. září 2021

Primární dokončení (Aktuální)

29. srpna 2025

Dokončení studie (Aktuální)

29. srpna 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. července 2021

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

26. července 2021

První zveřejněno (Aktuální)

27. července 2021

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

1. září 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. srpna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ZYN2-CL-033

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit