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취약 X 증후군이 있는 소아 및 청소년의 칸나비디올에 대한 임상 연구 (RECONNECT)

2023년 10월 23일 업데이트: Zynerba Pharmaceuticals, Inc.

취약 X 증후군이 있는 아동 및 청소년에게 경피 젤로 투여된 ZYN002의 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 다중 센터, 효능 및 안전성 연구 - RECONNECT

이것은 Fragile X Syndrome(FXS)을 앓는 소아 및 청소년 환자의 치료를 위해 ZYN002로 투여된 Cannabidiol의 효능과 안전성을 평가하기 위한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구입니다. 적격 참가자는 최대 18주의 치료 기간에 참여하게 되며 모든 참가자는 위약 또는 활성 연구 약물을 받게 됩니다. 3세에서 18세 미만의 환자가 참여할 수 있습니다.

연구 개요

상세 설명

이것은 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다기관 연구로, ZYN002의 효능과 안전성을 평가하기 위한 것입니다. ZYN002는 피부에 바를 수 있는 투명한 젤 형태로 제조된 칸나비디올입니다(경피 전달이라고 함). FXS를 가진 어린이와 청소년. 3세에서 18세 미만의 204명의 남성 및 여성 환자가 시험약 또는 위약에 1:1로 무작위 배정되어 18주간의 치료 기간을 거치게 됩니다. 무작위화는 성별, 메틸화 상태 및 체중에 따라 계층화됩니다. 이 연구는 스크리닝 방문과 현장(대면) 및 가상 방문의 7가지 조합으로 구성됩니다. 연구 약물 또는 위약의 할당은 컴퓨터 생성 시스템에 의해 수행되며 연구 의사, 참가자 또는 간병인은 어떤 치료가 제공되는지 알 수 없습니다. 치료 용량은 참가자의 체중에 따라 달라집니다. 참가자의 체중이 30kg 이하인 경우 하루에 젤 2포를 받습니다(약 12시간마다 1포). 참가자의 체중이 30kg 이상 50kg 이하인 경우 하루에 젤 4포를 받습니다(약 12시간마다 2포). 체중이 50kg 이상인 참여자는 하루에 젤 6포를 받습니다(약 12시간마다 3포). 부모/간병인은 젤의 적절한 적용에 대해 지시를 받을 것입니다. 젤은 상완/어깨의 깨끗하고 건조하며 손상되지 않은 피부에 바릅니다.

ZYN002의 안전성 분석을 위해 혈액 샘플을 채취합니다. 독립적인 분석 실험실은 또한 CGG 반복 및 메틸화 상태 분석을 수행합니다. 또한 부모/간병인 및 연구 의사는 효능 및 안전성 평가를 위해 일부 설문지를 작성해야 합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

204

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

    • California
      • Culver City, California, 미국, 90230
        • 모병
        • Science 37
        • 수석 연구원:
          • David Kudrow, MD
        • 연락하다:
          • David Kudrow, MD
      • Orange, California, 미국, 92868
        • 모병
        • Thompson Autism Center CHOC
        • 수석 연구원:
          • Sailaja Golla, MD
        • 연락하다:
          • Sailaja Golla, MD
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • 모병
        • UC Davis Health System, MIND Institute
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Randi Hagerman, MD
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, 미국, 20010
        • 모병
        • Children's National Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Sinan Turnacioglu, MD
    • Florida
      • Miami, Florida, 미국, 33136
        • 모병
        • University of Miami
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Barbara Coffey, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30318
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • 모병
        • Rush University Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Elizabeth Berry-Kravis, MD
        • 연락하다:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, 미국, 21205
        • 모병
        • Kennedy Krieger Institute
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dejan Budimirovic, MD
    • Massachusetts
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
        • 모병
        • University of Minnesota Fragile X Clinic (Voyager Clinic)
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Amy Esler, PhD
    • Mississippi
      • Jackson, Mississippi, 미국, 39216
        • 모병
        • University of Mississippi
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • John Ingram, MD
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • 모병
        • The Fragile X Spectrum Disorder Clinic at Icahn School of Medicine at Mount Sinai, Division of Medical Genetics
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Reymundo Lozano, MD
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27510
        • 모병
        • University of North Carolina
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Jamie Capal, MD
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
        • 모병
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Craig Erickson, MD
    • Oklahoma
      • Tulsa, Oklahoma, 미국, 74136
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, 미국, 17033
        • 모병
        • Penn State Hershey Medical Center
        • 수석 연구원:
          • Patricia Gordon, MD
    • South Carolina
      • Greenville, South Carolina, 미국, 29605
        • 모병
        • Greenwood Genetic Center
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Carrie Buchanan, MD
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84113
        • 모병
        • Primary Children's Hospital
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Victoria Wilkins, MD
      • Dublin, 아일랜드
        • 모병
        • Wellcome HRB Clinical Research Facility
        • 연락하다:
          • Aoife Mahony, MB Bch BAO
        • 수석 연구원:
          • Aoife Mahony, MB Bch BAO
      • Edinburgh, 영국
        • 모병
        • University of Edinburgh
        • 연락하다:
          • Andrew Stanfield, MD
        • 수석 연구원:
          • Andrew Stanfield, MD
      • Leicester, 영국
        • 모병
        • Leicester Clinical Research
        • 연락하다:
          • Julian Barwell, MD
        • 수석 연구원:
          • Julian Barwell, MD
      • London, 영국
        • 모병
        • King's College
        • 연락하다:
          • Andre Strydom
        • 수석 연구원:
          • Andre Strydom, MD
      • Manchester, 영국
        • 모병
        • Manchester University NHS Foundation Trust
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Catherine Breen, MD
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, 호주, 2145
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, 호주, 4101
        • 모병
        • Lady Cilento Children's Hospital - South Brisbane
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Honey Heussler, MD
    • South Australia
      • Bedford Park, South Australia, 호주, 5042
        • 모병
        • Flinders Medical Centre
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Dylan Mordaunt, MD
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, 호주, 3161

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

3년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 스크리닝 시점에 만 3세 이상 18세 미만의 남녀 아동 및 청소년.
  • 병력, 신체 검사, 12-리드 ECG 및 임상 실험실 테스트 결과를 기반으로 스크리닝에서 조사자가 일반적으로 건강하다고 판단합니다. -참조 범위를 벗어난 실험실 결과는 연구자와 후원자 모두가 임상적으로 중요하지 않은 것으로 문서화해야 합니다.
  • 참가자는 스크리닝에서 유전자 검사를 통해 문서화된 FMR1 유전자의 전체 돌연변이에 대한 분자 문서화를 통해 FXS 진단을 받아야 합니다.
  • 발작 장애 병력이 있는 환자는 현재 연구 스크리닝 전 4주 동안 2개 이하의 항발작 약물(ASM)의 안정적인 요법으로 치료를 받고 있어야 합니다. 또는 현재 ASM을 받고 있지 않은 경우 1년 동안 발작이 없어야 합니다.
  • 향정신성 약물(들)을 복용하는 환자는 스크리닝 전 적어도 4주 동안 이러한 약물을 3개 이하로 안정적으로 처방받아야 하며 연구 내내 해당 요법을 유지해야 합니다. 정신 활성 약물에는 항정신병약, 항우울제, 항불안제, 주의력 결핍/과잉 행동 장애(ADHD) 약물 및 수면 약물이 포함되지만 이에 국한되지는 않습니다.
  • 환자가 비약물적, 행동적 및/또는 식이 중재를 받는 경우, 환자는 안정적이어야 하며 스크리닝 전 3개월 동안 안정적이어야 합니다.
  • 환자의 체질량 지수는 12-30kg/m2(포함)입니다.
  • 가임 여성은 스크리닝 방문에서 음성 혈청 임신 검사를 받아야 하고 모든 지정된 방문에서 음성 혈청 또는 소변 임신 검사를 받아야 합니다.
  • 환자와 부모/간병인은 연구의 성격과 위험에 대해 충분히 알려야 하며 스크리닝 전에 사전 서면 동의를 받아야 합니다.
  • 환자 및 부모/간병인은 모든 연구 제한 사항을 준수하고 모든 연구 절차를 준수하는 데 동의하며, 연구자의 의견으로는 신뢰할 수 있고 모든 프로토콜 요구 사항 및 절차를 준수할 의향이 있으며 능력이 있습니다.

제외 기준:

  • 임신 중이거나 수유 중이거나 임신을 계획 중인 여성 치료 기간 동안 및 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월 동안 아래에 설명된 허용 가능한 피임 방법을 사용할 의사가 없거나 사용할 수 없는 가임 여성 및 가임 파트너가 있는 남성 환자. 허용되는 표준 피임 방법에는 금욕(스크리닝에서 연구 약물의 마지막 투여 후 3개월까지 이성애 성교를 자제하는 것으로 정의됨) 또는 호르몬 피임, 다이어프램, 자궁경부 캡, 질 스폰지, 콘돔, 살정제, 정관 절제술 또는 자궁 내 장치. 성적 금욕의 신뢰성은 임상 시험 기간 및 피험자가 선호하는 일반적인 생활 방식과 관련하여 평가할 필요가 있습니다. 주기적인 금욕(달력, 증상체온, 배란 후 방법)은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.
  • 중대한 알레르기 상태, 중대한 약물 관련 과민증 또는 ZYN002 또는 그 부형제와 관련된 화합물 또는 화학 물질에 대한 알레르기 반응의 병력.
  • 스크리닝 전 30일 이하 또는 연구 기간 동안 임의의 조사 약물 또는 장치에 대한 노출.
  • ALT(Alanine aminotransferase), AST(aspartate aminotransferase) 또는 정상 상한치의 2배 이상인 총 빌리루빈 수치 또는 정상 상한치의 3배 이상인 알칼리 포스파타제 수치.
  • 스크리닝 방문 3개월 이내 또는 연구 기간 동안 대마초 또는 THC 또는 CBD 함유 제품 사용(ZYN002 제외).
  • 환자는 에탄올, 코카인, THC, 바르비투르산염, 암페타민(처방되지 않은 경우), 벤조디아제핀(미다졸람 또는 채혈 및 ECG 수집을 위해 투여되는 유사 약물 제외) 및 아편류를 포함하는 양성 약물 선별 검사를 받았습니다.
  • 환자는 다음 AED(발작 및/또는 간질 치료용 약물)를 사용하고 있습니다: clobazam, phenobarbital, ethosuximide, felbamate, carbamazepine, phenytoin 또는 vigabatrin.
  • 환자는 CYP3A4의 강력한 억제제/유도제 또는 CYP3A4의 민감한 기질을 사용하고 있으며 다음 약물을 포함하되 이에 국한되지 않습니다: 미다졸람(혈액 샘플 및 ECG를 얻기 위한 목적으로 투여되는 단일 용량 제외), 경구용 케토코나졸, 플루코나졸, 네파자돈, 리팜핀, 알펜타닐, 알푸조신, 아미오다론, 사이클로스포린, 다사티닙, 도세탁솔, 에플레레논, 에르고타민, 에베로리무스, 펜타닐, 할로판트린, 이리노테칸, 라파티닙, 레보메타딜, 루메판트린, 닐로티닙, 피모지드, 퀴니딘, 라놀라진, 시롤리무스, 타크로리무스, 테시롤리무스, 토레미펜, 트레티니오인, 빈크리스틴, 비노렐빈, 세인트 존스 워트, 자몽 주스/제품.
  • 환자는 스크리닝 시 또는 연구 내내 벤조디아제핀을 복용하지 않을 수 있습니다(혈액 샘플 및 ECG를 얻기 위한 목적으로 투여되는 단일 용량 제외).
  • 환자는 연구 과정 동안 약리학적 또는 비약물학적 개입을 시작하거나 변경할 것으로 예상됩니다.
  • 환자는 연구 결과 평가를 방해할 수 있는 진행성, 중증 또는 불안정한 질병이 있습니다.
  • 환자는 급성 또는 진행성 신경계 질환, 정신병, 정신분열증 또는 기타 정신 장애 또는 심각한 정신 이상(FXS 제외)이 있어 약물 요법의 변경이 필요하거나 연구 목표 또는 프로토콜 요구 사항을 준수할 수 있는 능력을 방해할 수 있습니다.
  • 환자는 HBsAg, HCV 또는 HIV 항체 존재에 대해 양성 결과를 나타냅니다.
  • 환자는 심혈관 질환, 진행성 동맥경화증, 구조적 심장 이상, 심근병증, 심각한 심장 박동 이상, 관상 동맥 질환, 심장 전도 문제, 실신 및 사전 실신을 포함한 운동 관련 심장 사건, Torsades de pointes(TdP ) (예: 심부전, 저칼륨혈증, 긴 QT 증후군의 가족력) 또는 기타 심각한 심장 문제.
  • 스크리닝 방문에서 연구 참여를 배제하거나 연구 약물의 평가를 방해할 임상적으로 유의미한 상태 또는 조사자의 의견에 따른 이상 소견.
  • 습진, 건선, 흑색종, 여드름, 접촉성 피부염, 흉터, 결점, 병변, 문신 또는 시험 약물의 치료 적용, 적용 부위 평가 또는 흡수에 영향을 미칠 수 있는 변색을 포함한 모든 피부 질환 또는 상태.
  • 지난 1년 동안 약물 남용에 대한 치료 또는 증거가 있는 이력.
  • ZYN002 연구에 이전에 참여한 경우(연구 ZYN2-CL-016에서 선별 검사에 실패하고 연구 ZYN2-CL-017에 참여하지 않은 환자는 제외).
  • 환자는 스크리닝 중 또는 연구 중 언제든지 C-SSRS(어린이)의 질문 4 또는 5에 "예"라고 응답합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 네 배로

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: ZYN002 - 경피 젤
제약 제조. Cannabidiol은 경피 전달을 위한 투명한 젤 형태로 제조되었습니다.
피부에 바를 수 있는 투명한 젤 형태로 제조된 약학적으로 제조된 칸나비디올(경피 전달)
다른 이름들:
  • 피부에 바를 수 있는 투명한 젤 형태의 칸나비디올(경피 전달)
위약 비교기: 위약 경피 젤
위약은 경피 전달을 위한 투명한 젤 형태로 제조되었습니다.

피부에 바를 수 있는 투명한 젤 형태로 제형화된 위약(경피 전달)

다른 이름들:

플라시보 비교기 매칭 플라시보

다른 이름들:
  • 일치하는 위약
  • 위약 비교기

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
비정상적인 행동 체크리스트 - 지역사회 취약 X 인자 구조(ABC-C FXS) FMR1 유전자의 완전한 메틸화(100%)가 있는 환자의 사전 지정된 하위 척도 1 점수.
기간: 기준선에서 18주차로 변경
ABC-C FXS는 발달 장애 임상 시험에서 사용하기 위한 표준 부모/간병인 보고 행동 결과 측정입니다.
기준선에서 18주차로 변경

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
이상 행동 체크리스트 - FMR1 유전자의 완전한 메틸화(100%)가 있는 환자에서 커뮤니티, 취약한 X 인자 구조(ABC-C FXS) 사전 지정 하위 척도 2.
기간: 기준선에서 18주차로 변경
ABC-C FXS는 발달 장애 임상 시험에서 사용하기 위한 표준 부모/간병인 보고 행동 결과 측정입니다.
기준선에서 18주차로 변경
FMR1 유전자의 완전 메틸화(100%) 환자에서 사전 지정된 매개변수에 대한 간병인의 전반적 변화 인상(CaGI-C) 변화.
기간: 기준선에서 18주차로 변경
CaGI-C 전반적인 변화 인상은 기준선과 비교하여 특정 시간에 행동 증상 변화를 측정하도록 설계된 7점 리커트 척도입니다.
기준선에서 18주차로 변경
FMR1 유전자의 완전한 메틸화(100%)가 있는 환자의 CGI-I(Clinical Global Impression-I) 척도.
기간: 기준선에서 18주차로 변경
CGI-I 전체 개선 항목은 기준선과 비교하여 지정된 시간에 아동의 행동 변화를 평가하는 7점 리커트 척도입니다.
기준선에서 18주차로 변경
모든 무작위 환자 중에서 ABC-C FXS 사전 지정 하위 척도 1의 변화(FMR1 유전자의 완전 및 부분 메틸화).
기간: 기준선에서 18주차로 변경
ABC-C FXS는 발달 장애 임상 시험에서 사용하기 위한 표준 부모/간병인 보고 행동 결과 측정입니다.
기준선에서 18주차로 변경
부작용이 있는 환자 수
기간: 1일차, 2주차, 4주차, 6주차, 10주차, 14주차, 18주차 및 투여 후 4주 동안의 전화 후속 조치
부작용 수집
1일차, 2주차, 4주차, 6주차, 10주차, 14주차, 18주차 및 투여 후 4주 동안의 전화 후속 조치
비정상적인 신체 및 신경학적 검사를 받은 참가자 수
기간: 스크리닝, 1일차 및 18주차
신체 및 신경학적 검사
스크리닝, 1일차 및 18주차
비정상적인 임상 실험실 결과를 가진 참가자 수
기간: 스크리닝, 10주차 및 18주차
실험실 테스트 및 소변 검사
스크리닝, 10주차 및 18주차
바이탈 사인 결과가 비정상인 참여자 수
기간: 스크리닝, 1일차, 2주차 및 18주차
활력 징후 측정(혈압, 심박수, 호흡수 및 체온)
스크리닝, 1일차, 2주차 및 18주차
ECG가 비정상적인 참가자 수
기간: 스크리닝 및 18주차
12리드 ECG
스크리닝 및 18주차
Penn Physician Withdrawal Checklist를 이용한 ZYN002의 금단 특성
기간: 마지막 투여 후 18주차 및 4주차
Penn Physician 철수 체크리스트
마지막 투여 후 18주차 및 4주차
매일 피부 일기를 사용하여 평가한 피부 내약성
기간: 1일차부터 18주차까지 매일
데일리 피부 자극 다이어리
1일차부터 18주차까지 매일

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 9월 13일

기본 완료 (추정된)

2024년 3월 1일

연구 완료 (추정된)

2024년 3월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2021년 7월 20일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2021년 7월 26일

처음 게시됨 (실제)

2021년 7월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 10월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 10월 23일

마지막으로 확인됨

2023년 10월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

취약 X 증후군에 대한 임상 시험

ZYN002 - 경피 젤에 대한 임상 시험

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