BONAPH1DE、原発性高シュウ酸尿症 1 型 (PH1) 患者の前向き観察研究 (BONAPH1DE)
The purpose of this study is to describe the natural history and progression of patients diagnosed with PH1, and to characterize the long-term real-world safety and effectiveness of lumasiran.
調査の概要
状態
研究の種類
入学 (実際)
連絡先と場所
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- Clinical Trial Site
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District of Columbia
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Washington D.C.、District of Columbia、アメリカ、20010
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Clinical Trial Site
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Clinical Trial Site
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Ohio
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Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Pittsburgh、Pennsylvania、アメリカ、15213
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas、Texas、アメリカ、75390
- Clinical Trial Site
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Houston、Texas、アメリカ、77030
- Clinical Trial Site
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London、イギリス
- Clinical Trial Site
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England
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London、England、イギリス
- Clinical Trial Site
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Jerusalem、イスラエル
- Clinical Trial Site
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Milan、イタリア
- Clinical Trial Site
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Verona、イタリア
- Clinical Trial Site
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Torino
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Orbassano、Torino、イタリア
- Clinical Trial Site
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Amsterdam、オランダ
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Hamilton、Ontario、カナダ
- Clinical Trial Site
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Toronto、Ontario、カナダ
- Clinical Trial Site
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Quebec
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Laurier、Quebec、カナダ
- Clinical Trial Site
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Bern、スイス
- Clinical Trial Site
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Barcelona、スペイン
- Clinical Trial Site
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Las Palmas、スペイン
- Clinical Trial Site
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Canary Islands
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Santa Cruz de Tenerife、Canary Islands、スペイン
- Clinical Trial Site
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Berlin、ドイツ
- Clinical Trial Site
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Cologne、ドイツ
- Clinical Trial Site
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Hamburg、ドイツ
- Clinical Trial Site
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Bordeaux、フランス
- Clinical Trial Site
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Lyon、フランス
- Clinical Trial Site
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Paris、フランス
- Clinical Trial Site
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Ghent、ベルギー
- Clinical Trial Site
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Liège、ベルギー
- Clinical Trial Site
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
サンプリング方法
調査対象母集団
Patients diagnosed with PH1 will be managed and treated per routine clinical practice.
説明
Inclusion Criteria:
- Documented diagnosis of PH1, per physician's determination
Exclusion Criteria:
- Currently enrolled in a clinical trial for any investigational agent
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：COHORT
- 時間の展望：PROSPECTIVE
コホートと介入
グループ/コホート |
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Patients with PH1
Patients with a diagnosis of PH1 will be eligible for the study and will be managed and treated per routine clinical practice. |
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ルマシラン治療患者における有害事象の発生率
時間枠：最長7年
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最長7年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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尿中シュウ酸排泄の変化
時間枠：ベースラインおよび 12 か月ごと、最大 7 年間
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ベースラインおよび 12 か月ごと、最大 7 年間
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血漿シュウ酸の変化
時間枠：ベースラインおよび 12 か月ごと、最大 7 年間
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ベースラインおよび 12 か月ごと、最大 7 年間
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Incidence of Selected Events of Interest in PH1 Patients
時間枠：Up to 7 years
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Selected events of interest are defined as hepatic events, kidney stones, acute kidney injury events, nephrocalcinosis, chromic kidney disease, kidney failure, and any cardiac, bone, skin, eye, hematological, or neuropathic manifestations due to oxalosis. |
Up to 7 years
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12-Item Short Form Health Survey Version 2 (SF-12 V2) (Standard Version)
時間枠：Up to 7 years
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SF-12 V2 is a 12-question measure capturing global quality of life and overall health status and evaluates the following 8 domains: physical functioning, role physical, bodily pain, general health, vitality, social functioning, role emotional, and mental health. |
Up to 7 years
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協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- スタディディレクター：Medical Director、Alnylam Pharmaceuticals
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- ALN-GO1-007
- EUPAS43242 (レジストリ識別子：EU PAS Register)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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